Prochymal - Premier médicament sur cellules souches approuvé

Pour la première fois dans l'histoire, un médicament à base de cellules souches a été approuvé pour autorisation de mise en marché.
Prochymal® (remestemcel-L) est également le premier médicament approuvé pour le traitement de la maladie du greffon contre l'hôte (GvHD) chez les enfants, une complication dévastatrice de la greffe de moelle osseuse qui tue près de 80% de tous les enfants atteints. dont quelques semaines après avoir été diagnostiqué.
La GvHD est la principale cause de mortalité liée à la greffe, causée par une attaque immunologique. La GvHD sévère peut provoquer des cloques sur la peau, une hémorragie intestinale et une insuffisance hépatique et est extrêmement douloureuse avec un taux de mortalité pouvant atteindre 80%. À l'heure actuelle, les thérapies standard de première intention pour la GvHD sont les stéroïdes. Étant donné que le taux de réussite des stéroïdes n’est que de 30 à 50%, la seule autre thérapie en cas d’échec des stéroïdes se limite aux immunosuppresseurs utilisés hors étiquette avec peu d’avantages et une toxicité significative. Jusqu'à l'approbation de Prochymal, il n'y a pas eu d'autre traitement pour la GvHD.
Osiris Therapeutics Inc. a reçu l'autorisation de Prochymal en vertu de l'avis de conformité avec conditions (AC-C) de Santé Canada. Un AC / C est une autorisation de commercialiser un médicament à la condition que le fabricant entreprenne des études supplémentaires pour vérifier le bénéfice clinique. Cette voie donne accès à des traitements pour des conditions médicales non satisfaites et a démontré que ses avantages l'emportent sur ses risques lors d'essais cliniques.

Andrew Daly, M.D., professeur agrégé de clinique du Département de médecine et d'oncologie de l'Université de Calgary, au Canada et chercheur principal du programme clinique de phase 3 de Prochymal, a déclaré:

«Je suis très fier du rôle de chef de file que le Canada a joué dans l’avancement de la thérapie par cellules souches et je suis particulièrement heureux que cette décision historique profite aux enfants qui n’auraient guère d’espoir. La thérapie par cellules souches dans leur arsenal pour lutter contre la GvHD À l'instar de l'introduction d'antibiotiques à la fin des années 1920, avec les cellules souches, nous avons officiellement franchi la première étape dans ce nouveau paradigme de la médecine. "

C. Randal Mills, Ph.D., président et chef de la direction d'Osiris a annoncé:

«Aujourd'hui, Osiris est non seulement un jour magnifique, mais aussi pour tous ceux qui sont impliqués dans le développement responsable des thérapies à base de cellules souches. Plus important encore, aujourd'hui, les enfants et leurs familles sont confrontés à cette terrible maladie. d'un médicament à base de cellules souches, maintenant que la porte a été ouverte, ce ne sera sûrement pas la dernière. "

Prochymal est une formulation intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses (CSM), issues de la moelle osseuse de donneurs adultes sains âgés de 18 à 30 ans. Les CSM sont sélectionnées dans la moelle osseuse et cultivées en culture, produisant jusqu'à 10 000 doses de Prochymal provenant d'un seul donneur. Le médicament est un véritable produit à base de cellules souches, qui est conservé congelé jusqu’à ce qu’il soit nécessaire. Prochymal est administré par perfusion intraveineuse simple sans qu'il soit nécessaire de doser ou d'immunosupposer le receveur. Le médicament fait actuellement l’objet d’essais de phase 3 pour la maladie de Crohn réfractaire, ainsi que d’essais cliniques pour le traitement des crises cardiaques et du diabète de type 1.
Santé Canada a accordé l'autorisation de Prochymal pour la prise en charge de la GvHD aiguë chez les enfants qui ne répondent pas aux stéroïdes, sur la base des résultats des essais cliniques du médicament. Prochymal a été recommandé par un groupe consultatif d'experts indépendant chargé d'évaluer l'innocuité et l'efficacité des médicaments.
Les essais ont démontré que chez 61 à 64% des enfants atteints de GvHD aiguë ne répondant pas aux stéroïdes, Prochymal a produit une réponse cliniquement significative 28 jours après le début du traitement. Comparé à une population témoin historique de patients pédiatriques atteints de GvHD réfractaire (p = 0,028), Prochymal a également démontré une amélioration statistiquement significative de la survie, le bénéfice le plus important de la survie étant observé chez les personnes présentant les formes les plus sévères de GvHD. L’une des conditions d’approbation est que l’avantage clinique de Prochymal fera l’objet d’une évaluation plus poussée dans le cadre d’un essai de confirmation apparié. Tous les patients recevant Prochymal seront encouragés à participer afin de surveiller les effets à long terme du traitement.
Joanne Kurtzberg, MD, chef du programme de transplantation de moelle osseuse en pédiatrie à l'université Duke et chercheuse principale pour Prochymal, explique:

"La GvHD réfractaire est non seulement mortelle pour les patients qu'elle atteint, mais elle est dévastatrice pour la famille, les amis et les soignants qui suivent impuissants la progression de la maladie. J'ai vu personnellement Prochymal inverser les effets maintenant, après près de deux décennies de recherche, les données démontrant des taux de réponse toujours élevés, un profil d'innocuité solide et une survie améliorée soutiennent clairement l'utilisation de Prochymal dans la prise en charge de la GvHD réfractaire. "

Les produits Prochymal seront disponibles dans le commerce au Canada plus tard cette année et sont actuellement disponibles pour les adultes et les enfants dans le cadre d'un programme d'accès élargi (PAE) dans divers pays, y compris les États-Unis.
Peter Friedli, président et co-fondateur d'Osiris a déclaré:

"Aujourd'hui, Osiris concrétise la promesse de la recherche sur les cellules souches en réalisant des décennies de recherche médicale et scientifique. Il a fallu 20 ans de travail acharné et de persévérance pour remercier personnellement toutes les personnes impliquées dans cette mission importante."

Osiris bénéficie d'une protection étendue de la propriété intellectuelle en matière de Prochymal, qui comprend 48 brevets délivrés.Santé Canada a également accordé à l'entreprise une exclusivité réglementaire de huit ans sur le territoire de Prochymal, avec une prolongation supplémentaire de six mois au motif que le médicament est destiné à la population pédiatrique.
Écrit par Petra Rattue