Sclérose en plaques aiguës - H.P. Le gel Acthar® réduit les promesses dans les exacerbations aiguës

Une présentation à la 44e réunion annuelle de l'American Society of Nephrology a montré les résultats de l'étude de H.P. Acthar® Gel, une hormone adrénocorticotrope naturelle (ACTH) conçue pour le traitement des exacerbations aiguës de la sclérose en plaques chez les adultes et comme monothérapie pour le traitement de la SI chez les nourrissons et les enfants de moins de 2 ans.
Acthar® peut induire une rémission de la protéinurie chez les patients atteints de néphropathie membraneuse idiopathique (MNI), une cause fréquente de syndrome néphrotique chez l'adulte. La rémission est induite par la suppression de la production d'anticorps dirigés contre le récepteur de la phospholipase A2 (PLA2R). Il a été établi que le syndrome néphrotique est un facteur de risque d'évolution vers l'insuffisance rénale terminale (IRT).
Le syndrome néphrotique est un trouble non spécifique qui peut être causé par de nombreuses maladies et troubles sous-jacents, tels que la MNI, la sclérose glomérulaire segmentaire focale primitive (FSGS) et d'autres affections.
Elle est causée par des lésions des glomérules rénaux dans lesquelles de minuscules vaisseaux sanguins filtrent les déchets du sang et l'excès d'eau dans l'urine, provoquant de grandes quantités de protéines du sang dans l'urine, une maladie appelée protéinurie.
Questcor estime, sur la base de données épidémiologiques et d’études de marché approfondies réalisées avec des néphrologues, qu’environ 8 000 patients aux États-Unis souffrent du syndrome néphrotique causé par la MNI et un nombre similaire dû au FSGS primaire. Si elles ne sont pas traitées de manière appropriée ou si elles ne répondent pas au traitement, les patients atteints de ces types de syndrome néphrotique idiopathique progressent souvent vers une insuffisance rénale terminale, qui, selon les estimations de l'ASN, affecte plus de 500 000 patients aux États-Unis. Ce chiffre devrait augmenter de 50% au cours des 20 prochaines années.
L'IRT peut être causée par plusieurs troubles rénaux et aux États-Unis, chaque année, plus de 100 000 nouveaux cas d'IRT sont diagnostiqués. La seule thérapie disponible pour les patients en IRT est la dialyse et la transplantation rénale.
Dr. Laurence H Beck Jr., M.D., Ph.D. Le professeur adjoint de médecine de l'université de Boston a commenté:

"Une proportion élevée de patients atteints de néphropathie membraneuse idiopathique ont des anticorps anti-PLA2R circulants. Ces anticorps attaquent une protéine clé située sur les cellules de podocyte, qui se trouvent dans le rein et sont directement impliquées dans la filtration rénale.
Nous pensons que les anticorps anti-PLA2R constituent une cible thérapeutique importante dans le traitement de cette forme de maladie rénale chronique. Les résultats de cette étude indiquent qu’il semble y avoir un effet bénéfique direct d’Acthar sur le système immunitaire chez les patients atteints de néphropathie membraneuse idiopathique. "

Les chercheurs ont examiné un total de 14 patients atteints d'IMN provenant de 2 études pilotes à la clinique Mayo et au centre médical de l'Université Columbia, qui ont reçu Acthar pendant 6 mois. Au départ, 12 des 14 patients (86%) étaient anti-PLA2R positifs et à 6 mois, les chercheurs ont observé une réduction des anti-PLA2R chez tous ces 12 patients, avec une disparition complète des anti-PLA2R chez 5 patients. ils ont connu une rémission partielle de protéinurie. Ils ont également observé une rémission clinique de la protéinurie chez deux autres patients présentant des taux sériques de base anti-PLA2R indétectables.
Steve Cartt, vice-président exécutif et chef de la direction de Questcor Pharmaceuticals, Inc. a commenté:

"Ces résultats constituent une avancée majeure dans la compréhension de la façon dont les patients atteints du syndrome néphrotique dû à la néphropathie membraneuse idiopathique pourraient bénéficier du traitement par Acthar. Ces données indiquent qu’Acthar semble fonctionner, au moins en partie, grâce à un effet immunomodulateur aider à restaurer la fonction rénale chez ces patients. Nous sommes impatients de soutenir d'autres recherches dans ce domaine ".

L'ASN a accepté un bref résumé contenant un résumé des résultats de l'étude, qui est actuellement disponible sur: www.asn-online.org.
H.P. Acthar® Gel est conçu pour offrir une libération prolongée après injection intramusculaire ou sous-cutanée. Acthar, une hormone adrénocorticotrope naturelle (ACTH), est indiqué pour traiter les exacerbations aiguës de la sclérose en plaques chez les adultes et en monothérapie pour le traitement de la SI chez les nourrissons et les enfants de moins de 2 ans. Il a également été développé pour induire une diurèse ou une rémission de la protéinurie dans le syndrome néphrotique sans urémie de type idiopathique ou due au lupus érythémateux, ainsi que pour traiter d'autres maladies et troubles.
Écrit par Petra Rattue