Les patients ayant subi un AVC montrent des signes de rétablissement après un essai sur cellules souches

L’un des premiers essais jamais menés pour tester la sécurité des cellules souches en tant que traitement des accidents vasculaires cérébraux touche à son terme, les chercheurs rapportent qu’il ne semble pas y avoir d’effets secondaires nocifs. La plupart des patients ont également montré des améliorations modestes, bien qu'il soit trop tôt pour dire si cela résulte du traitement.
Les résultats provisoires actualisés de l'étude pilote PISCES, qui évalue l'innocuité et la tolérabilité de l'injection de cellules souches neurales dans le cerveau de patients victimes d'AVC ischémiques, ont été rapportés lundi à la 22ème conférence européenne sur les AVC à Londres.
L'essai sur les cellules souches a débuté en 2010 avec un patient d'un seul accident, un Scotsman âgé qui a reçu des injections de cellules ReN001 développées par ReNeuron Group plc, au centre d'essai du Southern General Hospital de Glasgow, au Royaume-Uni.
En 2012, il y avait six patients dans le petit essai et une première série de résultats présentés lors d'une conférence internationale a montré que cinq des six patients présentaient une certaine amélioration et qu'il n'y avait eu aucun effet secondaire indésirable.
Clare Walton, chargée de communication pour la recherche à la UK Stroke Association, se dit très enthousiasmée par les résultats de l'essai, mais "nous sommes actuellement au début d'une très longue route et des développements importants sont nécessaires avant que la thérapie par cellules souches puisse être considérée un traitement possible. "

Préoccupations concernant la thérapie par cellules souches

Les cellules souches sont des cellules précurseurs indifférenciées qui peuvent devenir pratiquement n'importe quelle cellule du corps. Certaines cellules souches sont extraites de cellules adultes telles que les cellules de la peau et reprogrammées, d'autres sont issues d'embryons ou de foetus. Les cellules souches embryonnaires sont considérées comme «l'étalon-or» des cellules souches, mais sont controversées en raison de leur origine.
Le traitement ReN001 utilise une lignée de cellules souches qui est apparue il y a une dizaine d'années à partir des tissus d'un foetus de 12 semaines.
En théorie, les cellules souches sont très prometteuses en tant que traitements régénératifs. L'idée est que lorsque les tissus sont endommagés, comme lors d'un accident vasculaire cérébral, les médecins devraient pouvoir injecter des cellules souches pour régénérer de nouveaux tissus à la place.
Mais dans la pratique, il n'est pas facile de développer des thérapies efficaces et sûres pour les cellules souches.
L'un des problèmes de sécurité liés aux thérapies à base de cellules souches est que les cellules souches se développent sans contrôle et forment des tumeurs plutôt semblables au cancer. Un autre est le rejet ou une réaction indésirable du système immunitaire du patient.

Aucun effet indésirable lié aux cellules ou immunologique

Cependant, lors de la conférence à Londres cette semaine, l’enquêteur principal Keith Muir, professeur à l’Université de Glasgow, a rapporté que les données des neuf premiers patients de l’étude PISCES ne montrent aucun effet secondaire indésirable «lié aux cellules ou immunologique».
Bien que l'objectif principal de l'essai de phase I soit d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du traitement ReN001, d'aider à la conception de futurs essais cliniques, les patients ont également subi des tests de mouvement et de fonction cérébrale. dans leur handicap.

Muir a rapporté que la plupart des patients ont montré "réductions modestes des troubles neurologiques" et amélioration de la capacité à accomplir les tâches quotidiennes.
Cependant, il est encore trop tôt dire si ces améliorations résultent du traitement ou d'un autre effet.
Deux autres patients ont participé à l'essai depuis la collecte de ces dernières données. L’essai de la phase I touche maintenant à sa fin et l’équipe espère publier les résultats complets et finaux l’année prochaine.

La phase II de l'essai devrait débuter à la fin de l'année

Encouragée par les résultats, l’équipe se prépare à un essai de phase II, pour tester l’efficacité de la thérapie par cellules souches chez les patients ayant subi un AVC, et espère soumettre une demande aux autorités britanniques en juillet. S'ils obtiennent le feu vert, le procès pourrait commencer avant la fin de l'année.
Muir dit dans un communiqué qu'ils sont heureux et encouragés par les données de l'étude PISCES, "les données à ce jour n'identifient aucun problème de sécurité avec le traitement ReN001 - qui est l'objectif principal de cet essai de phase I."
"Les preuves de l’amélioration fonctionnelle nécessitent une étude plus approfondie dans le cadre d’une étude d’efficacité de phase II conçue de manière appropriée et nous sommes impatients de devenir un site clinique principal dans cette étude", ajoute-t-il.
L'essai contrôlé de phase II aura lieu dans plusieurs centres. Au début, il comprendra 20 patients, tous ayant subi un AVC récent.
Michael Hunt, directeur général de ReNeuron, déclare que tant que les suivis à court terme requis confirmeront le bon profil de sécurité atteint jusqu'à présent dans l'essai de phase I, ils devraient être en mesure de passer à la phase II de l'essai plus tard cette année.
Avant que l’essai de phase II puisse avoir lieu, l’entreprise doit obtenir les approbations réglementaires et éthiques définitives. Ils doivent soumettre les données de l'essai de phase I, y compris les résultats de trois mois de suivi sur les patients ayant reçu la dernière dose de cellules souches.

La moitié des survivants d'un AVC souffrent d'une invalidité permanente

Parmi les pays développés, l'AVC est la troisième cause de décès et la principale cause de handicap chez les adultes.
La plupart des accidents vasculaires cérébraux sont de type ischémique, causés par un blocage (comme un caillot sanguin) dans la circulation sanguine dans le cerveau. En manque d'oxygène, les cellules du cerveau dans la zone touchée meurent.
L'autre type d'AVC, moins courant, est l'AVC hémorragique, qui résulte d'un saignement dans le cerveau.
Étant donné que les accidents vasculaires cérébraux endommagent les tissus cérébraux, environ la moitié des survivants d'AVC souffrent d'une incapacité permanente. Au Royaume-Uni, les estimations suggèrent que le coût de la prise en charge de ces patients s'élève à 5 milliards de livres ou plus. Aux États-Unis, ce chiffre avoisine les 70 milliards de dollars. Environ un quart des lits d'hôpitaux de longue durée sont pris en charge par des patients ayant subi un AVC.
Actuellement, le seul moyen de traiter un AVC avec une chance de succès est de donner aux patients un agent anti-caillot dans les heures qui suivent l'AVC. En dehors de cela, le seul traitement est la rééducation pour aider les patients à gérer leurs handicaps.
Écrit par Catharine Paddock PhD