Leucémie aiguë lymphoblastique - La FDA approuve Erwinaze

Les globules blancs (lymphocytes) aident l'organisme à lutter contre l'infection, mais la leucémie lymphoblastique aiguë, également appelée cancer des globules blancs, se caractérise par une production excessive de lymphocytes dans la moelle osseuse.
La FDA américaine vient d’approuver un nouveau médicament appelé Erwinaze (asparaginase Erwinia chrysanthemi), fabriqué par EUSA Pharma Inc. de Langhorne, conçu pour le traitement des patients atteints de leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) présentant une hypersensibilité aux médicaments chimiothérapeutiques à base d'asparaginase et de pegaspargase dérivés d'E. coli pour le traitement de la LAL.
Erwinaze est conçu pour décomposer les acides aminés (asparagine), l'un des composants protéiques du corps dans le sang, nécessaires à la croissance de toutes les cellules. Le traitement par Erwinaze consiste en trois injections intramusculaires par semaine et provoque la mort des cellules leucémiques. La thérapie Erwinaze n'affecte pas les cellules humaines saines capables de produire suffisamment d'asparagines pour leurs propres besoins par biosynthèse, mais les cellules leucémiques ne peuvent pas produire d'asparagines.
Richard Pazdur, M.D., directeur du Bureau des produits d'hématologie et d'oncologie du Centre d'évaluation et de recherche des médicaments de la FDA, a déclaré:

"L'approbation d'Erwinaze souligne l'engagement de la FDA envers l'approbation de médicaments pour des affections avec des populations limitées de patients ayant des besoins médicaux non satisfaits utilisant de nouveaux critères d'évaluation."

Les chercheurs ont évalué l'innocuité et l'efficacité d'Erwinaze dans un essai clinique impliquant 58 patients. Des données supplémentaires sur l'innocuité de 843 patients ont été obtenues à partir d'un programme d'accès élargi appelé Erwinaze Master Treatment Protocol (EMTP). Les patients des deux études ont dû interrompre le traitement par pegaspargase ou asparaginase dérivé de E. coli en raison de réactions allergiques.
Le critère d'efficacité de l'essai était le nombre de patients présentant des niveaux d'activité d'asparaginase soutenus associés à un meilleur contrôle de la leucémie et à une meilleure survie. Les chercheurs ont noté que le seuil prédéfini pour l'activité de l'asparaginase 48 ou 72 heures après l'administration était maintenu chez tous les patients évaluables.
Les effets secondaires liés au traitement par Erwinaze comprennent des réactions allergiques graves (anaphylaxie), des taux sanguins élevés d’enzymes hépatiques (transaminases et bilirubine anormales), des saignements (hémorragie), la coagulation sanguine, des pancréatites, des nausées, des vomissements sucre (hyperglycémie).

La FDA a approuvé deux autres produits contenant une enzyme spécifique de l'asapargine pour traiter la LAL chez les patients avant l'approbation d'Erwinaze, à savoir Elspar (injection d'asparaginase) et Oncaspar (pegaspargase), tous deux dérivés de E. coli.
Aux États-Unis, Erwinaze, fabriqué par EUSA Pharma Inc. de Langhorne (Pa.tronic radiation) et destiné à réglementer les produits du tabac, a été classé comme médicament orphelin au motif que moins de 200 000 personnes sont touchées aux États-Unis.
Écrit par Petra Rattue