Le virus du VIH utilisé comme vecteur pour obtenir une thérapie génique chez six enfants

Le VIH peut être utilisé pour traiter deux maladies génétiques graves, selon deux études publiées dans la revue Science.

Des chercheurs de l’Institut télétheron de San Raffaele pour la thérapie génique (TIGET) de Milan, en Italie, ont révélé que le virus du VIH pouvait être utilisé pour traiter la leucodystrophie métachromatique, une maladie qui altère la couverture graisseuse Syndrome, une déficience du système immunitaire réduisant la capacité à former des caillots sanguins.

Les chercheurs affirment que l’origine de ces deux maladies est un défaut génétique qui se traduit par une carence en une protéine essentielle dans les premières années de la vie. La technique du traitement du VIH, appelée thérapie génique par cellules souches hématopiétiques lentivirales, consiste à retirer des cellules souches hématopoïétiques - cellules isolées de la moelle osseuse pouvant se renouveler - de la moelle osseuse des patients.

Les patients reçoivent alors une copie corrigée du gène défectueux en utilisant des vecteurs viraux dérivés du VIH. Un vecteur viral est un outil qui permet le transfert de matériel génétique dans les cellules. Une fois ce processus terminé, les cellules traitées peuvent restaurer les protéines manquantes dans les organes clés, affirment les chercheurs.

Les résultats de l’étude ont révélé que six enfants du monde entier ont reçu ce traitement au cours des trois dernières années et qu’ils «présentent de nombreux avantages».

Alessandro Aiuti, responsable de la recherche de la clinique pédiatrique de TIGET, explique:

"Chez les patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich, les cellules sanguines sont directement affectées par la maladie et les cellules souches corrigées remplacent les cellules malades, ce qui crée un système immunitaire et des plaquettes sains fonctionnels. et l'infection.Ils peuvent courir, jouer et aller à l'école.

Dans le cas de la leucodystrophie métachromatique, cependant, le mécanisme thérapeutique est plus sophistiqué: les cellules hématopoïétiques corrigées atteignent le cerveau à travers le sang et libèrent la protéine correcte qui y est «recueillie» par les cellules nerveuses environnantes. La carte gagnante était de rendre les cellules manipulées capables de produire une quantité de protéines beaucoup plus élevée que la normale et de neutraliser ainsi efficacement le processus neurodégénératif. "

Luigi Naldini, le chef de file de cette étude, ajoute: "Trois ans après le début des essais cliniques, les résultats obtenus par les six premiers patients sont très encourageants. La thérapie est non seulement sûre, mais aussi efficace et capable de changer histoire de ces maladies graves. C'est vraiment excitant de pouvoir donner une solution concrète aux premiers patients. "

Les deux essais pour ce traitement ont commencé avec 16 participants en 2012. Six des patients souffraient du syndrome de Wiskott-Aldrich et 10 souffraient de leucodystrophie métachromatique. Cependant, les résultats publiés concernent six des patients pour lesquels un délai suffisant s'est écoulé après l'administration du traitement.

Maria Grazia Roncarolo, directrice scientifique de TIGET, déclare: "Le cheminement en laboratoire, du laboratoire au chevet des patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich et de la leucodystrophie métachromatique, a également posé des obstacles et des frustrations aux chercheurs et aux parents. les enfants qui ont du mal à accepter la "lenteur" de la science. Mais les résultats que nous montrons aujourd'hui nous récompensent de tous les efforts et nous donnent un grand espoir pour l'avenir de ces enfants et la guérison possible d'autres maladies génétiques. "

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