Un traitement efficace et bien toléré des troubles rares de la coagulation montre des études

Les résultats de deux études internationales menées dans des dizaines de centres d'essais dans le monde montrent pour la première fois que l'eltrombopag est un traitement sûr et efficace pour les enfants atteints de thrombocytopénie immunitaire persistante ou chronique - un trouble de saignement rare où le sang ne coagule pas en raison du faible nombre de plaquettes sanguines.
Eltrombopag agit en augmentant la production de plaquettes sanguines, qui sont épuisées chez les patients atteints de thrombocytopénie immunitaire chronique.

Les résultats sont publiés dans Le lancette et The Lancet Hematology.

La thrombocytopénie immunitaire (PTI) est une maladie auto-immune dans laquelle le système immunitaire attaque les plaquettes sanguines, les réduisant au point de provoquer un saignement à l'intérieur du corps et sous la peau.

Quatre enfants sur 100 000 développent un PTI chaque année dans le monde.

Les symptômes du PTI incluent des saignements de nez fréquents, des saignements des gencives et des ecchymoses qui apparaissent sous la forme de taches violettes ou de petites taches rouges sur la peau. Dans de rares cas, le saignement peut être mortel.

Le PTI peut parfois disparaître tout seul, mais pour environ un enfant sur quatre, la maladie devient chronique et persiste après au moins 12 mois de traitement initial.

L'un des centres ayant participé aux études est le Royal Manchester Children Hospital au Royaume-Uni. Les travaux ont été dirigés par le Dr John Grainger, consultant en hématologie pédiatrique et conférencier honoraire à l’Université de Manchester, qui a déclaré:

"Les études fournissent aux cliniciens des preuves indispensables pour aider à déterminer quand eltrombopag serait bénéfique pour les patients pédiatriques et fournir des schémas posologiques adaptés aux patients pédiatriques."

Par le passé, les traitements de deuxième intention pour les enfants atteints de PTI étaient rares et l'une des premières options - retirer la rate - présentait un risque élevé de septicémie et de thrombose.

Eltrombopag a augmenté et la «numération plaquettaire stabilisée de manière constante»

Alors que les chercheurs commençaient à mieux comprendre les causes sous-jacentes du PTI, des médicaments immunosuppresseurs tels que le rituximab devenaient disponibles en tant que nouvelles options de traitement.

Et plus récemment, les agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine tels que l'eltrombopag ont été approuvés pour le traitement de la thrombocytopénie chez les patients adultes atteints de PTI chronique qui n'ont pas répondu ou ont manifesté une intolérance à d'autres options.

Eltrombopag agit en aidant à déclencher la prolifération et la différenciation des cellules souches de la moelle osseuse pour augmenter la production de plaquettes sanguines.

Dr. Grainger résume les résultats des deux études:

"Les études démontrent que l'eltrombopag est bien toléré et efficace, stabilisant constamment la numération plaquettaire à plus de 50 X 109 par litre en 2 à 6 semaines chez 40% des enfants traités, contre 0% dans le groupe placebo."

Eltrombopag est commercialisé sous les noms de Promacta aux États-Unis et de Revolade en Europe et dans d'autres pays du monde. À la suite de ces études, les organismes de réglementation américains ont autorisé le médicament à être utilisé chez les enfants de moins d’un an. Les licences européennes pour cette application sont actuellement en cours.

Les études ont été financées par GlaxoSmithKline (GSK). Cependant, eltrombopag est maintenant fabriqué et commercialisé par Novartis, suite à son récent achat de GSK Oncology.

En juillet 2015, Nouvelles médicales aujourd'hui appris une nouvelle étude chez la souris qui pourrait identifier de nouvelles façons de traiter le PTI et expliquer pourquoi il y a tellement de variations dans les symptômes et la réponse au traitement.

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