Pegloticase aide les patients atteints de goutte sévère chronique

Les personnes atteintes de goutte sévère et chronique qui n'ont pas répondu au traitement conventionnel peuvent bénéficier d'un traitement à la pegloticase d'une durée de six mois. Des chercheurs du centre médical de l’Université Duke, à Durham, en Caroline du Nord, ont rapporté dans JAMA (Journal de l'American Medical Association) que les individus ont connu de meilleurs niveaux d'acide urique ainsi que des fonctions physiques, une qualité de vie et moins de douleur.
L'objectif de la thérapie de réduction à long terme de l'urate chez les personnes atteintes de goutte est de maintenir les concentrations d'acide urique au-dessous d'un certain niveau. Cependant, les auteurs expliquent que les taux d’acide urique dépassent généralement la plage recommandée pendant ce traitement chez un nombre significatif de patients.
Les médicaments oraux anti-urate fonctionnent généralement pour la plupart des patients atteints de goutte. Malheureusement, pour environ 3% d'entre eux, cela n'est pas possible, soit parce qu'ils résistent au traitement, qu'ils ne tolèrent pas le médicament ou qu'ils ne peuvent pas le prendre (contre-indication).
Si les taux d'urate chez ces patients ne sont pas efficacement diminués, leur état peut évoluer vers une goutte sévère chronique et peut inclure:

• Arthropathie chronique
• La douleur chronique
• Déformation
• Fusées arthritiques fréquentes
• Invalidité fonctionnelle
• Mauvaise qualité de vie

La pegloticase a été créée pour les personnes qui ne répondaient pas aux agents classiques de réduction des urates. Il est administré par voie intraveineuse et reste en circulation là où il se dégrade.
John S. Sundy, M.D., Ph.D. et son équipe écrivent sur les résultats de deux essais comparatifs randomisés de 6 mois chez l'homme portant sur la pegloticase chez des patients atteints de goutte réfractaire. Les essais ont examiné l'efficacité clinique et la tolérabilité du médicament anti-urate.

Les deux essais, connus sous les noms de C0405 et C0406, concernaient 225 patients et ont été réalisés entre juin 2006 et octobre 2007 dans 56 cabinets différents de rhumatologie aux États-Unis, au Mexique et au Canada. Tous les patients avaient une goutte sévère, ne toléraient pas l'allopurinol et avaient des concentrations sériques d'acide urique d'au moins 8,0 mg / dL. L'allopurinol est un médicament standard pour le traitement de la goutte.
L'essai C0405 comprenait 109 patients alors que C0406 en avait 116. Ils ont été choisis au hasard dans l'un des trois groupes suivants:

• Groupe de traitement bihebdomadaire - 12 injections bihebdomadaires contenant 8 mg de pegloticase à chaque perfusion
• Groupe de traitement mensuel - pegloticase en alternance avec un placebo lors de perfusions successives
• Groupe placebo - ils ont reçu un placebo

Leurs niveaux d'acide urique ont été mesurés à 3 et 6 mois. Le critère principal d'évaluation était les taux plasmatiques d'acide urique inférieurs à 6,0 mg / dL.

Les chercheurs ont constaté que:

• 47% et 38% de ceux des groupes de traitement bihebdomadaires ont atteint le résultat principal des deux essais
• 20% et 49% de ceux du groupe de traitement mensuel ont atteint le résultat principal des deux essais
• Le taux de réponse parmi les groupes placebo dans les deux essais était de 0%
• Parmi ceux qui ont répondu, leur taux plasmatique d’acide urique était considérablement inférieur à 6,0 mg / dL pendant toute la période de six mois.

Les patients recevant la pegloticase ont considérablement amélioré leur fonction physique et leur qualité de vie par rapport à ceux sous placebo. Les patients des groupes de traitement bihebdomadaires ont également signalé une diminution significative de la douleur par rapport à ceux des groupes placebo.
90% des patients de chaque groupe de traitement ont eu au moins un événement indésirable. 24% de ceux des groupes de traitement bihebdomadaires ont présenté un événement indésirable grave, contre 23% dans les groupes mensuels et 12% dans les groupes placebo. 80 patients ont signalé une crise de goutte, l'événement indésirable le plus fréquent. 4 patients recevant la pegloticase et 3 patients du groupe placebo sont décédés entre la randomisation et la fermeture de la base de données de l'étude (15 février 2008).

Les auteurs ont écrit:

"Ces essais parallèles, contrôlés par placebo de six mois, du traitement par la pegloticase ont documenté des réductions UA prolongées et des améliorations cliniques significatives chez une proportion substantielle de patients souffrant de goutte chronique et de réfractarité ou intolérance au traitement conventionnel. Les effets bénéfiques de la pegloticase administrée toutes les 2 semaines ont été démontrés dans un délai de 6 mois, un délai unique dans les essais contrôlés randomisés portant sur des agents hypotenseurs. "

Ecrit par Christian Nordqvist