La maladie de Huntington - Pridopidine présente une promesse dans les essais

Selon les résultats de l'essai de phase 3 MermaiHD publié en ligne d'abord dans The Lancet Neurology, un médicament unique (la pridopidine) qui stabilise la signalisation dopaminergique dans les zones du cerveau contrôlant le mouvement et la coordination chez les patients atteints de la maladie de Huntington, une maladie caractérisée par un déséquilibre de la dopamine, semble bien tolérée .
Jusqu'à présent, aucun médicament n'a démontré sa capacité à réduire la perte de capacité à déplacer les muscles volontairement. À l'heure actuelle, le seul médicament approuvé pour la maladie de Huntington est la tétrabénazine. Cependant, ce médicament ne traite que la chorée (un trouble anormal du mouvement involontaire) et est associé à des effets indésirables graves.
La pridopidine fait partie d'une nouvelle classe de médicaments appelés dopidines. Les dopidines agissent comme des stabilisants dopaminergiques, conçus pour rétablir les niveaux de dopamine dans le cerveau à la normale. Les découvertes d'une enquête de phase II ont montré que la pridopidine améliorait la fonction motrice volontaire sans aggraver la chorée.
Un groupe de chercheurs dirigé par Justo Garcia de Yebenes de l'Hôpital Ramón y Cajal de Madrid, en Espagne, a mené un essai de phase III afin de mieux évaluer l'innocuité et l'efficacité potentielles de la pridopidine en tant que traitement des symptômes moteurs HD. 437 personnes atteintes de la maladie de Huntington de 8 pays de l'UE ont participé à l'essai. Les patients ont été répartis au hasard en trois groupes; un groupe a reçu 45 mg de pridopidine une fois par jour, un groupe a reçu 45 mg deux fois par jour et le groupe restant a reçu un placebo pendant 26 semaines.
Lors de l'examen initial, l'équipe a utilisé un score moteur modifié (MMS) conçu pour mesurer 10 éléments associés à des mouvements volontaires à partir du score moteur total (TMS) de l'échelle de fréquence HD unifiée pour évaluer les effets de la pridopidine. Ils ont également évalué UHDRS-TMS, le comportement, la dépression et l'anxiété ainsi que la fonction cognitive.
L'équipe a découvert que la différence entre les scores moyens en mMS entre les groupes n'était pas considérable après six mois de traitement. Cependant, ils ont constaté que dans un examen tertiaire, le traitement médicamenteux entraînait une amélioration de la fonction motrice totale, en particulier dans les mouvements des mains, les mouvements oculaires, la dystonie, la démarche et l’équilibre mesurés par UHDRS-TMS chez les sujets en comparaison avec les patients ayant reçu un placebo.
En outre, plus de 70% des examens supplémentaires qui ne concernaient que des participants ayant effectué toutes les visites d’investigation et ayant été en La pridopidine a été bien tolérée et a des effets indésirables similaires au placebo.
Les chercheurs expliquent:

"La pridopidine a le potentiel de compléter les traitements disponibles en améliorant différents déficits moteurs. Son absence d'effets secondaires graves ... suggère que la pridopidine pourrait être utile même pour les patients traités sur des sites qui ne sont pas des centres d'excellence pour la maladie de Huntington . "

Dans un commentaire associé, Andrew Feigin, du Feinstein Institute for Medical Research, à New York, a déclaré:

"Un médicament bien toléré, produisant même de faibles bénéfices pour les patients atteints de la maladie de Huntington, serait un atout supplémentaire pour les traitements actuellement disponibles pour cette maladie débilitante ... L’analyse des éléments individuels de la TMSHUHD dans l’étude MermaiHD suggère également que la caractéristiques de la MH pour lesquelles il n'existe actuellement aucun traitement (mouvements oculaires, coordination des mains, dystonie et problèmes de démarche ou d'équilibre). "

Écrit par Grace Rattue