Soliris (eculizumab) approuvé par la FDA pour le syndrome hémolytique et urémique, un trouble sanguin pédiatrique rare

La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé Soliris (eculizumab) pour traiter les personnes atteintes du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa). Le SHUa est une maladie sanguine rare et chronique qui peut entraîner une insuffisance rénale et est associée à un risque accru de décès et d'accident vasculaire cérébral.
Cette maladie représente 5 à 10% de tous les cas de syndrome hémolytique et urémique. Dans la grande majorité des cas, le SHU atypique ne concerne que les enfants.
Soliris est un traitement ciblé qui agit en limitant les protéines jouant un rôle dans le SHUa. En 2007, la FDA a approuvé ce médicament pour le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), une maladie sanguine rare pouvant entraîner une invalidité et un décès prématuré. Soliris est classé comme médicament orphelin. Les médicaments orphelins sont des médicaments qui présentent un potentiel pour le diagnostic et / ou le traitement de maladies ou conditions rares.
Aucun autre traitement contre le SHUa n'a été approuvé par la FDA, et l'innocuité et l'efficacité du traitement standard actuel, traitement par plasma (échange plasmatique ou perfusion de plasma frais congelé), n'ont pas été étudiées dans des essais bien gérés.
Richard Pazdur, M.D., directeur du Bureau des produits d'hématologie et d'oncologie du Centre d'évaluation et de recherche des médicaments de la FDA, a expliqué:

"Il s'agit de la première approbation d'un médicament pour traiter cette maladie potentiellement mortelle et la première approbation de l'utilisation de Soliris chez les enfants. Cette approbation souligne comment une meilleure compréhension de la biologie d'une maladie et de son interaction avec ce médicament peut accélérer le développement de médicaments ".

Deux essais à un seul bras, comprenant 37 adultes et adolescents atteints de SHUa et une enquête rétrospective impliquant 19 patients pédiatriques et 11 patients adultes atteints de SHUa, ont été conduits pour établir l'innocuité et l'efficacité de Soliris. Les participants sous Soliris ont constaté une amélioration de la fonction rénale, notamment l’élimination de la nécessité de la dialyse chez plusieurs personnes atteintes du SHU pour lesquelles le traitement par plasma n’était pas efficace. Les participants à Soliris ont également montré une amélioration de la numération plaquettaire et d'autres paramètres sanguins liés à l'activité de la maladie aHUS.
Parmi ceux sous Soliris, les effets indésirables les plus fréquents comprenaient l'hypertension artérielle, la diarrhée, les céphalées, l'anémie, les vomissements, les nausées, les infections des voies respiratoires supérieures et des voies urinaires et une diminution des globules blancs (leucopénie).
Cette nouvelle preuve de Soliris est en cours d’approbation avec une extension de la stratégie existante d’évaluation et d’atténuation des risques (REMS), afin de permettre aux professionnels de santé et aux patients de connaître le risque connu d’infections à méningocoques potentiellement mortelles.
L'accès à Soliris sera limité aux personnes dont les médecins ont été inscrits à un programme d'enregistrement. Le médecin devra fournir un guide au patient.
La soumission de Soliris a été examinée dans le cadre du programme d'examen prioritaire de la FDA. Cet examen accéléré de six mois est réservé aux médicaments qui peuvent apporter des progrès considérables dans le traitement, ou dans les cas où un nouveau traitement peut être fourni alors qu’il n’existe pas actuellement de traitement adéquat.
En outre, le traitement est en cours d'approbation dans le cadre du programme d'approbation accélérée de la FDA, conçu pour offrir aux patients un accès plus rapide à de nouveaux médicaments prometteurs, suivi par d'autres investigations pour confirmer le bénéfice clinique du médicament.
Le programme d'approbation accélérée permet à l'agence d'approuver un médicament pour traiter une maladie grave à partir de données cliniques démontrant que le médicament a un effet sur un critère raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique pour les patients ou un effet sur un paramètre clinique. autre que la survie ou la morbidité irréversible.
Soliris est commercialisé par Alexion Pharmaceuticals à Cheshire, Conn.
Écrit par Grace Rattue