Pomalyst (pomalidomide) pour le myélome multiple avancé approuvé par la FDA

Pomalyst (pomalidomide) a été approuvé par la FDA pour le traitement des patients atteints de myélome multiple dont le cancer a progressé après avoir été traité avec d'autres médicaments.
Pomalyst, qui se présente sous forme de capsule, module le système immunitaire de sorte que le corps du patient détruit les cellules cancéreuses et compromet leur croissance. Le pomalidomide est destiné aux patients atteints de myélome multiple ayant reçu au moins deux traitements antérieurs qui n’arrêtaient pas la progression de la maladie dans les deux mois (récidive et réfractaire), y compris les traitements par bortézomib et lénalidomide.
Richard Pazdur, M.D., directeur du Bureau des produits d'hématologie et d'oncologie du Centre d'évaluation et de recherche des médicaments de la FDA, a déclaré:

"Pomalyst est le troisième médicament dans une classe d’agents immunomodulateurs incluant le lénalidomide et le thalidomide et le deuxième médicament approuvé au cours de l’année écoulée pour traiter le myélome multiple. Le traitement du myélome multiple est adapté aux besoins de chaque patient. option de traitement supplémentaire pour les patients qui n'ont pas répondu à d'autres médicaments. "

Kyprolis (carfilzomib), un autre médicament à base de myélome multiple, a été approuvé par la FDA (Food and Drug Administration) en juillet 2012. Kyprolis et Pomalyst ont été approuvés dans le cadre du programme d'approbation accélérée de la FDA. Dans de tels cas, le médicament est approuvé rapidement et l'entreprise qui le fabrique et le commercialise doit mener des études supplémentaires pour confirmer son efficacité clinique et sa sécurité.
Pomalyst a également reçu la désignation de produit orphelin car elle vise une maladie ou une affection rare.

Thérapie de marque Pomalyst (R) (Photo: Business Wire)
Les évaluateurs de la FDA ont examiné les données d'innocuité et d'efficacité de Pomalyst issues d'un essai clinique portant sur 221 patients présentant tous un myélome multiple récidivant ou réfractaire. L'essai a été conçu pour mesurer le taux de réponse objective des patients - le nombre de cancers disparus complètement ou partiellement après le traitement.
Les patients ont été choisis au hasard dans l'un des deux groupes suivants:

• Le groupe Pomalyst seul
• Le Pomalyst avec le groupe dexaméthasone à faible dose. La dexaméthasone est un corticostéroïde

L'étude a montré que:

• 7,4% de ceux du groupe Pomalyst seul ont atteint le taux de rentabilité. Il n'y a pas encore de durée médiane de réponse pour ce groupe
• 29,2% de ceux du groupe Pomalyst plus à faible dose de dexaméthasone ont obtenu un taux de réponse globale, avec une réponse à la durée médiane de 7,4 mois

Un avertissement en boîte pour Pomalyst (pomalidomide)

Un avertissement contenu dans l'emballage de Pomalyst avertit les médecins et les patients que le médicament doit ne pas être administré aux femmes enceintes en raison du risque grave d'anomalies congénitales potentiellement mortelles (Pomalyst est un analogue de la thalidomide), ainsi que la possibilité de formation de caillots sanguins.
Le médicament n'est disponible que dans le cadre du programme de stratégie d'évaluation et d'atténuation des risques de Pomalyst (REMS) en raison du risque potentiel pour l'enfant à naître (risque embryo-f?tal). Seuls les médecins certifiés avec le programme Pomalyst REMS sont autorisés à prescrire ce médicament. Le patient doit signer un formulaire d'accord patient-médecin et respecter les exigences du REMS.
Si la patiente est une femme non enceinte et en âge de procréer, elle doit se conformer aux exigences en matière de test de grossesse et de contraception. Les patients de sexe masculin doivent respecter les exigences en matière de contraception.
Toutes les pharmacies qui distribuent Pomalyst doivent être certifiées avec le programme REMS Pomalyst - elles ne sont autorisées qu'à dispenser aux patients autorisés à recevoir le médicament et à se conformer aux exigences du REMS. Le thalidomide et le lénalidomide ont tous deux un REMS similaire.

Effets secondaires liés au traitement par Pomalyst comprennent la neutropénie (réduction du nombre de globules blancs), fatigue / faiblesse, constipation, diarrhée, anémie (faible nombre de globules rouges), fièvre, maux de dos, infections des voies respiratoires supérieures et thrombocytopénie (faibles taux de plaquettes dans le sang).
Pomalyst, lenalidomide et thalidomide sont commercialisés par la Celgene Corporation, New Jersey.
Kyprolis est commercialisé par Onyx Pharmaceuticals, Californie.

À propos du myélome multiple

Le myélome multiple, aussi connu sous le nom myélome plasmocytaire ou simplement myélome, est un cancer des plasmocytes. Les cellules plasmatiques sont un type de globules blancs présents dans la moelle osseuse. Les cellules plasmatiques produisent des immunoglobulines, des anticorps qui combattent les infections.
Les cellules myélomateuses (cellules plasmatiques cancéreuses / malignes) se multiplient et augmentent le nombre de cellules plasmatiques trop élevées, ce qui entraîne des taux dangereusement élevés d'immunoglobuline.
Le myélome multiple affecte le système immunitaire, les os, le nombre de globules rouges et les reins.
Myélome multiple aux USA - L'American Cancer Society affirme que le myélome multiple affecte environ 1 à 4 personnes par 100 000 personnes par an, ce qui en fait un "cancer relativement rare". Plus de 21 700 nouveaux cas sont diagnostiqués et 10 710 meurent chaque année.
La Fondation pour la recherche sur le myélome multiple affirme que la maladie représente 1% de tous les cancers chez les Américains de race blanche et 2% chez les Afro-Américains.
Le myélome multiple au Royaume-Uni - Cancer Research UK estime que près de 4 000 personnes atteintes de myélome multiple sont diagnostiquées chaque année dans le pays, ce qui représente 1% de tous les cancers au Royaume-Uni.
Des chercheurs du Weill Cornell Medical College ont expliqué que le traitement est crucial dans le traitement du myélome multiple - le traitement doit avoir lieu à un moment précis du cycle cellulaire afin que les traitements anticancéreux puissent désactiver les gènes clés de la survie. Dans le journal Du sang, les scientifiques ont déclaré que deux médicaments peuvent être utilisés dans un "coup de poing combiné" (comme dans la boxe) dans une série.Alors que le PD 033299 (un médicament expérimental) délivre le premier coup de poing, ce qui affaiblit les défenses du myélome multiple, le bortézomib, le second médicament, délivre le "coup de poing".
Ecrit par Christian Nordqvist