fr.3b-international.com
Information Sur La Santé, La Maladie Et Le Traitement.



Première thérapie génique recommandée pour approbation européenne

Un médicament de thérapie génique a été recommandé pour autorisation dans l'Union européenne pour la première fois. Glybera (alipogene tiparvovec), développé par uniQure, une biotech néerlandaise, est conçu pour les patients présentant un trouble génétique de déficit en lipoprotéine lipase (LPLD) qui présentent des crises de pancréatite sévères ou multiples, malgré une restriction des graisses alimentaires. Le médicament est administré en une seule injection.
L'Agence européenne des médicaments a annoncé vendredi que son comité des médicaments à usage humain (CHMP) avait recommandé que Glybera soit commercialisé dans l'Union européenne. L'autorisation couvrirait les 27 États de l'UE.
Le CHMP a recommandé que Glybera soit soumis à une autorisation de mise sur le marché, mais dans des "circonstances exceptionnelles", dans le cadre desquelles uniQure devra effectuer une surveillance après commercialisation. Ils devront créer un registre pour surveiller les résultats chez les patients recevant le traitement, et l'Agence examinera les données dès qu'elles seront disponibles.
La décision finale appartient à la Commission européenne, qui suit généralement les conseils du CHMP. UniQure a déclaré s'attendre à ce que cela se produise dans les trois prochains mois.

Déficit en lipoprotéine lipase (LPLD)

Le LPLD est une maladie rare et il n'y a pas de traitement en cours. Il affecte environ une ou deux personnes par million. Elle est causée par une mutation du gène LP, entraînant une activité beaucoup plus faible ou absente des protéines LPL. Les protéines LPL sont des enzymes qui décomposent les chylomicrons, de grandes particules portant des graisses qui se retrouvent dans le sang après la digestion des aliments.
S'ils ne sont pas dégradés, les chylomicrons s'accumulent dans le sang et peuvent bloquer les petits vaisseaux sanguins. Cela peut entraîner une inflammation aiguë récurrente et grave du pancréas (pancréatite).
Actuellement, le seul moyen d'aider les patients atteints de LPLD est de les soumettre à un régime strict de réduction de la graisse qui limite leur apport en graisses à 20% maximum de leurs calories quotidiennes. Il n'est pas facile de suivre un tel régime et, par conséquent, de nombreux patients se retrouvent à l'hôpital avec des crises de pancréatite potentiellement mortelles.
Les thérapies géniques fonctionnent en remplaçant les gènes défectueux de l'ADN du patient par des gènes actifs. Glybera utilise un virus adéno-associé pour insérer des copies de travail du gène LPL dans les cellules musculaires afin qu'elles puissent produire l'enzyme en quantités normales.
Le LPLD étant une maladie rare, la CE a accordé le statut de médicament orphelin à Glybera en 2004.
Les demandes d'autorisation de commercialisation de médicaments orphelins sont généralement accélérées et les entreprises qui les développent reçoivent généralement des incitations financières, telles que des incitations fiscales et plus de temps pour récupérer leur investissement avant que le médicament ne soit ouvert à la concurrence. Aux États-Unis, l'exclusivité du marché dure 7 ans et dans l'UE 10 ans.

L'application au marché européen n'a pas été simple

Cependant, l'évaluation de l'application de Glybera n'a pas été simple.
La première demande a été faite en 2009. En juin 2011, le CHMP et le Comité pour les thérapies innovantes (CAT), qui ont été amenés à effectuer des analyses supplémentaires, ont déclaré qu'ils n'étaient pas favorables, selon un communiqué de presse de l'EMA. "adopté des avis négatifs concernant l'utilisation de Glybera dans le traitement des patients présentant un déficit en LPL".
Il y a eu ensuite un réexamen, où le CAT a indiqué qu'il était possible de donner son approbation à Glybera, à condition qu'il y ait d'autres études post-commercialisation, mais le CHMP a maintenu son avis négatif jusqu'en octobre 2011.
Mais après une réunion du comité permanent des États membres sur les médicaments à usage humain en janvier 2012, la CE a demandé à l'EMA de réévaluer l'application de Glybera en se concentrant sur un groupe restreint de patients présentant des attaques de panacréatite sévères ou multiples.
Des discussions scientifiques approfondies ont eu lieu au sein du CHMP et du CAT, après quoi le CAT a changé de position et "a adopté un projet d'avis positif en juin 2012", que le CHMP a par la suite approuvé.
Le Dr Tomas Salmonson, président par intérim du CHMP, a expliqué que le CHMP conclut maintenant que, après avoir évalué les données pour le groupe restreint de patients, les avantages de Glybera dépassent les risques connus.
"Nos méthodes éprouvées d’évaluation des avantages et des risques de Glybera ont été confrontées à l’extrême rareté de la maladie et aux incertitudes liées aux données fournies. En étroite collaboration avec le CAT, nous avons trouvé un moyen de garantir un suivi solide de la qualité, de l’innocuité et de l’efficacité de Glybera, tout en permettant aux patients devant vivre avec cette maladie rare d’avoir accès à un traitement médical », a déclaré Salmonson.
Le Dr Christian Schneider, président du CAT, a déclaré que les deux comités ont travaillé en étroite collaboration tout au long de la procédure.
"J'étais préoccupé par les rapports dans le domaine public des divergences entre les deux comités lors du processus d'approbation, car l'évaluation scientifique du CAT et du CHMP n'était pas très éloignée. Le dossier est peut-être un cas unique où l'ultra-rareté de la maladie, son évolution plutôt que son évolution clinique continue et la complexité des données scientifiques ont conduit à des prises de décisions scientifiques difficiles," il expliqua.

Percée majeure pour les patients et pour la médecine

Jörn Aldag, PDG de uniQure, a déclaré que la recommandation positive du CHMP constitue une avancée majeure pour les patients atteints de LPLD et pour les médicaments.
"Glybera est en passe de devenir le premier d'une classe de produits de thérapie génique approuvés en Europe pour traiter les maladies orphelines, des maladies rares présentant des besoins médicaux très élevés et non satisfaits", a-t-il ajouté.
Il a déclaré que les patients atteints de LPLD avaient peur de prendre un repas normal en raison de la possibilité que ceux-ci souffrent ensuite de douleurs aiguës dues à la pancréatite, ce qui peut également signifier une visite aux soins intensifs.
Maintenant, pour la première fois, un traitement existe pour ces patients, ce qui réduit non seulement ce risque de maladie grave, mais a également un effet bénéfique sur plusieurs années après une seule injection.», a déclaré Aldag.
Donner à l'organisme de ces patients la capacité de dégrader naturellement les particules de graisse dans le sang, sans causer la douleur atroce de la pancréatite, c'est «la thérapie génique: guérir la maladie au niveau génétique», a-t-il ajouté.
Écrit par Catharine Paddock PhD

Plus d'adolescents plus jeunes souffrent d'AVC

Plus d'adolescents plus jeunes souffrent d'AVC

Les chercheurs qui ont examiné l'incidence des accidents vasculaires cérébraux dans une grande population américaine suggèrent qu'ils deviennent plus fréquents chez les jeunes adultes. Ils écrivent sur leurs conclusions dans le numéro en ligne du 10 octobre de Neurology. Le premier auteur, Brett Kissela, est membre du collège de médecine de l’Université de Cincinnati, en Ohio, et membre de l’Académie américaine de neurologie.

(Health)

Un modèle de placenta pourrait révéler comment les agents pathogènes atteignent un enfant à naître

Un modèle de placenta pourrait révéler comment les agents pathogènes atteignent un enfant à naître

Selon une étude publiée dans Science Advances, les scientifiques ont progressé dans la compréhension de la manière dont les agents pathogènes, tels que le virus Zika, passent de la mère au f?tus et causent des anomalies congénitales. Le placenta protège le f?tus de nombreux dangers. Avant la naissance d’un enfant, c’est le placenta qui l’ancre dans l’utérus, qui le nourrit et empêche le transfert de microorganismes d’une mère infectée.

(Health)