Les nouveaux médicaments ne sont généralement pas fournis avec des données d'efficacité comparatives

Seulement environ la moitié des médicaments nouvellement approuvés par la FDA des États-Unis comprennent des données comparant les nouveaux médicaments aux alternatives existantes - connues sous le nom d’efficacité comparative (efficacité) - empêchant ainsi un médecin de prendre les meilleures décisions thérapeutiques, chercheurs de Brigham and Women L’hôpital et la faculté de médecine de Harvard JAMA (Journal de l'American Medical Association).
En fait, les auteurs ajoutent que près d’un tiers des nouveaux médicaments approuvés par la FDA n’ont aucune information de ce type.
Le Congrès américain a affecté 1,1 milliard de dollars à la recherche d’efficacité comparative. L'Institut de médecine définit ce type de recherche comme "la génération et la synthèse de preuves qui comparent les avantages et les inconvénients des méthodes alternatives de prévention, de diagnostic, de traitement et de surveillance d'un état clinique ou pour améliorer la prestation des soins."
L'information comparant l'efficacité des médicaments est utile pour les médecins lorsqu'ils décident des options de traitement.
Les auteurs ont expliqué:

«L’efficacité comparative joue un rôle de plus en plus important dans les soins de santé aux États-Unis, mais on en sait peu sur la disponibilité de données d’efficacité comparatives sur les médicaments au moment de leur approbation aux États-Unis».

Nikolas H. Goldberg et son équipe ont cherché à déterminer la proportion de médicaments nouvellement approuvés comprenant des données d'efficacité comparatives, combien de temps il fallait pour que ces données soient disponibles et si certains domaines médicaux variaient dans l'inclusion de ces données.
Ils ont déterminé si les études d'efficacité étaient des essais contrôlés actifs en tête à tête et si ces résultats d'essai étaient disponibles dans l'emballage.

Ils ont identifié 197 nouvelles entités moléculaires (NME) approuvées et éligibles entre 2000 et 2010. 51% (100) d’entre elles disposaient de données d’efficacité comparatives lorsqu’elles sont entrées sur le marché. Après avoir exclu les produits orphelins et les autres médicaments pour lesquels il n'existait aucun traitement alternatif, le pourcentage de médicaments présentant des données d’efficacité comparatives s’élevait à 70%, soit près d’un tiers sans ces données.
Le pourcentage d'EMN présentant des données d'efficacité comparatives (à l'exclusion des médicaments orphelins et de ceux ne bénéficiant d'aucune thérapie alternative) variait de 50% à 92% selon les années.
La disponibilité des données comparatives d'efficacité varie selon le domaine thérapeutique, comme indiqué ci-dessous (domaines thérapeutiques avec données d'efficacité comparatives):

• Diabète sucré - 89%
• Maladies infectieuses - 73%
• Hormones et contraceptifs - 33%
• Cancer - 35%

Après avoir exclu les médicaments pour lesquels il n'existait aucun traitement alternatif, ainsi que les médicaments orphelins, la différence entre les domaines thérapeutiques était beaucoup moins grande, écrivent les auteurs. Ils ont également constaté que les médicaments qui avaient reçu des désignations d’examen prioritaires avaient beaucoup moins de chances de disposer de données d’efficacité comparatives.
Les auteurs ont conclu:

"En conclusion, nous avons constaté que les documents accessibles au public incluent les résultats d'au moins 1 essai comparatif avec une alternative approuvée pour environ la moitié de tous les NME nouvellement approuvés. Des stratégies sont nécessaires pour améliorer l'accessibilité et, à terme, l'utilisation de cette information, en particulier dans la première expérience de marketing, lorsque les données d'efficacité comparatives provenant d'autres sources sont rares ou inexistantes. "

"Disponibilité des données comparatives d'efficacité au moment de l'approbation des médicaments aux États-Unis"
Nikolas H. Goldberg; Sebastian Schneeweiss, MD, ScD; Mary K. Kowal, BA; Joshua J. Gagne, PharmD, MS
JAMA. 2011; 305 (17): 1786-1789. doi: 10.1001 / jama.2011.539
Ecrit par Christian Nordqvist