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Sclérose en plaques: le système immunitaire «Réinitialiser» peut atteindre une rémission à long terme
Selon les résultats d'un petit essai clinique, plus des deux tiers des patients atteints de sclérose en plaques récurrente-rémittente, traités par une combinaison de chimiothérapie à haute dose et de greffe de cellules souches, étaient en rémission depuis 5 ans.
Les chercheurs suggèrent qu'une combinaison de chimiothérapie à haute dose et de greffe de cellules souches pourrait conduire à une rémission à long terme de la SEP-RR.
Le co-auteur de l'étude, le Dr Richard Nash - du Colorado Blood Cancer Institute et du Presbyterian-St. Luke's Hospital à Denver, CO - et ses collègues ont récemment rapporté les résultats finaux de leur essai de phase II (appelé HALT-MS) dans la revue. Neurologie.
La sclérose en plaques récurrente-rémittente (SEP-RR) est la forme la plus courante de sclérose en plaques (SEP), représentant environ 85% de tous les diagnostics.
La SEP est une maladie par laquelle le système immunitaire attaque par erreur la myéline - la substance grasse qui protège les fibres nerveuses du système nerveux central - et les fibres nerveuses sous-jacentes. Cela interfère avec la signalisation entre le cerveau et la moelle épinière.
Cette perturbation peut entraîner une faiblesse et une raideur musculaires, des problèmes de marche et d'équilibre et des douleurs chroniques. Les personnes atteintes de SEP peuvent également ressentir de la fatigue, des étourdissements, des déficits cognitifs et des problèmes de vision.
Dans la SEP-RR, les patients présentent des attaques inflammatoires de la myéline et des fibres nerveuses - appelées «rechutes» - et des symptômes de SEP. Ces rechutes sont suivies de périodes de rémission complète ou partielle, au cours desquelles certains ou tous les symptômes disparaissent.
Il n'y a pas de remède pour la SEP-RR, mais il existe un certain nombre de médicaments qui peuvent aider les patients à gérer les rechutes et les symptômes.
Cependant, les résultats de la nouvelle étude suggèrent qu'un traitement immunosuppresseur à dose élevée unique (HDIT), suivi d'une transplantation de cellules hématopoïétiques (HCT) autologue, pourrait entraîner une rémission à long terme chez les patients atteints de SEP-RR.
La plupart des patients RRMS en rémission 5 ans après HDIT / HCT
HDIT / HCT a pour objectif de retirer de l'organisme toutes les cellules responsables de la SEP.
La thérapie consiste à collecter les cellules souches sanguines d'un patient avant de les traiter avec une chimiothérapie à haute dose pour détruire leur système immunitaire. Les cellules souches hématopoïétiques sont ensuite renvoyées au patient, ce qui permet de "réinitialiser" efficacement leur système immunitaire.
En 2014, le Dr Nash et ses collègues ont rapporté les résultats sur trois ans de leur essai clinique de phase II pour HDIT / HCT. L'essai a impliqué 24 patients atteints de SEP-RR âgés de 26 à 52 ans. Tous les patients utilisaient les médicaments actuellement disponibles pour leur condition, mais aucun ne connaissait une réduction des rechutes ou de la progression de la maladie.
Pour l'essai - financé par l'Institut national des maladies allergiques et infectieuses (NIAID) - chaque patient a reçu HDIT / HCT. L'équipe a constaté que près de 80% des patients ne souffraient d'aucune rechute, aggravation de l'incapacité ou nouvelle lésion cérébrale au cours des trois années suivant le traitement.
Dans la nouvelle étude, les chercheurs ont évalué le même groupe de patients 5 ans après HDIT / HCT. Ils ont constaté que 69% des patients n'avaient toujours pas connu de rechutes, de progression de l'invalidité ou de nouvelles lésions cérébrales depuis le traitement.
Fait important, aucun des patients n’avait utilisé de médicament RRMS depuis le traitement par HDIT / HCT.
Les effets secondaires signalés de HDIT / HCT comprenaient des cytopénies (une réduction des cellules sanguines) et des infections. Trois patients sont décédés au cours du suivi de cinq ans, mais les chercheurs ont déclaré que leurs décès n'étaient pas liés à leur traitement.
Bien que d'autres études soient nécessaires pour mieux déterminer l'innocuité et l'efficacité du HDIT / HCT dans le traitement de la SEP-RR, le Dr Nash et son équipe sont encouragés par les résultats obtenus jusqu'à présent.
"Si ces résultats sont confirmés par de plus grandes études, le HDIT / HCT peut devenir une option thérapeutique potentielle pour les patients atteints de SEP active rémittente, en particulier ceux qui ne répondent pas aux traitements existants."
Dr Daniel Rotrosen, directeur de la Division des allergies, immunologie et transplantation, NIAID
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