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Dystrophie musculaire: un médicament contre le cancer peut stimuler la force musculaire chez certains patients

La réorientation des médicaments - déterminer si un médicament approuvé pour traiter une maladie peut être efficace contre d’autres conditions - est devenue un objectif majeur de la recherche, dans le but d’économiser du temps et de l’argent dans la recherche de nouveaux médicaments. Maintenant, une étude révèle qu'un médicament utilisé pour traiter les cancers du rein et de l'estomac pourrait être efficace pour réduire la faiblesse musculaire et l'émaciation chez les patients présentant une forme de dystrophie musculaire.
Les chercheurs suggèrent que le sunitinib, un médicament contre le cancer, pourrait être un traitement efficace contre la FSHD.

Le Dr Robert Knight, responsable de l'étude, de la division Craniofacial Development et Stem Cell Biology du King's College London's Dental Institute au Royaume-Uni

Les chercheurs ont récemment publié leurs conclusions dans la revue eLife.

La FSHD est une forme de dystrophie musculaire caractérisée par une faiblesse musculaire et une perte de poids, le plus souvent au niveau du visage, des épaules et du haut des bras, mais peut également affecter le bassin, les hanches et les jambes.

L'apparition de la FSHD se produit généralement à l'adolescence. Les premiers symptômes peuvent inclure une colonne vertébrale incurvée, des omoplates "ailées" et l'incapacité de fermer complètement les yeux, de siffler ou de siroter une paille. Les patients peuvent également éprouver une perte auditive, une douleur brûlante dans les muscles et une fatigue chronique.

Les estimations suggèrent qu’une personne sur 20 000 aux États-Unis est atteinte de FSHD, avec environ 95% des cas dus à la FSHD1 - provoquée par le raccourcissement des régions D4Z4 de l’ADN sur le chromosome 4.

À l'heure actuelle, il n'existe aucun médicament pouvant améliorer la force musculaire chez les patients atteints de FSHD, mais uniquement des médicaments pouvant augmenter la masse musculaire. Cependant, le Dr Knight et son équipe pensent que le sunitinib pourrait être un candidat possible pour le premier.

Sunitinib et FSHD

Le sunitinib est un médicament approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement du carcinome rénal - une forme de cancer du rein - et de tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST), de l’estomac, de l’intestin ou des intestins.

Le médicament bloque le récepteur tyrosine kinase (RTK), un type de messager chimique qui indique aux cellules cancéreuses de croître.

Dans leur étude, le Dr Knight et son équipe notent qu'un type de RTK - réarrangé pendant la transfection (RET) - est régulé positivement dans les cellules souches, ou myoblastes, formant des muscles, qui expriment une protéine appelée DUX4. Cette protéine est codée par le gène DUX4, situé dans la région D4Z4 impliquée dans la FSHD.

Dans la FSHD, la région D4Z4 est hypométhylée, ce qui signifie qu'il y a une réduction du nombre de groupes méthyle nécessaires pour "faire taire" les gènes, y compris DUX4. Cela augmente l'activité du DUX4, qui est censé déclencher une activité dans d'autres gènes qui endommagent les cellules musculaires.

En gardant cette information à l'esprit, les chercheurs ont émis l'hypothèse qu'en utilisant le sunitinib pour bloquer le RTK dans les cellules musculaires, ils pourraient inhiber l'activité du RET et diminuer l'expression de DUX4, ce qui pourrait réduire les dommages aux cellules musculaires.

Sunitinib a supprimé la signalisation RET pour réduire les dommages aux cellules musculaires

Pour tester leur théorie, l'équipe a d'abord surexprimé DUX4 dans les myoblastes de souris. Cela a conduit à une régulation positive de RET, qui, selon l'équipe, indique que RET joue un rôle dans FSHD. La surexpression de DUX4 chez les myoblastes humains a produit le même résultat.

Ensuite, les chercheurs ont appliqué le sunitinib à des myoblastes exprimant DUX4 chez des souris, ainsi que des myoblastes exprimant DUX4 prélevés chez des patients atteints de FSHD.

Les chercheurs ont découvert que le médicament anticancéreux supprimait l’activité du RET chez les myoblastes humains et les rongeurs, réduisant ainsi l’expression de la protéine DUX4 et diminuant les dommages aux cellules musculaires.

"Spécifiquement, le blocage de la signalisation RET médiée par le DUX4 augmente la différenciation myogénique, donnant un aperçu supplémentaire de la pathologie moléculaire du DUX4 et mettant en évidence la signalisation RET comme cible potentielle du médicament", expliquent les auteurs.

Dans l'ensemble, le Dr Knight et ses collègues disent que leurs résultats suggèrent que le sunitinib pourrait être efficace pour améliorer la force musculaire chez les patients atteints de FSHD.

Étant donné que le médicament est déjà approuvé pour le traitement du cancer, son innocuité a déjà été établie, ce qui signifie que l’approbation du sunitinib en tant que traitement de la FSHD est bien visible.

«Les dystrophies musculaires sont un ensemble de maladies incurables qui entraînent une perte progressive de mobilité et souvent une mort prématurée et touchent des millions de personnes dans le monde.

La découverte qu'un traitement anticancéreux approuvé peut s'avérer utile pour améliorer la capacité des cellules souches à réparer les muscles dans un type de dystrophie musculaire affectant les muscles du visage et des épaules offre une nouvelle voie aux thérapies putatives pour de nombreux patients. "

Dr. Robert Knight

Les chercheurs envisagent maintenant d'étudier comment le sunitinib pourrait améliorer la capacité de formation de muscle des myoblastes prélevés chez des patients atteints de FSHD.

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