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Les thérapies géniques basées sur les cellules souches peuvent être prometteuses grâce à des outils et techniques génétiques avancés
La thérapie génique, une technique de correction des gènes défectueux responsables du développement de la maladie, peut être utilisée plus efficacement en ciblant la délivrance des gènes et les niveaux élevés d’expression génique dans la moelle osseuse grâce à des techniques et des outils génétiques avancés. Cela a été récemment rapporté avec des exemples dans cinq articles intéressants publiés dans le dernier numéro de Thérapie Génique Humaine.
La sélection et le ciblage de populations de cellules immunitaires particulières pour la thérapie cellulaire et génique sont devenus beaucoup plus faciles grâce aux techniques modernes de marquage génique, comme l’ont déclaré Barese et Dunbar. Les auteurs de l'article de revue "Contributions du marquage de gènes aux thérapies cellulaires et géniques" concluent que les résultats favorables des études de marquage permettront une meilleure optimisation du transfert de gènes pour les immunothérapies et amélioreront la survie des patients.
L'utilisation de l'amplification en chaîne par polymérase (PCR) et de nombreuses méthodes de séquençage de l'ADN de nouvelle génération (techniques et technologies utilisées pour déterminer l'ordre des bases nucléotidiques dans une molécule d'ADN) Le transfert à long terme de gènes thérapeutiques à la moelle osseuse a été examiné par Giordano et al. Les résultats de leur étude ont été publiés dans l'article intitulé "Écrans D'inventaire Clonaux Découvrez La Monoclonalité Après Transplantation Série De Cellules Souches Transduites MGMTP140K Et La Chimiothérapie Dose-Intense."
Walia et al. ont récemment mené une étude pour le traitement des troubles du stockage lysosomal dans lesquels la délivrance du gène thérapeutique à la moelle osseuse et aux cellules du sang périphérique a été testée. L'étude était intitulée "Transplantation Autologue De Cellules Hématopoïétiques Lentivector / Acid Ceramidase Transduced Chez Des Primates Non Humains" et les résultats ont clairement démontré que la transduction avec le gène AC peut remplacer l'activité du gène de la céramidase acide (AC) et entraîner une réduction des taux de céramides dans les cellules sanguines.
L'article intitulé "Thérapie Génique Pour Le Déficience D'adhésion Des Leucocytes Canine Avec Des Vecteurs Lentiviraux Utilisant Le Virus Des Cellules Souches Murines Et Des Promoteurs De La Phosphoglycérate Kinase Humaine" décrit les résultats d'une étude menée par Hunter et ses collègues dans laquelle les scientifiques ont comparé l'utilisation d'un promoteur de gène humain avec un promoteur-activateur de souris pour obtenir des niveaux élevés d'expression génique dans un modèle de carence en leucocytes de type 1.
David Emery, dans la revue Method Methods intitulée "L'utilisation d'isolateurs de chromatine pour améliorer l'expression et la sécurité de l'intégration de vecteurs de transfert de gènes" a mis l'accent sur les données disponibles qui appuient l'utilisation efficace des isolants de la chromatine pour améliorer l'expression et la sécurité des vecteurs de transfert de gènes. Les isolants de la chromatine sont une classe d'éléments régulateurs de l'ADN qui ont évolué pour réguler la transcription en utilisant des éléments régulateurs souvent éloignés les uns des autres sur le génome linéaire.
James M. Wilson, MD, Ph.D., rédacteur en chef et directeur du programme de thérapie génique, Département de pathologie et de médecine de laboratoire, École de médecine Perelman, Université de Pennsylvanie, Philadelphie a déclaré:
"La thérapie génique par la moelle osseuse était le premier modèle considéré dans le traitement des maladies génétiques et reste l'un des modèles les plus efficaces en termes d'efficacité clinique."
La source: Thérapie Génique Humaine Écrit par Anne Hudsmith
Le système immunitaire tue chaque jour les cellules cancéreuses spontanées du cancer du sang
Une nouvelle étude australienne suggère que les cellules B, un type de globule blanc, subissent des modifications spontanées pouvant entraîner un cancer si le système immunitaire ne procède pas à des contrôles réguliers et les tue avant de former des tumeurs. Dans la revue Nature Medicine, le Dr Axel Kallies, du Walter and Eliza Hall Institute de Parkville, Victoria, et ses collègues rapportent que le système immunitaire élimine les cellules B erratiques avant qu'elles ne deviennent cancéreuses.
La FDA approuve le vandétanib pour le cancer médullaire de la thyroïde
Vandetanib a été approuvé par la FDA (Food and Drug Administration) pour le traitement du cancer de la thyroïde médullaire à un stade avancé chez les adultes qui ne peuvent pas être opérés et dont la maladie progresse et provoque des symptômes. Le cancer de la thyroïde est un cancer de la glande thyroïde situé à l'avant du cou. La glande thyroïde produit des hormones qui contrôlent le métabolisme, la fréquence cardiaque, la température corporelle, le poids et la pression artérielle.
