La rapamycine, un médicament contre le vieillissement prématuré, est prometteuse pour les patients atteints de la progéria tout en prolongeant la vie humaine

Surnommé le "drogue toujours jeune"Selon les chercheurs, la rapamycine, qui a été créée à partir d’une substance trouvée dans le sol de l’île de Pâques, pourrait renverser les effets du vieillissement prématuré et pourrait même prolonger notre espérance de vie de dix ans. Médecine translationnelle des sciences.
Rapamycine, aussi connu sous le nom Sirolimus, est un médicament immunosuppresseur utilisé pour prévenir le rejet après une transplantation d'organe. Il est couramment utilisé après les transplantations rénales. C'est un antibiotique macrolide et a été découvert à Rapa Nui, l'île de Pâques, d'où son nom. C'est un produit de la bactérie Streptomyces hygroscopicus. Il a été développé à l'origine en tant qu'agent antifongique. Cependant, dès que ses propriétés immunosuppressives et inhibitrices de la croissance cellulaire (antiprolifératives) ont été découvertes, les scientifiques se sont plutôt concentrés sur ces deux domaines. Dans les expériences de laboratoire, il a été démontré que cela prolongeait la durée de vie des souris. Les experts estiment que cela pourrait également être utile pour traiter certains cancers.
Dans cette dernière étude, la rapamycine a été utilisée chez des enfants atteints du syndrome HPSP (syndrome de Hutchinson-Gilford Progeria), une maladie génétique dévastatrice dans laquelle l'enfant vieillit rapidement et atteint la vieillesse à l'âge de 12 ans. Le vieillissement accéléré est causé par une accumulation dans chaque cellule du corps d'une protéine appelée Progerin.
Les scientifiques ont expliqué que la rapamycine éliminait la progérine dans les cellules, les laissant en bonne santé.
Le HGPS est une maladie très rare. Selon les NIH (National Institutes of Health), environ 100 cas ont été documentés au cours des 100 dernières années.
Le co-auteur et directeur du NIH, le Dr Francis Collins, a déclaré:

"Nous avons trouvé très excitant que ce médicament ait un effet si profondément positif sur les cultures cellulaires. La capacité à comprendre la base moléculaire [des maladies] et à développer des thérapies ciblées rend cette période très excitante pour être médecin."

Les chercheurs ont conclu dans un résumé dans la revue:

"Nos résultats suggèrent un mécanisme supplémentaire pour les effets bénéfiques de la rapamycine sur la longévité et encouragent l’hypothèse que le traitement par la rapamycine pourrait apporter des bénéfices cliniques aux enfants atteints de HPSG."

Progeria

La progéria affecte les enfants, qui vieillissent beaucoup plus vite qu'ils ne le devraient. Il existe différentes formes de progéria; Le syndrome de Hutchinson-Gilford Progeria (HGPS) est le plus fréquent. La condition a été décrite pour la première fois dans un journal académique en 1886 par le Dr. Jonathan Hutchinson (Angleterre), puis en 1897 par le Dr Hastings Gilford (Angleterre).
On estime qu'entre 1 et 4 millions de nouveau-nés sur 8 millions ont un progéria. Les deux sexes ont le même risque. Les taux de croissance semblent être les mêmes partout dans le monde, indépendamment de la race, du lieu géographique ou du groupe ethnique.
Les bébés avec Progeria naissent en bonne santé. À l'âge de 10 à 24 mois environ, ils commencent à montrer des signes de vieillissement accéléré, qui peuvent inclure:

• Peau vieillissante
• Échec de la croissance
• Athérosclérose généralisée
• Chute de cheveux
• Raideur articulaire
• Perte de graisse corporelle
• Luxation de la hanche
• Accident vasculaire cérébral

Les patients atteints de progéria meurent entre 8 et 21 ans (moyenne de 13 ans). Presque tous les patients meurent d'une maladie cardiaque. Les patients ont souvent des problèmes cardiovasculaires tels que l'angine de poitrine, les accidents vasculaires cérébraux, l'hypertension artérielle, l'hypertrophie cardiaque et l'insuffisance cardiaque. Tous ces problèmes sont associés au vieillissement.
Les experts ont toujours dit que toute avancée dans le traitement par Progeria aurait probablement des résultats bénéfiques pour les adultes atteints de maladies liées au vieillissement.
Les spécialistes disent qu'il est peu probable que Progeria soit une maladie héréditaire. C'est probablement dû à un changement génétique rare qui se produit au hasard. Les frères et soeurs non jumeaux d'un enfant atteint de la progéria courent le même risque de développer la maladie que tout autre enfant en dehors de la famille. Cependant, dans environ 1 cas sur 100 de HGPS, le syndrome peut être transmis à la génération suivante.
"La rapamycine inverse les phénotypes cellulaires et améliore la clairance des protéines mutantes dans les cellules du syndrome de Hutchinson-Gilford Progeria"
K. Cao, J. J. Graziotto, C. D. Blair, J. R. Mazzulli, M. R. Erdos, D. Krainc, F. S. Collins
Sci. Traduit Med. 3, 89ra58 (2011).
Ecrit par Christian Nordqvist