Biogen arrête le développement de médicaments pour la maladie de Lou Gehrig

Biogen Idec a annoncé que le dexpramipexole, un médicament expérimental pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), communément appelé maladie de Lou Gehrig, n'avait pas réussi l'essai clinique de phase 3.
Le médicament n'a pas été en mesure de ralentir la perte de fonction musculaire ou d'allonger la durée de vie des patients atteints de la maladie. Par conséquent, Biogen a décidé de cesser l'expérimentation de cette thérapie.
La SLA, une maladie neurodégénérative progressive, touche environ 30 000 personnes aux États-Unis. La maladie attaque les nerfs responsables du contrôle des muscles, ce qui entraîne normalement la paralysie et la mort après quelques années seulement.
Douglas E. Williams, Ph.D., vice-président exécutif de la recherche et du développement chez Biogen Idec, a déclaré:

"Nous partageons la déception des membres de la communauté ALS, qui espéraient que le dexpramipexole constituerait une nouvelle option thérapeutique. Néanmoins, l'essai EMPOWER représente une contribution significative à la recherche sur la SLA, et Biogen Idec s'engage à faire progresser la science SLA. travailler avec des chercheurs du monde entier pour comprendre les causes de la SLA et trouver des traitements potentiels pour les personnes atteintes de la SLA. "

La société prévoit d’expliquer tous les résultats lors d’une conférence médicale dans un avenir proche.

EMPOWER - Essai de phase 3

Il y avait 943 patients atteints de SLA impliqués dans EMPOWER, qui était un essai de phase 3 randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, dans 81 sites dans 11 pays. La moitié des participants ont pris le dexpramipexole et l'autre moitié un placebo.
Un critère d'évaluation conjoint de la survie et de la fonction, appelé évaluation combinée de la fonction et de la survie (CAFS), était le critère d'évaluation principal. Les chercheurs ont également analysé individuellement le déclin fonctionnel, de survie et respiratoire.
Malheureusement, le critère principal d'évaluation n'a pas été atteint et aucune amélioration n'a été observée dans les différents éléments de la fonction ou de la survie.
Douglas Kerr, M.D., Ph.D., directeur de la recherche clinique sur la neurodégénérescence chez Biogen Idec, a déclaré:

"En tant que médecin qui a traité des personnes atteintes de SLA, j'espérais de tout mon c?ur un résultat différent. Bien que ces résultats ne soient pas ce à quoi nous nous attendions, nous espérons que ces données serviront de base à de futures recherches sur la SLA."

Dévouement de Biogen à la recherche sur la maladie de Lou Gehrig

Biogen Idec mène actuellement une étude au cours des cinq prochaines années avec Duke University et HudsonAlpha Institute afin de séquencer les génomes de plus de 1 000 patients atteints de la maladie. Les experts espèrent approfondir leurs connaissances sur les causes génétiques de la SLA. L'équipe travaillera avec certains des meilleurs chercheurs du monde entier qui ont de l'expérience avec la maladie et ses gènes liés. Des recherches antérieures de 2011 ont permis de découvrir une mutation du gène SIGMAR1 associée au développement de la SLA juvénile.
Un consortium de recherche vient d'être développé par Biogen avec de nombreux centres de recherche universitaires importants afin de découvrir de nouvelles méthodes de traitement de la SLA..
La société a également contribué au fonds de champion ALS de l'école de médecine de l'Université du Massachusetts. La connaissance de la maladie augmentera grâce au financement, tout en soutenant la recherche sur les traitements possibles de la SLA et d'autres maladies neurodégénératives.
Écrit par Sarah Glynn