Cellules Souches De Dystrophie Musculaire Patients Transplantés En Souris

Les scientifiques ont réussi à transplanter des cellules souches de patients atteints d'une forme rare de dystrophie musculaire chez des souris souffrant de la même forme de dystrophie.
Une nouvelle étude publiée dans Médecine translationnelle des sciences révèle que, pour la première fois, les chercheurs ont réussi à transformer les cellules de fibroblastes, c'est-à-dire les cellules communes des tissus conjonctifs, des patients atteints de dystrophie musculaire en cellules souches et à transformer ces cellules en cellules précurseurs musculaires. Après avoir modifié génétiquement les cellules précurseurs musculaires, les chercheurs les ont transplantées chez la souris.
À l'avenir, cette nouvelle technique pourrait être utilisée afin de traiter les patients atteints de la maladie rare de la dystrophie musculaire des ceintures, qui affecte principalement les épaules et les hanches, et peut-être d'autres types de dystrophies musculaires. La méthode a été initialement développée à Milan à l’Institut scientifique de San Raffaele et a été achevée à l’UCL.
? La dystrophie musculaire est une maladie génétique qui affecte généralement les muscles squelettiques. Cette affection entraîne une mobilité sévère et peut, dans les cas graves, entraîner un dysfonctionnement respiratoire et cardiaque. À l'heure actuelle, il n'y a pas de traitement efficace pour la maladie. Un certain nombre de nouvelles thérapies potentielles, y compris la thérapie cellulaire, entrent dans des essais cliniques.
Les scientifiques de cette étude ont concentré leurs recherches sur la modification génétique des mésoangioblastes, c'est-à-dire une cellule auto-renouvelable provenant de l'aorte dorsale et se différenciant dans la plupart des tissus mésodermiques.
Étant donné que les muscles des patients atteints de dystrophie musculaire sont dépourvus de mésonangioblastes, les chercheurs ont été incapables d’obtenir un nombre suffisant de ces cellules chez les patients atteints de dystrophie musculaire des membres et ont donc les inciter à se différencier en cellules ressemblant à des mésoangioblastes. L'équipe a ensuite corrigé génétiquement ces cellules «progénitrices» en utilisant un vecteur viral et les a injectées à des souris atteintes de dystrophie musculaire afin que les cellules ciblent les fibres musculaires endommagées.
Dans une étude chez la souris, le même processus a montré que les souris dystrophiques pouvaient courir plus longtemps sur un tapis roulant que les souris dystrophiques qui ne recevaient pas les cellules.
Le chef de la recherche, Dr Francesco Saverio Tedesco, de l'UCL Cell & Developmental Biology, qui a dirigé l'étude, a expliqué:

"Ceci est une étude majeure de preuve de concept. Nous avons montré que nous pouvons contourner la quantité limitée de cellules souches musculaires des patients en utilisant des cellules souches pluripotentes induites et ensuite produire un nombre illimité de cellules progénitrices génétiquement corrigées."
Le professeur Giulio Cossu, également auteur à l'UCL, a conclu:

"Cette technique pourrait être utile à l’avenir pour traiter la dystrophie musculaire de la ceinture des membres et peut-être d’autres formes de dystrophie musculaire. Cette procédure est très prometteuse, mais elle devra être validée avant de pouvoir être traduite dans un contexte clinique. que l'innocuité clinique de ces cellules souches "reprogrammées" n'a encore été démontrée pour aucune maladie. "

Écrit par Petra Rattue

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