L'espoir pour les patients souffrant d'insuffisance cardiaque avec une nouvelle thérapie génique développée par des chercheurs au Mont Sinaï

Lors d'une dernière étude clinique de phase II menée à la faculté de médecine de Mount Sinai, les chercheurs ont découvert qu'une nouvelle thérapie génique pouvait améliorer ou stabiliser la fonction cardiaque chez les personnes souffrant d'insuffisance cardiaque grave.
Une réduction significative des hospitalisations cardiovasculaires a été observée chez les patients recevant une dose élevée de SERCA2a. Ces patients ont bénéficié cliniquement de cette thérapie, qui a longtemps été un besoin non satisfait dans cette population.
Le journal réputé, Circulation, par American Heart Association a publié ces données dans son numéro daté du 27 juin. Un vecteur viral adéno-associé, qui est principalement un virus inactif agissant comme un transporteur de médicaments utilisé pour administrer le SERCA2a dans les cellules cardiaques.
Il a été observé que l'administration de la thérapie chez les personnes souffrant d'insuffisance cardiaque avancée stimule la production d'une enzyme dans les cellules cardiaques, permettant un pompage et une fonctionnalité efficaces par le c?ur.
Les patients recevant une dose élevée de SERCA2a présentaient une amélioration ou une stabilisation significative de leur état cardiaque après un an de traitement.
Comparativement au placebo, la thérapie génique avec SERCA2a a été largement bénéfique pour cette population de patients en difficulté. SERCA2a s'est avéré relativement sûr, sans augmentation des preuves d'effets indésirables, d'événements liés à la maladie, d'anomalies de laboratoire ou d'arythmies.
Roger J. Hajjar, MD, directeur de la recherche des laboratoires de recherche cardiovasculaire de la famille Wiener de Mount Sinai, a souligné que

"Peu d'options de traitement ont montré de tels résultats cliniques dans cette population de patients au cours de la dernière décennie."

Arthur et Janet C. Ross, professeurs de médecine et de médecine génique et cellulaire à la faculté de médecine du mont Sinaï, ont déclaré:

"Cette étude établit un nouveau paradigme pour le traitement de l’insuffisance cardiaque en validant cliniquement SERCA2a en tant que nouvelle cible. En outre, en montrant que les vecteurs associés aux adéno sont sûrs chez les patients souffrant d’insuffisance cardiaque avancée, cette étude ouvre une nouvelle ère pour thérapie génique pour le traitement des c?urs défaillants. "

L'innocuité et l'efficacité de SERCA2a ont été établies dans le cadre d'une étude randomisée en double aveugle, contrôlée par placebo, intitulée The CUPID (régulation du calcium par administration percutanée de thérapie génique en maladie cardiaque). Trente-neuf patients souffrant d'insuffisance cardiaque avancée ont été inclus dans cette étude et ont été évalués pendant plus d'un an. Les patients ont été randomisés dans l'un des quatre bras de l'étude recevant soit SERCA2a dans l'une des trois doses ou un placebo. Une procédure de cathétérisme cardiaque ambulatoire de routine a été utilisée pour administrer le traitement directement au c?ur du patient.
Le groupe de patients recevant un traitement par SERCA2a à haute dose a montré une amélioration et / ou une stabilisation des symptômes, de la fonction cardiaque globale, de l'activité des biomarqueurs et de la mécanique et de la fonction ventriculaires. De plus, ces patients ont présenté des hospitalisations cardiovasculaires de 0,4 jour en moyenne, ce qui est extrêmement faible, contre 4,5 jours dans le groupe placebo.

Dr. Hajjar a dit:

"Bien que la mortalité par insuffisance cardiaque ait diminué au cours de la dernière décennie à l'aide de thérapies pharmacologiques et d'appareils classiques, les patients souffrant d'insuffisance cardiaque avancée continuent de mourir à des taux élevés. L'essai CUPID offre une nouvelle option thérapeutique pour ces patients."

En 1999, l'équipe de Mount Sinai dirigée par le Dr Hajjar a fait une découverte novatrice de la cible spécifique au c?ur. Les laboratoires de pointe construits sur mesure à l'école de médecine Mount Sinai à New York ont ??fourni l'infrastructure nécessaire à la poursuite et à l'exploration de son potentiel historique en tant que traitement administré par thérapie génique.

Les centres américains de prévention et de contrôle des maladies ont établi qu'environ 5,8 millions d'Américains souffrent d'insuffisance cardiaque chaque année et que le nombre de nouveaux cas diagnostiqués est de 670 000. Parmi les personnes souffrant d'insuffisance cardiaque, 20% meurent dans l'année suivant le diagnostic. En 2010, les dépenses prévues pour l'insuffisance cardiaque aux États-Unis sont estimées à 39,2 milliards de dollars, ce qui comprend le coût des services de soins de santé, des médicaments et la perte de productivité.
Bien que le traitement médical et d'appareils agressifs soit le traitement de choix le plus utilisé pour l'insuffisance cardiaque, la maladie ne présente pas de traitement permanent. L'essoufflement, la fatigue et l'enflure des chevilles, des pieds, des jambes et parfois de l'abdomen sont les signes avant-coureurs et les symptômes les plus courants utilisés pour le diagnostic de l'insuffisance cardiaque.
L'essai CUPID est financé par Celladon Corporation. La société a été co-fondée par le Dr Hajjar, qui détient une participation dans Celladon Corporation et participe à un conseil consultatif.
La source
Circulation
Écrit par Barry Windsor