Krystexxa (pegloticase) approuvé pour le traitement de la goutte

Krystexxa (pegloticase) a été approuvé par la FDA (Food and Drug Administration) pour les patients atteints de goutte qui n'ont pas répondu ou qui ne pouvaient tolérer un traitement conventionnel. La goutte est le résultat d'un excès d'acide urique dans le corps, entraînant la formation de cristaux en forme d'aiguille dans les articulations ou les tissus mous, provoquant un gonflement, une douleur, une raideur articulaire, une chaleur et des rougeurs.
Selon Badrul Chowdhury, directeur de la division des produits pulmonaires, allergiques et rhumatologiques du Centre d'évaluation et de recherche des médicaments de la FDA, environ 3% des patients atteints de goutte ne répondent pas aux traitements conventionnels - ce médicament offre une nouvelle option importante pour eux.
On estime à trois millions le nombre d'adultes souffrant de goutte aux États-Unis. 3% de ces millions sont environ 90 000 patients.
La thérapie conventionnelle pour la goutte implique l'administration de médicaments qui abaissent les niveaux d'acide urique dans le sang. Les exemples incluent les inhibiteurs de la xanthine oxydase Zyloprim (allopurinol) et Uloric (fébuxostat).
Krystexxa, une enzyme, métabolise l'acide urique en un produit chimique inoffensif que le corps humain expulse à travers l'urine, abaissant ainsi les taux sanguins d'acide urique. Le patient reçoit une perfusion intraveineuse toutes les deux semaines.
Deux essais cliniques, d'une durée de six mois chacun et portant sur 212 participants, ont montré que le Krystexxa réduisait les taux d'acide urique dans le sang et réduisait également les dépôts de cristaux d'acide urique dans les articulations et les tissus mous.
Cependant, 25% des participants à l'essai clinique ont présenté une réaction allergique grave à Krystexxa. Par conséquent, les fournisseurs de soins de santé devraient administrer un corticostéroïde et un antihistaminique avant de donner au patient Krystexxa, afin de minimiser le risque de réaction. Les essais ont également signalé d'autres réactions, notamment des nausées, des meurtrissures au site d'injection, une irritation des voies nasales, des douleurs thoraciques, des vomissements et de la constipation.
Krystexxa n'ayant pas été étudié chez les personnes souffrant d'insuffisance cardiaque congestive, la FDA met en garde les médecins contre ces patients.
La FDA informe que Krystexxa est approuvé avec un Stratégie d'évaluation et d'atténuation des risques qui comprend un guide des médicaments pour les patients et du matériel pour que les prestataires de soins de santé communiquent le risque de perfusion grave et de réactions allergiques.
Paul Hamelin R.Ph., président de Savient Pharmaceuticals, fabricant de Krystexxa, a déclaré:

KRYSTEXXA est le premier et le seul traitement approuvé par la FDA pour les patients adultes souffrant de goutte chronique réfractaire au traitement conventionnel. Les données cliniques ont démontré que de nombreux patients traités par KRYSTEXXA à 8 mg administrés toutes les deux semaines peuvent connaître une amélioration clinique significative dans les six mois suivant le traitement et inverser le cours de cette maladie grave, invalidante et débilitante.
Une proportion statistiquement significative de patients dans nos essais cliniques pivots a permis d'abaisser leur taux d'acide urique sérique à une moyenne de 0,7 mg / dL et d'obtenir une réponse complète à la résolution du tophi au cours des six premiers mois de traitement. Nous croyons que l'approbation de KRYSTEXXA est une étape importante dans la réalisation de notre mission de transformation de la vie des patients aux États-Unis souffrant de goutte chronique réfractaire à la thérapie conventionnelle, car beaucoup d'entre eux ont finalement un traitement qui leur donne l'espoir d'inverser cette tendance. maladie débilitante.

Aux États-Unis, Savient Pharmaceuticals s'attend à ce que Krystexxa soit disponible sur ordonnance aux États-Unis plus tard cette année et estime que ses préparatifs pour son lancement aux États-Unis sont bien avancés.

Qu'est-ce qui cause la goutte?

Les niveaux d'acide urique dans votre sang augmentent jusqu'à ce que le niveau devienne excessif (hyperuricémie), provoquant l'accumulation de cristaux d'urate autour des articulations. Cela provoque une inflammation et une douleur intense lors d'une crise de goutte.
Lorsque le corps humain décompose des produits chimiques appelés purines, il produit de l'acide urique. Les purines peuvent se trouver naturellement dans votre corps, ainsi que dans les aliments, comme les abats, les anchois, les asperges, les champignons et le hareng.

La plupart du temps, l'acide urique se dissout et pénètre dans l'urine par les reins. Cependant, si le corps produit trop d'acide urique ou si les reins n'excrètent pas suffisamment d'acide urique, il s'accumule. L'accumulation entraîne des cristaux d'urate tranchants qui ressemblent à des aiguilles. Ils s'accumulent dans les articulations ou les tissus environnants et provoquent des douleurs, une inflammation et un gonflement.
Étonnamment, l'hyperuricémie est fréquente chez de nombreuses personnes qui ne développent jamais la goutte. Les scientifiques ne sont pas complètement sûrs de ce qui cause l’hyperuricémie. Il y a certainement un facteur génétique car une personne qui a des proches parents atteints d'hyperuricémie est plus susceptible de développer elle-même.

Les facteurs suivants ont été connus pour provoquer une crise de goutte et peuvent être des causes contributives de la goutte:

• obésité
• forte consommation d'alcool, surtout la bière
• une alimentation riche en purines, comme les fruits de mer et la viande, et les organes de viande
• régimes hypocaloriques
• utilisation régulière d'aspirine
• utilisation régulière de niacine
• utilisation régulière de médicaments diurétiques
• les médicaments pris par les patients transplantés, tels que la cyclosporine
• perte de poids rapide
• maladie rénale chronique
• hypertension (pression artérielle élevée)
• psoriasis
• tumeurs
• myélome
• l'anémie hémolytique
• empoisonnement au plomb
• hypothyroïdie
• chirurgie
• Syndrome de Kelley-Seegmiller
• Syndrome de Lesch-Nyhan

Cliquez ici pour en savoir plus sur la goutte.
Sources: FDA, Savient Pharmaceuticals, Medical News Today (archives)
Ecrit par Christian Nordqvist