Alzheimer - Concentrons-nous sur les premières étapes, la FDA propose

Dans un effort pour traiter et identifier les patients atteints de la maladie d’Alzheimer dès le début de la maladie, la FDA dit qu’elle pourrait assouplir les directives sur les premiers stades de la maladie d’Alzheimer. L'Agence a publié une proposition visant à aider les chercheurs et les développeurs à trouver de nouveaux traitements pour les patients avant l'apparition d'une démence manifeste (perceptible).
Il est pratiquement impossible de recruter des patients dans des essais expérimentaux de médicaments contre la maladie d'Alzheimer à un stade précoce en raison de l'absence de marqueurs biologiques définitifs pour ce stade de la maladie, a expliqué la FDA (Food and Drug Administration). Cette impasse rend extrêmement difficile le développement de nouveaux traitements.
La maladie d'Alzheimer est une maladie cérébrale irréversible et progressive qui détruit progressivement la mémoire et la cognition. Les experts affirment que la maladie d’Alzheimer affectera trois fois plus de personnes aux Etats-Unis d’ici le milieu du siècle qu’aujourd’hui. L'Organisation mondiale de la santé a prédit un triplement des cas d'Alzheimer d'ici 2050 à l'échelle mondiale.
Une personne atteinte de la maladie d'Alzheimer finit par devenir incapable d'accomplir les tâches quotidiennes de base et nécessite des soins 24 heures sur 24. Dans la majorité des cas, les signes et les symptômes de la maladie d’Alzheimer apparaissent après l’âge de 60 ans, à l’époque où le patient progresse depuis plusieurs années. C'est la cause la plus fréquente de démence chez les personnes âgées.
Russell Katz, M.D., directeur de la division des produits de neurologie du Centre d'évaluation et de recherche des médicaments de la FDA, a déclaré:

"La communauté scientifique et la FDA estiment qu'il est essentiel d'identifier et d'étudier les patients atteints de la maladie d'Alzheimer très tôt avant qu'il y ait trop de lésions irréversibles au cerveau. C'est dans cette population que la plupart des chercheurs pensent que les nouveaux médicaments fournissant des avantages significatifs aux patients. "

Dans son projet de directive - "Guide pour l'industrie, la maladie d'Alzheimer: développer des médicaments pour le traitement de la maladie au stade précoce" - La FDA explique comment, à son avis, les chercheurs et les développeurs pourraient identifier et sélectionner des patients appropriés atteints de la maladie d'Alzheimer à un stade précoce pour participer à des essais cliniques. Les personnes à risque de développer la maladie pourraient également être incluses.
Au cours des dernières années, Les chercheurs ont tenté de trouver des moyens d'identifier les patients à un stade précoce en utilisant des critères basés sur des biomarqueurs. Un biomarqueur, dans ce cas, est une molécule, un gène ou une caractéristique qui aide les médecins ou les chercheurs à déterminer si une personne est atteinte d'une maladie ou présente un risque plus élevé de développer une maladie.
Plusieurs petites avancées ont été réalisées ces dernières années dans l’identification de la maladie d’Alzheimer. Les experts ont tenté de développer des mesures cliniques capables de détecter plus précisément le déclin cognitif subtil. Si une combinaison de tests d'imagerie et de tests de biomarqueurs est utilisée, les médecins sont plus à même de prédire la maladie d'Alzheimer.
Cependant, nous pouvons aujourd'hui prédire avec plus de précision la maladie d'Alzheimer en mesurant les changements des capacités cognitives des personnes que nous observons en observant les altérations des biomarqueurs.
Le Dr Katz a déclaré: "Cette ébauche de directives est destinée à servir de base aux discussions continues entre la FDA et les sponsors pharmaceutiques, la communauté universitaire, les groupes de défense et le public. La FDA s'engage à lutter vigoureusement contre la maladie d'Alzheimer pour aider à développer de nouveaux traitements dans cette population précoce aussi rapidement que possible. "

Pour les patients atteints de démence notable, les traitements doivent démontrer non seulement un effet positif sur la pensée anormale, mais aussi le fonctionnement du patient. Les études sur l'homme visent à garantir que tout effet bénéfique sur la cognition est associé à «un résultat cliniquement significatif pour le patient».
Le problème avec la maladie d'Alzheimer à un stade précoce est que les patients ne présentent aucune altération du fonctionnement global (ou extrêmement peu de déficience)., ce qui rend très difficile de déterminer si un médicament ou un traitement a eu un effet bénéfique cliniquement significatif.
Pour les personnes aux premiers stades de la maladie d'Alzheimer qui n'ont peut-être pas de limitations fonctionnelles, comme prendre soin d'elles-mêmes, se laver ou s'habiller, il suffit de démontrer que le médicament expérimental ralentit le déclin mental. informé.
Après avoir obtenu l'approbation réglementaire, l'entreprise devra mener des études plus longues et plus longues pour démontrer de manière convaincante que le médicament améliore la fonction mentale, ce qui se traduit par une meilleure santé.
La FDA demande au public de lire le projet de directives et de faire des commentaires au cours des soixante prochains jours. Vous pouvez trouver des instructions sur la façon de soumettre des commentaires dans un avis publié dans le registre fédéral publié aujourd'hui.
La FDA dit qu'elle tiendra compte de tous les commentaires publics lors de la finalisation du document d'orientation.
La FDA, aux côtés d'autres autorités sanitaires aux États-Unis, appelle les efforts du gouvernement et du secteur privé à se concentrer sur le traitement et la prévention de la maladie d'Alzheimer et à améliorer les soins et les services.
Test du liquide céphalo-rachidien - Des scientifiques de l’Université de Nottingham, en Angleterre, ont mis au point un test de liquide céphalo-rachidien capable d’identifier sept protéines. Ces protéines pourraient être des biomarqueurs pour les premiers stades de la maladie d'Alzheimer. Ils espèrent que leurs recherches pourraient aboutir à un test de la maladie au stade initial. Les chercheurs ont publié leurs conclusions dans le Journal de la maladie d'Alzheimer. Le co-auteur, le Dr Kevin Morgan, professeur de génomique humaine et de génétique moléculaire, a expliqué qu'un diagnostic précoce de la maladie d'Alzheimer pourrait aider les patients à se préparer pour l'avenir, tout en leur permettant de participer à des essais cliniques.
Cortex cérébral plus petit Selon un article publié dans le journal, les personnes sans signes ou symptômes de la maladie d'Alzheimer dont les régions du cortex cérébral sont plus petites que la normale courent un plus grand risque de développer la maladie. Neurologie (Numéro de décembre 2011).
Les chercheurs de l'Université de Pennsylvanie et de l'Hôpital général du Massachusetts ont expliqué que le fait de pouvoir identifier les patients sans problèmes de mémoire ou autres symptômes évidents, mais pouvant présenter un risque accru de déclin cognitif, constitue une avancée majeure pour diagnostiquer la maladie et la traiter plus tôt.
La plupart des maladies et des affections peuvent être traitées plus facilement et efficacement au cours de leurs premiers stades.
Ecrit par Christian Nordqvist