Traitement de cellules souches pour la cécité montre la promesse dans les essais

Les premiers résultats publiés d’essais utilisant des cellules dérivées de cellules souches embryonnaires humaines semblent montrer qu’ils ont franchi un premier obstacle à la sécurité. Dans Le lancette cette semaine, les chercheurs rapportent que deux patients presque aveugles, l’un avec la dystrophie maculaire de Stargardt et l’autre avec la dégénérescence maculaire liée à l’âge (la principale cause de cécité dans les pays développés), ont montré des améliorations mesurables recevoir des injections de cellules de l'épithélium pigmentaire rétinien dérivées de cellules souches embryonnaires humaines.
Les cellules de l'épithélium pigmentaire de la rétine (EPR) ont été mises au point par la société américaine Advanced Cell Technology (ACT), et les essais ont été réalisés au Jules Stein Eye Institute de l'Université de Californie à Los Angeles. Le rapport est apparu en ligne dans Le lancette le lundi 23 janvier.
Les deux essais sont conçus comme des essais prospectifs «en ouvert» pour tester l'innocuité et la tolérabilité de la transplantation sous-rétinienne de cellules RPE fabriquées à partir de cellules souches issues d'embryons humains.
En plus de ces deux essais qui ont lieu aux États-Unis, un autre essai pour SMD vient juste de commencer au Royaume-Uni et le premier patient a été soigné à l'hôpital Moorfields Eye à Londres vendredi dernier.
Les chercheurs écrivent Le lancette:
"Cela fait 13 ans depuis la découverte de cellules souches embryonnaires humaines (CSEh). Notre rapport fournit la première description des cellules dérivées de CSEh transplantées chez des patients humains."
L’apparente réussite des essais, qui au mieux montraient que la vision s’était légèrement améliorée et, au pire, qu’elle ne s’était pas détériorée et qu’il n’y avait pas de problèmes de sécurité, pourrait donner une impulsion majeure à la recherche sur les cellules souches. le marasme ces derniers temps.
Et dans ce cas particulier, ils offrent de l'espoir à des millions de personnes atteintes d'AMD, dont le nombre augmente chaque année. Selon les Centers for Disease Control and Prevention (CDC), on estime que le nombre de personnes atteintes de DMLA aux États-Unis atteindrait 2,95 millions d’ici 2020.
La dégénérescence maculaire, souvent appelée dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), est un trouble oculaire associé au vieillissement où la vision devient moins nette et perd progressivement la vision centrale, ce qui est essentiel pour la lecture et la conduite.
La DMLA affecte la macula, la partie médiane de la rétine qui permet à l'?il de voir les détails fins. Il existe deux formes de DMLA, humide et sèche. Et bien que sec soit de loin la forme la plus courante de DMLA, les médicaments ne sont malheureusement disponibles que pour la DMLA humide.
Le Dr Robert Lanza est le responsable scientifique d'ACT et l'auteur principal du document. Il a déclaré à la presse que "les données de sécurité et de prise de greffe à ce jour semblent très encourageantes", et que malgré la nature progressive de la dystrophie maculaire de Stargardt (DMS) et de la DMLA:
"... la vision des deux patients semble s'être améliorée après la transplantation des cellules, même à la dose la plus faible."
Il a souligné que cela était particulièrement important car ils souhaitaient pouvoir traiter les patients plus tôt au cours de la maladie, avant que trop de dégâts ne soient causés et que des résultats plus significatifs soient attendus.
Les essais comportent deux aspects principaux: l’aspect sécurité et l’amélioration de la vision des patients.
Sur le plan de la sécurité, les principales préoccupations concernant l’utilisation de cellules dérivées de cellules souches sont de s’assurer qu’elles ne continuent pas à se développer de manière désorganisée et à se comporter comme des cellules cancéreuses (hyperprolifération et tumorigénicité), que le nouveau tissu se développe. au bon endroit (sans "formation de tissu ectopique") et que le système immunitaire du patient ne le rejette pas.
Les chercheurs ont constaté que quatre mois après le traitement, rien ne prouve cela:
"Nous n'avons pas identifié de signes d'hyperprolifération, de croissance anormale ou de rejet de greffe à médiation immunitaire chez l'un ou l'autre des patients au cours des quatre premiers mois."
Du côté de l’amélioration de la vision, les résultats sont moins concluants, car il n’ya pas de consensus sur la manière de mesurer l’amélioration de la vision.
Les auteurs le reconnaissent dans leur rapport:
"Bien qu'il y ait peu d'accord entre les chercheurs sur les paramètres visuels chez les patients malvoyants, il est encourageant de constater que pendant la période d'observation, aucun patient n'a perdu de vue."
Ils décrivent les améliorations qu'ils ont mesurées comme suit:
"La meilleure acuité visuelle corrigée s'est améliorée depuis les mouvements de la main à 20/800 (et améliorée de 0 à 5 lettres dans le tableau d'acuité visuelle de l'étude sur la rétinopathie diabétique du traitement précoce) dans l'oeil de la patiente atteinte de dystrophie maculaire de Stargardt. semblait s'améliorer chez le patient présentant une dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge (de 21 lettres ETDRS à 28).
Ils suggèrent que leurs résultats signifient que puisque les cellules RPE dérivées de cellules souches d’embryons humains "ne présentaient aucun signe d’hyperprolifération, de tumorigénicité, de formation de tissu ectopique ou de rejet apparent après 4 mois", les processus de la maladie, augmentant potentiellement la probabilité de photoréception et de sauvetage visuel central ".
Le chercheur principal de l'étude et auteur principal du rapport est le Dr Steven Schwartz, professeur d'ophtalmologie à la faculté de médecine David Geffen de l'UCLA et chef de la division de la rétine au Jules Stein Eye Institute. Il a dit:
"C'est un honneur de lancer le processus de recherche translationnelle au moment où nous commençons à sortir la biologie des cellules souches du laboratoire et à la salle d'opération."
Il a déclaré que les premiers résultats positifs de ces essais de sécurité préliminaires et l’indication qu’il pourrait y avoir des avantages pour les patients en termes d’amélioration de la vision «rend cette période passionnante pour l’ophtalmologie et la médecine régénérative».
Les deux essais doivent rapporter des résultats à 12 mois, le principal critère d'évaluation. Chaque essai inclura 12 patients: 12 avec SMD et 12 avec DMLA sèche. Il y aura trois doses de RPE. Dans le présent rapport, les patients atteints de DMLA et de DMLA ont reçu la plus faible dose (50 000 cellules) de cellules RPE totalement différenciées dérivées de CSEh.
Lanza a remercié les patients volontaires, aux États-Unis et au Royaume-Uni:
"Nous aimerions remercier les patients pour leur volonté de participer à ces études sur l'innocuité. Ils ont fourni à la communauté scientifique des données et une expérience importantes qui aideront à faire progresser les efforts dans le domaine de la médecine régénérative."
Pour plus d'informations sur AMD, consultez cette fiche d'information du National Eye Institute aux États-Unis.
Écrit par Catharine Paddock PhD

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