La dystrophie musculaire de Duchenne peut être traitée avec un médicament contre la dysfonction érectile

Environ 1 enfant sur 3 600 dans le monde est atteint de dystrophie musculaire de Duchenne - une maladie héréditaire qui entraîne une faiblesse musculaire sévère. À l'heure actuelle, il n'y a pas de traitement spécifique pour la maladie. Mais de nouvelles recherches publiées dans la revue Neurologie suggère que certains médicaments habituellement prescrits contre la dysfonction érectile peuvent être efficaces.

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est causée par un gène défectueux de la dystrophine, une protéine qui aide à maintenir les muscles en bonne santé. De faibles niveaux ou une absence de dystrophine signifient que les muscles manquent d'oxyde nitrique - une substance chimique qui signale que les vaisseaux sanguins se dilatent pendant l'exercice, ce qui peut augmenter la circulation sanguine.

En raison de la façon dont le gène est hérité, la maladie affecte principalement les garçons et les jeunes hommes. Le début de la maladie survient généralement avant l'âge de 6 ans. Outre la dégénérescence musculaire, la maladie peut entraîner une déficience intellectuelle, une insuffisance cardiaque congestive ou un rythme cardiaque irrégulier, des déformations du dos et de la poitrine et des troubles respiratoires.

De nombreuses personnes atteintes de DMD sont traitées avec des corticostéroïdes. Ce médicament peut aider à ralentir la dégénérescence musculaire et à réduire les effets négatifs sur le c?ur et les poumons.

Mais les chercheurs de cette étude, y compris le Dr Ronald G. Victor de l'Institut de cardiologie Cedars-Sinai de Los Angeles, en Californie, notent que les corticostéroïdes entraînent une série d'effets secondaires et que plus de 75% des patients ne peuvent pas les supporter.

Dans cette optique, l’équipe a décidé de déterminer si les médicaments Sildenafil (Viagra) ou Tadalafil (Cialis) pouvaient aider à traiter la DMD. Les deux médicaments sont couramment utilisés pour traiter la dysfonction érectile et l'hypertension artérielle pulmonaire. Ils agissent en relaxant les vaisseaux sanguins, augmentant ainsi le flux sanguin.

Les médicaments améliorent la circulation sanguine chez les garçons atteints de DMD

Pour leur étude, l’équipe a évalué 10 garçons âgés de 8 à 13 ans atteints de DMD. Tous les garçons prenaient des corticostéroïdes et pouvaient marcher, même si certains utilisaient souvent un fauteuil roulant ou un scooter pour faciliter leur mobilité.

Le flux sanguin dans les muscles de ces participants a été mesuré en effectuant un exercice de prise en main et quand ils se reposaient.

Leur flux sanguin a été comparé à celui de 10 garçons en bonne santé de même âge, ce qui a confirmé que les personnes atteintes de DMD avaient un débit sanguin anormal, même lors de la prise de corticostéroïdes.

Les garçons atteints de DMD devaient alors prendre chaque médicament - le sildénafil ou le tadalafil - à 2 semaines d'intervalle. Leur flux sanguin a été mesuré à nouveau lorsqu'ils se sont reposés et ont effectué un exercice de prise en main, et cela a été comparé au débit sanguin des 10 garçons en bonne santé.

Les chercheurs ont constaté qu'après avoir pris chaque médicament, les garçons atteints de DMD présentaient la même réponse de flux sanguin que les garçons en bonne santé pendant l'exercice. L'équipe note que ce résultat était instantané et était plus prononcé lorsque le médicament était administré à des doses plus élevées.

Le Dr Victor note que même si beaucoup de recherches doivent être effectuées avant que l’un ou l’autre médicament puisse être recommandé pour les personnes atteintes de DMD, les résultats de l’équipe sont encourageants. "Ce n'est pas un remède, mais c'est la première étape vers l'identification de traitements potentiels", ajoute-t-il.

Cependant, les chercheurs disent que leur étude a ses limites. Par exemple, ils notent que l'on ignore si l'utilisation à long terme de l'un ou l'autre de ces médicaments peut maintenir un flux sanguin amélioré.

Dr. Victor ajoute:

"Cette étude de preuve de concept n'aborde pas non plus la question cruciale de savoir si la restauration d'une régulation normale de la circulation sanguine permettra de préserver la progression des muscles et de ralentir la progression de la maladie.

Si tel était le cas, cela offrirait une nouvelle stratégie thérapeutique pour la dystrophie musculaire de Duchenne, et un essai clinique de phase III a été lancé pour le découvrir. "

L'année dernière, Nouvelles médicales aujourd'hui a rapporté une étude de l'Université de Washington, qui suggérait qu'une substance trouvée dans le sucre caramélisé et le cola pourrait aider à traiter la DMD.

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