Le premier médicament à base de cellules souches du monde d'Osiris: approuvé

Il y a de bonnes nouvelles pour les parents qui subissent l'épreuve pénible de leur enfant ayant besoin d'une greffe de moelle osseuse. L'annonce a été faite vendredi par Osiris Therapeutics Inc. (NASDAQ: OSIR) que Santé Canada a approuvé son traitement révolutionnaire par cellules souches Prochymal® (remestemcel-L). Le médicament peut être utilisé pour traiter les enfants atteints d'une maladie aiguë du greffon contre l'hôte. (GvHD).
La décision est historique, car il s'agit du premier médicament à base de cellules souches utilisé officiellement, ainsi que du premier traitement contre la GvHD. La maladie est une panne dévastatrice survenant après une greffe de moelle osseuse et tue environ 80% des enfants touchés, souvent en quelques semaines.
Andrew Daly, M. D., professeur agrégé de clinique, Département de médecine et d'oncologie de l'Université de Calgary, au Canada et chercheur principal du programme clinique de phase 3 de Prochymal a confirmé:

«Je suis très fier du rôle de chef de file que le Canada a joué dans l’avancement de la thérapie par cellules souches et je suis particulièrement heureux que cette décision historique profite à des enfants qui n’auraient guère d’espoir. La thérapie par cellules souches dans leur arsenal pour lutter contre la GvHD À l'instar de l'introduction d'antibiotiques à la fin des années 1920, avec les cellules souches, nous avons officiellement franchi la première étape dans ce nouveau paradigme de la médecine. "

Le processus d'approbation de Prochymal a été mis en ?uvre dans la filière Avis de conformité avec conditions (AC-C) de Santé Canada. La base de la procédure permet à un nouveau médicament d'entrer sur le marché où il existe des besoins médicaux non satisfaits. L'approbation est accordée à condition que le médicament ait démontré des avantages / risques lors d'essais cliniques antérieurs et que le fabricant accepte de procéder à des essais cliniques de confirmation supplémentaires.
C. Randal Mills, Ph.D., président et chef de la direction d'Osiris, a confirmé le bonheur de ses entreprises de pouvoir aider à vaincre la maladie:

«Aujourd'hui, Osiris est non seulement un jour magnifique, mais aussi pour tous ceux qui sont impliqués dans le développement responsable des thérapies à base de cellules souches. Plus important encore, les enfants et leurs familles doivent affronter cette terrible maladie aujourd'hui. d'un médicament à base de cellules souches, maintenant que la porte a été ouverte, ce ne sera sûrement pas la dernière. "

Lorsque les enfants atteints de GvHD ne répondent pas au traitement aux stéroïdes, ce qui est probablement la plupart d’entre eux, l’utilisation de Prochymal sera maintenant autorisée. Santé Canada a donné son approbation à des études cliniques antérieures sur le médicament, dans lesquelles 64% des patients ont présenté des résultats; le taux de survie par rapport aux données historiques a été considérablement amélioré, même chez les patients présentant des cas graves. Une évaluation clinique supplémentaire de Prochymal sera maintenant entreprise, y compris l'inscription de patients dans un registre pour découvrir les effets à long terme.
Joanne Kurtzberg, MD, chef du programme de transplantation de moelle osseuse pédiatrique à l'université Duke et chercheuse principale pour Prochymal

"La GvHD réfractaire n'est pas seulement mortelle pour les patients qu'elle atteint, mais elle est dévastatrice pour la famille, les amis et les soignants qui suivent impuissants la progression de la maladie ... J'ai vu personnellement Prochymal inverser les effets débilitants maintenant, après près de deux décennies de recherche, les données démontrant des taux de réponse toujours élevés, un profil d'innocuité solide et une survie améliorée soutiennent clairement l'utilisation de Prochymal dans la prise en charge de la GvHD réfractaire. "

Prochymal est actuellement disponible dans plusieurs pays, y compris les États-Unis, dans le cadre d'un programme d'accès élargi (EAP). Prochymal sera disponible dans le commerce au Canada plus tard cette année. Peter Friedli, Président et co-fondateur d'Osiris conclut:

"Aujourd'hui, Osiris concrétise la promesse de la recherche sur les cellules souches en réalisant des décennies de recherche médicale et scientifique ... Il a fallu 20 ans de travail acharné et de persévérance pour remercier personnellement toutes les personnes impliquées dans cette mission importante."

Osiris détient 48 brevets protégeant Prochymal et Santé Canada a accepté de fournir à Prochymal une exclusivité réglementaire sur leur territoire. Le Canada offre huit années d'exclusivité aux médicaments innovants, tels que Prochymal, avec une prolongation supplémentaire de six mois, car elle permet de traiter une maladie pédiatrique. Les parents, les médecins et les actionnaires peuvent tous se reposer facilement.
Écrit par Rupert Shepherd.