Dystrophie Musculaire Répond Au Traitement Au Tamoxifène

Dystrophie musculaire de Duchenne a été trouvé pour répondre bien au médicament contre le cancer du sein Tamoxifen - certaines des caractéristiques de la maladie ont été inversées dans une expérience animale.
C'est une nouvelle très prometteuse car il n'existe actuellement aucun traitement permettant d'atténuer les symptômes à long terme de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
La DMD est un trouble qui touche environ 1 3,600 garçons et est très rare chez les filles. Elle affaiblit le système musculo-squelettique en raison d'une mutation du gène de la dystrophine, responsable du codage des protéines musculaires vitales. Elle se caractérise par des problèmes respiratoires et cardiovasculaires, de la fatigue, une faiblesse musculaire et une difficulté progressive à marcher.
Les chercheurs ont observé les effets de l'administration de tamoxifène à un modèle murin de DMD pendant un an. Ils ont été surpris des résultats finaux, notant des améliorations remarquables de la force musculaire et de la structure cardiaque. Dans le c?ur, la fibrose était réduite de près de 50% et ils ont noté une augmentation de l'épaisseur des fibres musculaires dans le diaphragme, améliorant la respiration globale.
Les personnes souffrant de DMD ont des fibres musculaires extrêmement sensibles au stress et subissent une diminution de la fonction musculaire globale. On a constaté que le tamoxifène améliore grandement cette technique et rétablit la fonction musculaire, la structure des muscles des jambes et la contraction musculaire. La force du corps entier des souris traitées avec le tamoxifène a doublé et même triplé dans certains cas.
Les auteurs ajoutent:

"Nos résultats d'une contraction plus lente et d'une résistance accrue à la fatigue dans les muscles des souris dystrophiques traitées au tamoxifène sont importants pour la physiopathologie de la dystrophie musculaire."

Tamoxifène restauré la capacité musculaire

L'étude comportait un test de résistance à la rupture pour évaluer la force de souris mdx5Cv traitées au tamoxifène par rapport à des souris ne recevant aucun traitement. Ils ont comparé leur capacité à se relever sur un fil de fer - un exercice qui demande beaucoup de force et d'énergie - et ont observé combien de temps ils restaient accrochés au fil avec leurs membres antérieurs avant de tomber.
Les auteurs ont constaté que les souris traitées par le tamoxifène pouvaient conserver le fil quelques secondes de plus par rapport aux souris non traitées. Cela révèle que le traitement au tamoxifène pourrait en effet être très efficace pour rétablir la force musculaire chez les patients atteints de DMD..
Le tamoxifène agit en rétablissant l'activité de la créatine kinase plasmatique (CK). Les souris sans DMD présentaient des taux d'activité environ trois fois supérieurs à ceux des personnes atteintes de la maladie - le tamoxifène était capable de normaliser leur activité. Les auteurs croient que cet effet est obtenu grâce à un mécanisme de récepteur aux ?strogènes, en particulier parce que le médicament est capable d’augmenter significativement les taux de récepteur aux oestrogènes ?2.
Les auteurs notent que le tamoxifène s'est avéré efficace pour traiter les taux de tissus musculaires beaucoup plus bas que ceux rapportés dans des études antérieures - qui ont été réalisées sur des rongeurs normaux. En conclusion, cette découverte suggère que la voie du tamoxifène se révèle être une très bonne option de traitement pour les personnes souffrant de DMD.
Une autre percée prometteuse concernant le traitement efficace de la DMD a récemment été explorée dans une étude distincte proposant une nouvelle méthode d'injection de protéines dans les muscles affectés par la DMD, permettant de restaurer la force chez les personnes touchées.
Écrit par Joseph Nordqvist