Le médicament d'Alzheimer est prometteur pour les patients en phase III

Dans ce qui a été salué comme "un événement important dans l'histoire de la recherche sur la maladie d'Alzheimer et la démence", les scientifiques ont réalisé le premier essai clinique de phase III d'un médicament ciblant l'un des facteurs de la maladie d'Alzheimer - une protéine appelée tau.
Les chercheurs affirment que le LMTX réduit la formation des enchevêtrements de tau, l'un des signes distinctifs de la maladie d'Alzheimer.

Tau est considéré comme une caractéristique de la maladie d'Alzheimer; la protéine peut former des fibres tordues dans le cerveau appelées "enchevêtrements", qui sont supposées causer la mort des cellules nerveuses.

Dans une étude récemment présentée à la Conférence internationale de l'Alzheimer's Association 2016 (AAIC 2016), tenue à Toronto, au Canada, des chercheurs révèlent comment un médicament appelé LMTX semble prometteur pour enrayer la formation des enchevêtrements de tau.

On estime que la maladie d'Alzheimer affecte 5,4 millions de personnes aux États-Unis et qu'en 2050, elle devrait toucher environ 13,8 millions d'Américains, à moins que de nouveaux traitements ne s'attaquent à la maladie.

Pendant des années, les scientifiques ont cherché des moyens de lutter contre les deux principaux suspects du développement de la maladie d'Alzheimer: les enchevêtrements de la protéine tau et les plaques amyloïdes - des amas de protéine bêta-amyloïde susceptibles de perturber la communication neuronale.

Nouvelles médicales aujourd'hui ont fait état de développements intéressants dans ce domaine; Une étude réalisée plus tôt ce mois-ci, par exemple, a révélé la création d'un vaccin qui, selon les chercheurs, pourrait empêcher la formation de n?uds et de plaques.

Bien que ce soit un développement sans aucun doute passionnant, il faudra encore 3 à 5 ans avant que ce vaccin puisse être testé chez l'homme et ce long cheminement vers les essais humains a été le cas jusqu'à maintenant.

Le Dr Serge Gauthier - des départements de neurologie et de neurochirurgie, de psychiatrie et de médecine de l'Université McGill au Canada - et ses collègues ont terminé le premier essai de phase III d'un médicament ciblant la protéine tau et le médicament en question - LMTX - s'est avéré bénéfique pour un petit sous-groupe de patients.

LMTX trouvé bénéfique pour les patients n'utilisant pas d'autres traitements de la maladie d'Alzheimer

Selon les chercheurs, LMTX - développé par TauRx Pharmaceuticals - est un inhibiteur de l'agrégation tau (TAI), ce qui signifie qu'il cible la protéine tau dans le cerveau et l'empêche de former des enchevêtrements contribuant à la maladie d'Alzheimer.

Pour leur essai de phase III, le Dr Gauthier et ses collègues ont recruté 891 patients âgés en moyenne de 70,6 ans et atteints de la maladie d'Alzheimer légère ou modérée. Les sujets ont été recrutés dans 115 sites répartis dans 16 pays en Asie, en Europe, en Amérique du Nord et en Russie.

Les participants ont été randomisés pour recevoir l'un des trois traitements pendant 15 mois: LMTX oral à une dose de 150 milligrammes par jour, LMTX oral à une dose de 250 milligrammes par jour ou une dose témoin de 8 milligrammes de LMTX par jour - le placebo maintenir l'aveuglement au traitement.

Environ 85% des sujets utilisaient également d'autres formes de traitement approuvé contre la maladie d'Alzheimer, rapporte l'équipe.

Au début de l'étude et toutes les 13 semaines par la suite, les sujets ont subi une imagerie cérébrale et des tests standard de fonctionnement cognitif et de fonctionnement quotidien, dont l'échelle cognitive (ADAS-Cog) et l'étude de la maladie d'Alzheimer. (ADCS-ADL).

Les résultats de l'efficacité et de l'innocuité du LMTX ont été évalués dans leur ensemble et selon la gravité de la maladie, la région et l'utilisation d'autres traitements contre la maladie d'Alzheimer.

Dans l'ensemble de la population étudiée, on a constaté que le LMTX aux deux doses ne présentait aucun avantage pour le fonctionnement cognitif, le fonctionnement quotidien ou l'atrophie cérébrale - la perte de cellules nerveuses - comparativement au placebo.

Cependant, l'équipe a constaté que les patients qui n'utilisaient aucun autre traitement approuvé contre la maladie d'Alzheimer - c'est-à-dire qu'ils n'utilisaient que le LMTX - ont montré une amélioration de leurs fonctions cognitives et quotidiennes, ainsi qu'une atrophie cérébrale réduite. Ces effets ont été trouvés pour les deux doses de LMTX.

Au moins un événement indésirable a été signalé par plus de 80% des participants. Les troubles gastro-intestinaux, les troubles du système nerveux, les infections et les infestations, ainsi que les troubles rénaux et urinaires étaient les affections les plus fréquentes.

Equipe "excitée" par les résultats

Bien que l'étude ait seulement démontré les avantages du LMTX pour un petit nombre de patients atteints de la maladie d'Alzheimer, les chercheurs sont encouragés par les résultats.

"Dans une étude de cette taille sur une population de patients légers à modérés combinés, il est à la fois encourageant de voir des améliorations de cette ampleur dans les tests cognitifs et fonctionnels standard et rassurant de voir la scintigraphie cérébrale des mois de traitement », explique le Dr Gauthier.

«En tant que clinicien en exercice, je vois chaque jour les patients atteints de la maladie d’Alzheimer, leurs familles et leurs soignants et je partage continuellement leur besoin désespéré d’un produit vraiment thérapeutique, car nous n’avons plus que des traitements symptomatiques.

Dans un domaine en proie à des échecs constants de candidats-médicaments novateurs dans les essais cliniques avancés et où il n'y a eu aucun progrès thérapeutique pratique depuis plus de dix ans, je suis enthousiasmé par la promesse du LMTX en tant que nouvelle option thérapeutique potentielle pour ces médicaments. les patients."

Dr Serge Gauthier

Bien que les résultats soient clairement prometteurs pour un traitement indispensable à la maladie d'Alzheimer, les chercheurs soulignent que d'autres études sont nécessaires pour déterminer pourquoi la LMTX ne semble pas fonctionner en association avec d'autres thérapies.

"Les résultats que nous observons chez les patients ne prenant pas de médicaments contre la maladie d'Alzheimer montrent le potentiel considérable de la LMTX en monothérapie pour la maladie d'Alzheimer légère et modérée", déclare le professeur Claude Wischik de Aberdeen University, co-fondateur de TauRx. .

"Cependant, la raison de la perte d'efficacité observée du LMTX en association avec les traitements actuellement disponibles pour la maladie d'Alzheimer n'est pas encore comprise."

Lisez à propos d'une autre étude présentée à l'AAIC 2016 qui explique comment le resvératrol affecte la maladie d'Alzheimer.

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