Une thérapie génique améliorée présente un potentiel en tant que traitement de la fibrose kystique

Par le passé, les tentatives visant à déterminer si la thérapie génique pouvait fonctionner comme traitement de la mucoviscidose n’ont pas été couronnées de succès. De nouvelles recherches montrent maintenant comment une thérapie génique améliorée a montré des résultats prometteurs chez les souris atteintes de fibrose kystique.
L’étude suggère qu’une nouvelle méthode de correction du gène défectueux à l’origine de la fibrose kystique pourrait être plus efficace que d’autres approches déjà expérimentées.

L'étude, publiée dans le American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine, est l'?uvre d'une équipe européenne dirigée par des chercheurs de la KU Leuven en Belgique.

Les chercheurs ont également montré que les cultures cellulaires de patients atteints de mucoviscidose répondaient bien à la nouvelle thérapie génique.

La fibrose kystique est une maladie génétique qui se manifeste généralement dans l'enfance et entraîne un blocage des poumons et du système digestif par un mucus épais et collant, rendant la respiration difficile. Les symptômes comprennent une toux persistante, des infections pulmonaires et pulmonaires récurrentes et une prise de poids insuffisante.

Bien qu'il n'existe actuellement aucun traitement curatif de la fibrose kystique, les traitements peuvent atténuer les symptômes et aider les patients à vivre plus longtemps.

La fibrose kystique résulte d'un gène défectueux appelé CFTR, qui code pour une protéine importante pour contrôler les canaux par lesquels les ions chlorure et eau s'écoulent des cellules. Chez les personnes atteintes de fibrose kystique, ces canaux ioniques sont absents ou ne fonctionnent pas correctement.

L'auteur principal Zeger Debyser, professeur de virologie moléculaire et de thérapie génique à la KU Leuven, note qu'un nouveau médicament qui répare les canaux ioniques défectueux a été lancé il y a quelques années. Cependant, il ne fonctionne que chez une minorité de patients atteints de mucoviscidose.

Une nouvelle thérapie génique a guéri la fibrose kystique chez la souris

La thérapie génique est un traitement où un gène défectueux sous-jacent à une maladie est remplacé par une copie saine.

Les auteurs expliquent dans leur article que, bien que les essais cliniques utilisant diverses méthodes d'insertion d'un gène CFTR sain se soient révélés sûrs et bien tolérés chez les patients atteints de mucoviscidose, aucun n'a entraîné de bénéfice clinique clair et persistant.

"Cependant, comme l'a démontré le professeur Debyser, la thérapie génique ayant récemment prouvé son efficacité contre des troubles tels que l'hémophilie et la cécité congénitale, nous voulions réexaminer son potentiel de fibrose kystique."

La nouvelle thérapie génique utilisée par les chercheurs est appelée thérapie génique "virus adéno-associé recombinant (AAVr)". Il utilise un virus AAV relativement innocent pour insérer une copie saine de CFTR dans les cellules.

La nouvelle thérapie génique rAAV a donné des résultats positifs lors de tests sur des souris atteintes de fibrose kystique et de cultures de cellules intestinales de patients atteints de mucoviscidose.

Le professeur Debyser explique ce qui s'est passé:

"Nous avons administré le rAAV aux souris via leurs voies respiratoires. La plupart des souris CF [mucoviscidose] se sont rétablies. Dans les cultures cellulaires dérivées de patients, le transport du chlorure et des fluides a été rétabli."

Bien que les chercheurs soient encouragés par ces résultats, ils soulignent qu'il reste encore un long chemin à parcourir avant qu'une telle approche soit prête à être utilisée chez les patients atteints de fibrose kystique, et ils ajoutent qu'il serait erroné de susciter des espoirs à ce stade.

Le Prof. Debyser dit, par exemple, qu’ils doivent encore examiner la durée du traitement. Des doses répétées seront-elles nécessaires? Il conclut sur une note optimiste:

"Mais la thérapie génique est clairement un candidat prometteur pour des recherches supplémentaires en vue de guérir la fibrose kystique."

Plus tôt cette année, Nouvelles médicales aujourd'hui ont appris comment des chercheurs qui utilisaient la levure pour étudier la cause fondamentale de la fibrose kystique ont découvert qu'une petite molécule pouvait remplacer une protéine manquante dans des cellules de levure présentant des canaux ioniques défectueux, ce qui leur permet de fonctionner à nouveau.

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