fr.3b-international.com
Kalydeco recommandé pour le traitement de la fibrose kystique
Environ 60 000 Européens souffrent de fibrose kystique, une maladie génétique rare et potentiellement mortelle causée par une mutation du gène CFTR, qui régule le transport du sel et de l'eau dans l'organisme. La mutation CFTR chez les patients atteints de mucoviscidose entraîne une accumulation excessive de sel et d’eau dans les cellules, ce qui entraîne une accumulation de mucus épais et collant dans les trompes et les passages du corps qui endommagent les poumons, le système digestif et d’autres organes. Les symptômes surviennent généralement pendant la petite enfance et se manifestent par une toux persistante, des infections pulmonaires et pulmonaires récurrentes et une prise de poids insuffisante.
L'Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé un médicament désigné par les orphelins appelé Kalydeco (ivacaftor) pour le traitement de la mucoviscidose chez les enfants de plus de 6 ans porteurs d'une mutation G551D dans le gène régulateur CFR. Kalydeco a été examiné en 150 jours seulement par le comité des médicaments à usage humain (CHMP), dans le cadre de la procédure d'évaluation accélérée de l'EMA, ce qui accélère le processus d'examen pour fournir aux patients de nouveaux médicaments présentant un intérêt majeur pour la santé publique.
Contrairement aux traitements actuellement disponibles, qui ne répondent qu'aux conséquences de la maladie, Kalydeco est le premier traitement ciblant le mécanisme sous-jacent de la fibrose kystique en rétablissant la fonction de la protéine CFTR mutée, offrant ainsi aux patients une approche thérapeutique innovante.
Kalydeco a démontré une amélioration de la fonction pulmonaire chez les patients atteints de mucoviscidose avec la mutation spécifique G551D-CFTR dans les études cliniques. Les effets secondaires les plus fréquents du médicament comprenaient des douleurs abdominales, diarrhée, vertiges, éruption cutanée, réactions des voies respiratoires supérieures, notamment infection des voies respiratoires supérieures, congestion nasale, érythème pharyngé, douleur oropharyngée, rhinite, congestion des sinus et rhinopharyngite, maux de tête et bactéries. dans les expectorations. Les données de sécurité à long terme pour Kalydeco sont jusqu'à présent indisponibles et seront donc, comme tous les médicaments nouvellement approuvés, étroitement surveillées.
Jusqu'à présent, trois des huit médicaments approuvés dans le cadre de l'évaluation accélérée de l'Agence étaient des médicaments désignés orphelins. L'Agence attend actuellement que le Comité exécutif adopte la décision de ses recommandations.
Écrit par Petra Rattue
Selon une nouvelle étude des Centers for Disease Control and Prevention, la majorité des repas et des collations préemballés pour les tout-petits aux États-Unis contiennent des niveaux élevés de sel ou de sucre, ce qui pourrait compromettre la santé des enfants. Les repas pour enfants en bas âge préemballés analysés dans cette étude contenaient du sodium à des niveaux presque 1.
Comment réduire le stress de Noël
"C'est le moment le plus merveilleux de l'année", mais aussi une période où le niveau de stress augmente. Nous avons rassemblé quelques astuces pour mettre fin au stress et rendre la saison de la bienveillance plus agréable. Les vacances peuvent être une période de stress intense, mais la gestion du stress peut vous aider à avoir un Noël heureux et en bonne santé.
