Un médicament contre l'?dème maculaire diabétique gagne l'approbation de la FDA

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le médicament Lucentis (injection de ranibizumab) de Genentech pour le traitement de l'?dème maculaire diabétique (DME), une maladie oculaire pouvant entraîner la cécité chez les personnes atteintes de diabète.
En annonçant la décision à la presse vendredi, la FDA a indiqué que le médicament était destiné à être utilisé avec un "bon contrôle du sucre diabétique". Il est conçu pour être administré une fois par mois par voie intraveineuse par un professionnel de la santé qualifié.
Lucentis est déjà approuvé aux États-Unis pour le traitement de la dégénérescence maculaire humide (néovasculaire) liée à l'âge (DMLA), ainsi que de l'?dème maculaire après occlusion de la veine rétinienne (OVR).
La macula est la zone au centre de la rétine, responsable de la vision nette du centrol. Les dommages causés à cette partie de l'?il signifient que les personnes perdent la vision centrale (par exemple, elles ne peuvent pas voir les visages), mais pas la vision périphérique.

Le DME est un gonflement de la macula et commence par le diabète, qui peut endommager les vaisseaux sanguins de l'?il. L'effet consécutif sur la rétine s'appelle la rétinopathie diabétique, la maladie oculaire diabétique la plus courante. Les vaisseaux sanguins endommagés peuvent laisser échapper du sang et des liquides, ce qui provoque une enflure et une vision floue et peut entraîner une perte de vision et une cécité graves.
La FDA a examiné deux études cliniques, RIDE et RISE, qui ont évalué l'innocuité et l'efficacité de Lucentis en tant que traitement contre la DME.
Ensemble, les études ont traité et suivi 759 patients pendant 3 ans. Les patients ont été répartis au hasard en trois groupes: l'un a reçu une dose de 0,3 mg (250 patients), un autre a reçu une dose de 0,5 mg (252) et les témoins (257) ont reçu un médicament simulé pendant les 24 premiers mois.
Au 24ème mois, les patients ont subi un test de la vue où ils ont dû lire des lettres disposées ligne par ligne sur un tableau de test de vision.

Les résultats ont montré que les patients ayant reçu 0,3 mg de Lucentis présentaient des améliorations significatives de la vision par rapport aux témoins, mais ce n'était pas le cas avec la dose plus élevée.
Plus précisément, les améliorations ont été les suivantes:

• Plus de patients ayant reçu le médicament à la dose de 0,3 mg ont pu lire trois lignes supplémentaires (15 lettres) sur le tableau de l'?il que les témoins: dans l'étude RIDE, 34% du groupe versus 12% dans le groupe témoin et Étude RISE, soit 45% contre 18% respectivement.


• Les patients ayant reçu le médicament à la dose de 0,3 mg ont présenté une amélioration de la vision moyenne de plus de deux lignes (10 lettres): RIDE 10,9 versus 2,3 lettres (groupe médicament versus contrôle) et RISE 12,5 versus 2,6 lettres respectivement.


• Un gain significatif de la vision moyenne a été observé 7 jours après le premier traitement.


• Les patients qui ont reçu la dose de 0,3 mg du médicament étaient significativement plus susceptibles de maintenir leur vision (définie comme une perte de moins de 15 lettres sur la carte des yeux): dans l’étude RIDE, 98% des et dans l’étude RISE, elle était respectivement de 98% et 90%.


• Les améliorations de la vision mesurées à 24 mois dans le groupe de médicaments ont été maintenues avec un traitement continu jusqu'à 36 mois.

Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés chez les patients traités par le médicament comprenaient des saignements de la conjonctive (le tissu tapissant l’intérieur des paupières et recouvrant la partie blanche de l’?il), une augmentation de la pression intra-oculaire (pression dans l’?il), douleur oculaire et corps flottants.
David M Brown, spécialiste de la rétine à l’hôpital méthodiste de Houston, au Texas, et enquêteur sur les essais cliniques, a déclaré à la presse:
"Cette approbation est un progrès important dans la lutte contre la cécité chez les personnes atteintes de diabète."
"Maintenant qu'elle sera disponible, la thérapie Lucentis peut commencer à faire une différence dans la vie de nos patients atteints de DME", a-t-il ajouté.
Les chiffres des Centres américains de contrôle et de prévention des maladies (CDC) montrent que 26 millions d'Américains sont atteints de diabète de type 1 ou de type 2. La maladie est la principale cause de nouvelle cécité chez les 20 à 74 ans.
Selon l'enquête nationale sur la santé et la nutrition 2005-2008 (NHANES), parmi les Américains âgés de 40 ans et plus, plus de 4,2 millions ont une rétinopathie diabétique, et une analyse ultérieure montre que plus d'un demi-million d'entre eux sont atteints de DME.
Renata Albrecht, directrice de la division des produits de transplantation et d'ophtalmologie du Centre d'évaluation et de recherche des médicaments de la FDA, a déclaré à la presse:
"Le diabète est un problème de santé publique majeur dans notre pays et tous les patients diabétiques sont à risque de développer un ?dème maculaire diabétique."
Écrit par Catharine Paddock PhD