Petit patch génétique arrête la surdité

Selon un nouveau rapport publié dans Médecine de la nature.
L’étude sur les animaux, qui en est encore à ses débuts, pourrait éventuellement devenir de nouveaux traitements pour le syndrome d’Usher, un trouble auditif congénital qui va généralement de pair avec la cécité.
Lorsque les scientifiques ont injecté aux souris profondément sourdes patch génétique, ils sont devenus des souris partiellement audibles sans problèmes d'équilibre.
Les auteurs ont expliqué que la surdité est le trouble sensoriel le plus courant. Environ 1 nouveau-né sur 1 000 est né avec une déficience auditive. La surdité congénitale est souvent le résultat d'un développement inadéquat ou d'une dégénérescence des cellules ciliées cochléaires qui forment les minuscules poils de l'oreille qui détectent le son.
Dans un type de syndrome d'Usher - connu sous le nom de syndrome d'Usher de type 1 - que les colons français ont amené aux États-Unis il y a des centaines d'années, il existe un problème avec une protéine appelée harmonine. L'harmonine est nécessaire pour former les cellules ciliées cochléaires. Le même problème entraîne également une perte de vision progressive.
Dans le syndrome de Usher de type 1, il y a une mutation dans le USH1C gène. Ce gène contrôle la production d'harmonines. Lorsque USH1C a un défaut (mutation), il produit des formes tronquées d'harmonine.

Patch génétique restauré production d'harmonin

Michelle Hastings, à l'Université de médecine et de sciences Rosalind Franklin à Chicago, en Illinois, et son équipe conçu un patch génétique - une minuscule bande de matériel génétique - qui s'attache au gène muté, le corrige et aboutit à la construction correcte de l'harmonic.
Ils ont injecté aux souris, qui avaient été génétiquement modifiées pour avoir le syndrome de Usher, avec le patch génétique. Au départ, ils ont tous grandi sans problèmes d'équilibre et avec une audition raisonnable. Cela a duré quelques mois; leur audition était presque normale dans les basses fréquences.
Après l'expérience, les chercheurs ont disséqué les souris et ont constaté que certaines cellules ciliées avaient poussé dans leur cochlée.
Cependant, dans les six mois, leur audition a commencé à se détériorer.
Dans un résumé en Médecine de la nature, les auteurs ont écrit:

"Ces effets se sont maintenus pendant plusieurs mois, ce qui prouve que la surdité congénitale peut être surmontée efficacement par un traitement précoce afin de corriger l'expression génique et de démontrer le potentiel thérapeutique des oligonucléotides antisens dans le traitement de la surdité."

Dans une interview accordée à la BBC, le professeur Hastings s'est dit surpris que les souris puissent être traitées immédiatement après la naissance avec "un effet aussi profond". Pour obtenir de bons résultats, les souris doivent être traitées dans les dix à treize premiers jours de leur vie.
Les scientifiques ne sont pas sûrs que le traitement ne soit efficace que s'il est réalisé peu après la naissance, car le moment est crucial pour l'efficacité ou si le patch n'est tout simplement pas capable d'atteindre la zone cible au-delà d'un certain point.
Les f?tus humains passent 9 mois dans l'utérus de leur mère, contre seulement trois semaines chez les souris. Si la clé est la synchronisation, cela pourrait poser des problèmes pour développer un traitement similaire chez l'homme. Les auteurs ont déclaré que le traitement pourrait être nécessaire alors que le bébé humain (f?tus) est encore dans l'utérus.
Des scientifiques de la faculté de médecine du Massachusetts Eye and Ear Harvard ont rapporté dans la revue Neurone (Numéro de janvier 2013) qu'ils ont réussi à faire repousser les minuscules poils de la cochlée des souris en utilisant une drogue, rétablissant ainsi une audition partielle.
Des chercheurs de l’Université de Sheffield, en Angleterre, ont réussi à inverser une forme de surdité chez les gerbilles utilisant des cellules souches embryonnaires humaines - elles ont réparé le nerf auditif. Ils ont rapporté leur travail dans La nature (Numéro de septembre 2012). Les gerbilles avaient une perte auditive similaire due à neuropathie auditive, qui affecte les humains - le nerf cochléaire (nerf auditif) est endommagé.
Ecrit par Christian Nordqvist