Souris sourdes capables d'entendre à nouveau grâce à la thérapie génique

Une nouvelle étude a réussi à restaurer l'audition chez des souris ayant une forme génétique de surdité en utilisant la thérapie génique.
L'audition chez les souris sourdes a été restaurée avec succès par thérapie génique.

Publié dans la revue, Médecine translationnelle des sciences, l’étude était une collaboration entre la Harvard Medical School, l’hôpital pour enfants de Boston et l’École polytechnique fédérale de Suisse. Les nouveaux résultats pourraient ouvrir la voie à l’utilisation de la thérapie génique chez l’homme souffrant d’une surdité génétique.

Selon l'Organisation mondiale de la santé (OMS), on estime que 360 ??millions de personnes souffrent d'une forme de perte auditive handicapée, et plus de 70 gènes différents sont connus pour causer la surdité lorsqu'ils sont atteints. Jeffrey Holt du département d'oto-rhino-laryngologie, F.M. Le centre de neurobiologie de Boston et la faculté de médecine de Harvard ont travaillé avec l'auteur pour la première fois, Charles Askew.

TMC1 a été choisi comme gène spécifique sur lequel concentrer les efforts de l'étude car il est une cause fréquente de surdité génétique, représentant 4 à 8% de tous les cas. Le gène code pour une protéine qui joue un rôle central dans l'audition en aidant à convertir le son en signaux électriques.

Deux types de souris ont été testés, l'un d'entre eux avait le gène TMC1 délété - un bon modèle pour les humains porteurs de mutations TMC1, les enfants présentant deux mutations TMC1 subissant souvent une perte auditive à un très jeune âge. Les autres souris portaient une mutation spécifique du gène TMC1, connue sous le nom de Beethoven, qui sert de bon modèle pour la surdité liée au TMC1, où la surdité survient progressivement entre 10 et 15 ans.

Pour délivrer le gène sain, les scientifiques ont créé un virus adéno-associé 1 (AAV1) associé à un promoteur, qui sert de séquence génétique qui active le gène uniquement dans certaines cellules sensorielles de l'oreille interne appelées cellules ciliées.

Les chercheurs ont examiné plusieurs sérotypes et promoteurs de l'AAV1 afin de rechercher une combinaison efficace. Ils ont découvert qu'une telle combinaison était efficace pour restaurer la transduction sensorielle, les réponses auditives du tronc cérébral et les réflexes acoustiques chez des souris sourdes.

Les résultats se sont avérés remarquables. Les scientifiques ont rétabli la capacité des cellules ciliées sensorielles à réagir au son, permettant à ces souris de porter à nouveau le gène Beethoven. L'audition a été testée en plaçant les souris dans une "boîte à surprises" pour mesurer leurs réactions. Le professeur Holt explique: "Les souris avec une mutation TMC1 resteront là, mais avec la thérapie génique, elles sautent aussi haut que les souris normales."

Les souris porteuses du gène TMC1 délétées se sont également révélées prometteuses, certaines ayant été partiellement rétablies.

Un moment déterminant

L'étude a été financée par la Fondation Bertarelli et le coprésident, Ernesto Bertarelli, a décrit le résultat comme un moment déterminant. Il dit:

"Ces résultats marquent un moment décisif dans la façon dont nous comprenons et, en fin de compte, nous pouvons défier le fardeau de la surdité chez l'homme. Les résultats témoignent de l'immense dévouement de l'équipe de recherche et de son engagement à offrir la meilleure science plus proche de l'application du monde réel. "

Les résultats font écho à une étude menée il y a plusieurs années, dans laquelle des chercheurs ont utilisé un petit patch génétique pour restaurer avec succès l'audition chez des souris sourdes atteintes du syndrome d'Usher.

AAV1 est déjà utilisé dans les essais de thérapie génique chez l'homme pour la cécité, les maladies cardiaques, la dystrophie musculaire et d'autres conditions. Holt pense que ces découvertes ouvriront la voie à une thérapie génique sur l'homme dans un "avenir pas trop lointain". Il dit:

"Je peux imaginer des patients atteints de surdité dont le génome est séquencé et un traitement médicamenteux de précision personnalisé injecté dans leurs oreilles pour restaurer l’ouïe. C’est un excellent exemple de la manière dont la science fondamentale peut conduire à des thérapies cliniques."

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