Firazyr pour l'?dème de Quincke héréditaire obtient le feu vert du comité consultatif de la FDA

Un comité consultatif de la FDA sur les médicaments contre l'allergie pulmonaire a voté en faveur de 11 à 1 (une abstention) d'approbation de Firazyr (22150, solution d'icatibant), un médicament destiné au traitement des angioedèmes héréditaires chez les patients âgés de 18 ans et plus. Bien que les recommandations du Comité ne soient pas contraignantes, la FDA suit presque toujours ce que conseille le Comité (Comité).
La FDA devrait prendre sa décision finale le 25 août 2011.
Selon les fabricants de Firazyr, Shire PLC, une société pharmaceutique britannique, les données d'efficacité et de sécurité "fournit des preuves substantielles à l'appui de l'approbation de FIRAZYR® (icatibant) pour le traitement des crises aiguës d'?dème de Quincke héréditaire (AOH) chez les patients de 18 ans et plus.
Le comité recommande également que le médicament soit approuvé pour l'auto-administration - que le patient puisse s'injecter lui-même.
Sylvie Grégoire, présidente de Shire HGT, a déclaré:

"En raison de la nature imprévisible et potentiellement mortelle des attaques d'AOH, nous pensons que l'auto-administration de FIRAZYR peut représenter un traitement efficace et pratique pour les patients afin de mieux gérer leur maladie. Nous continuerons de travailler en étroite collaboration avec la FDA prendre sa décision finale sur l’application FIRAZYR. "

Le panel a évalué trois études de phase 3 contrôlées randomisées en double aveugle, connues sous le nom d'essais FAST-1, FAST-2 et FAST-3. Certains patients présentaient des crises cutanées, laryngées et abdominales. Les résultats ont démontré que Firazyr présente des avantages cliniquement significatifs pour les patients présentant un ?dème de Quincke héréditaire.
Shire, dans un communiqué, a écrit:

"Le traitement des crises aiguës avec 30 mg de FIRAZYR administré par voie sous-cutanée était généralement bien toléré avec un profil d'innocuité constant dans toutes les études cliniques. Les mesures des symptômes clés comprenaient le délai d'apparition du soulagement des symptômes, , et le temps mesuré à un effet cliniquement pertinent pour le symptôme principal (principal) d'attaque du point de vue du patient.

Firazyr s'est avéré soulager une crise aiguë deux heures après l'administration, contre 19,8 heures avec un placebo. Les patients sous Firazyr avaient un délai d'apparition des symptômes considérablement plus court.

Angio-?dème héréditaire

L'?dème de Quincke est le gonflement rapide (?dème) du derme profond, du tissu sous-cutané, de la muqueuse et des tissus sous-muqueux - en un mot, gonflement des couches profondes de la peau. Il est également connu sous le nom d'?dème de Quincke. Il est similaire à l'urticaire (urticaire), plus proche de la surface de la peau. Certains patients peuvent avoir l'urticaire et l'?dème de Quincke.

L'?dème de Quincke qui progresse rapidement est traité comme une urgence médicale car il existe un risque grave de suffocation. Si une réaction allergique provoque l'?dème de Quincke, le patient reçoit de l'épinéphrine (injection d'adrénaline). Ceci n'est pas efficace pour l'?dème de Quincke héréditaire.
Le liquide peut s'accumuler dans n'importe quelle partie du corps, y compris les yeux, les lèvres, les organes génitaux, les pieds et les mains.
Il existe quatre principaux types d’?dème de Quincke: allergiques, idiopathiques, induits par les médicaments et héréditaires.
Angio-?dème héréditaire - c'est le type le plus rare. L'individu a hérité de gènes défectueux. Une proportion significative de patients est également atteinte d'urticaire. L'inhibiteur de la C1 estérase (protéine C1-1NH) régule notre système immunitaire. Les taux sanguins de protéine C1-1NH chez les patients sont faibles. Les symptômes se développent généralement progressivement, pas rapidement. Les symptômes sont généralement observés après la puberté et peuvent être déclenchés par une infection, un traumatisme, une pilule contraceptive ou une grossesse. Les personnes atteintes de ce type peuvent également souffrir de diarrhée, de vomissements, de nausées et de douleurs abdominales. Dans de rares cas, il peut y avoir des problèmes lors du passage de l'urine.
En 2010, dix patients aux États-Unis sont morts parce que leurs voies respiratoires ont enflé et se sont fermées.
Écrit par Christian nordqvist