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Le médicament procysbi contre les maladies rares de Raptor obtient le feu vert du CHMP en Europe

Le Comité Européen des Médicaments à Usage Humain (CHMP) a émis un avis positif sur le médicament Raptor Pharmaceutical Corporation, Procysbi, pour le traitement de la cystinose néphropathique prouvée, une maladie génétique héréditaire rare qui cause des lésions tissulaires irréversibles, une défaillance organique et une mort prématurée.
Le 20 septembre 2010, Procysbi a été désigné comme médicament orphelin en Europe, car il cible une maladie ou une affection rare.
La cystinose est une maladie génétique très rare cela affecte environ 3000 personnes dans le monde. Si elle n'est pas traitée tôt dans l'enfance, la condition est fatale. La cystinose provoque une accumulation de cystine dans chaque cellule du corps. La cystine est un élément constitutif des protéines. Lorsque trop de cystine s'accumule, cela entraîne des problèmes rénaux, ce qui entraîne une perte excessive de glucose, de sels et de protéines dans l’urine. La cystinose est plus fréquente chez les personnes blanches aux yeux bleus d'origine européenne.
Les personnes atteintes de cystinose peuvent connaître une croissance lente, une petite taille, une insuffisance rénale plus grave et des os fragiles. La cystinose néphropathique est le plus grave des trois types de cystinose.

Le feu vert du CHMP ne signifie pas que Procysbi (bitartrate de cystéamine) 25 mg et 75 mg de gélules gastro-résistantes ont été approuvés - l'approbation finale est décidée par la Commission européenne (CE). Cependant, la CE suit presque toujours les recommandations du CHMP. Une décision de la CE concernant les approbations de médicaments couvre 27 pays de l'UE, y compris l'Islande et la Norvège.
Le CHMP a écrit "L'indication approuvée est:" Procysbi est indiqué pour le traitement de la cystinose néphropathique prouvée. La cystéamine réduit l'accumulation de cystine dans certaines cellules (par exemple les leucocytes, les cellules musculaires et hépatiques) des patients atteints de cystinose néphropathique et, lorsque le traitement est commencé tôt, retarde l'apparition d'une insuffisance rénale. "
"Le CHMP, sur la base des données relatives à la qualité, à la sécurité et à l'efficacité présentées, considère qu'il existe un rapport bénéfice / risque favorable pour Procysbi et recommande donc l'octroi de l'autorisation de mise sur le marché."
Le CHMP propose que seuls les médecins expérimentés dans le traitement de la cystinose prescrivent Procysbi.
Christopher M. Starr, Ph.D., directeur général de Raptor, a déclaré:

"L'avis favorable du CHMP nous rapproche de l'approbation européenne de Procysbi sous réserve du processus d'examen de la Commission européenne. Bien que cette recommandation soit une étape importante pour Raptor, elle constitue également une bonne nouvelle pour les patients européens atteints de cystinose néphropathique . "

Procysbi, qui est pris par voie orale toutes les douze heures, est une nouvelle thérapie pour la prise en charge de la cystinose néphropathique. Il a été conçu pour contourner l'estomac et a une demi-vie terminale prolongée, ce qui signifie que les patients reçoivent un niveau constant d'approvisionnement en médicaments dans leur corps pendant toute la période de dosage de 12 heures.
Des études humaines randomisées et contrôlées ont montré que le traitement prolongé par Procysbi maintenait un "contrôle constant et continu de la cystéine des globules blancs".
Les effets secondaires les plus courants associés au traitement par Procysbi comprennent:
  • vomissement
  • douleur abdominale
  • douleur abdominale
  • maux de tête
  • la diarrhée
  • la nausée
  • diminution de l'appétit
  • halitose (odeur d'haleine)
  • fatigue
  • vertiges
  • odeur de la peau
  • téméraire

PROCYSBI (bitartrate de cystéamine) déjà approuvé aux Etats-Unis

Procysbi a été approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis le 30 avril 2013 pour la prise en charge de la cystinose néphropathique chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus. Le médicament avait reçu la désignation de produit orphelin car il ciblait une maladie ou une affection rare.
En ce qui concerne le cas probable où la Commission européenne approuve Procysbi, ses indications, contre-indications, mises en garde et précautions pourraient ne pas être les mêmes que celles stipulées par la FDA américaine.
De plus amples informations sur Procysbi peuvent être obtenues sur www.raptorpharma.com.
Ecrit par Christian Nordqvist

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