Les greffes de cellules souches f?tales aident avec succès les bébés fragiles

Dans le cadre d'une collaboration internationale, des chercheurs suédois, singapouriens et taïwanais ont traité avec succès deux bébés atteints d'une maladie osseuse congénitale causant un retard de croissance et des fractures répétées en les injectant in utero avec des cellules souches osseuses.

Les résultats de leur étude longitudinale ont été publiés dans la revue Médecine translationnelle des cellules souches.

L'ostéogenèse imparfaite (IO) ne freine pas seulement la croissance de ceux qui souffrent de cette maladie, mais les fractures répétées qu'elle provoque sont douloureuses.

Cependant, une échographie permet de reconnaître cette affection avant la naissance. En 2005, des chercheurs du Karolinska Institutet en Suède ont publié un article expliquant comment les cellules souches mésenchymateuses - cellules du tissu conjonctif qui forment et améliorent le tissu osseux - ont été administrées en Suède.

Ces cellules souches ont été prélevées sur les foies de donneurs et les chercheurs ont noté que, même si les donneurs et les receveurs n’étaient pas compatibles génétiquement, il n’y avait pas de rejet.

Dans cette étude récente, l’équipe explique comment la jeune fille a eu plusieurs fractures et a eu une scoliose à l’âge de 8 ans.

Pendant les 2 années suivantes, l’enfant n’a pas eu de nouvelle fracture et son taux de croissance s’est amélioré. Aujourd'hui, les chercheurs disent qu'elle participe à des cours de danse et à des cours de gymnastique à l'école.

"Un effort international est nécessaire" pour cette maladie rare

L'équipe de Karolinska Institutet, avec ses collègues à Singapour, explique en détail comment ils ont donné à une autre petite fille de Taïwan - prénatalement - une greffe de cellules souches intra-utérines in vitro.

La fillette a connu un taux de croissance normal sans fracture jusqu'à l'âge de 1 an. À ce moment, l'équipe lui a administré un nouveau traitement à base de cellules souches.

Selon l’équipe, sa croissance normale a repris et, à l’âge de 4 ans, elle est capable de marcher normalement et n’a subi aucune nouvelle fracture.

"Nous pensons que les cellules souches ont aidé à soulager la maladie car aucun des enfants n'a brisé les os après les greffes, et les deux ont augmenté leur taux de croissance", explique la Dre Cecilia Götherström, de Karolinska Institutet.

Elle ajoute:

"Aujourd'hui, les enfants vont beaucoup mieux que si les greffes n'avaient pas été administrées. L'OI est une maladie très rare et manque de traitement efficace, et un effort international combiné est nécessaire pour déterminer si les greffes de cellules souches peuvent soulager la maladie."

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Autres études requises

L’équipe affirme qu’ils ont identifié un homme originaire du Canada, né avec une IO, causé par la même mutation que celle de la Suède.

Né avec de graves lésions osseuses généralisées, ce garçon n'a pas reçu de thérapie à base de cellules souches comme les filles et il a eu de nombreuses fractures et cyphoses des vertèbres thoraciques - une condition qui provoque une courbure extrême de la colonne vertébrale.

Le garçon non traité est mort dans les 5 premiers mois de sa pneumonie, disent les enquêteurs.

Bien que les chercheurs disent que leurs résultats suggèrent que le traitement par cellules souches "semble sans danger et présente un avantage clinique probable", ils ajoutent que "l'expérience limitée à ce jour ne permet pas de conclure et que des études supplémentaires sont nécessaires".

Lorsqu'on lui a demandé quel type de recherche elle et son équipe prévoyaient pour l'avenir, le Dr Götherström a déclaré: Nouvelles médicales aujourd'hui:

"Nous transplantons actuellement des cellules souches chez un patient une fois par an pendant 4 ans pour étudier les effets de perfusions répétées.

En outre, nous souhaitons inclure davantage de patients présentant une IO grave dans le futur, ce qui nécessitera des efforts internationaux et des ressources financières communes. "

L'étude a été financée par une subvention de la Swedish Society for Medical Research.

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