Firazyr (injection d'icatibant) approuvé pour les crises aiguës d'angioedème héréditaire, USA

Firazyr (injection d'icatibant) a été approuvé par la FDA pour les crises aiguës d'?dème de Quincke héréditaire chez les adultes âgés de 18 ans et plus. Icatibant est un antagoniste puissant et sélectif du récepteur B2 de la bradykinine - il inhibe les effets de la bradykinine, qui causerait des symptômes d'inflammation, de douleur et de gonflement localisé dus à l'AOH (angioedème héréditaire); il traite les symptômes cliniques d'une crise aiguë.
Angio-?dème héréditaire, souvent appelé HAE, est causée par le mauvais fonctionnement ou le faible taux d'inhibiteur de C1, une protéine impliquée dans la régulation du fonctionnement de certaines voies de la coagulation sanguine et du système immunitaire. On estime que moins de 30 000 personnes aux États-Unis sont atteintes d'AOH. C'est une maladie génétique rare caractérisée par des épisodes récurrents d'enflure aiguë, parfois défigurants et souvent douloureux. Dans certains cas, les épisodes peuvent mettre la vie en danger.
L'enflure survient généralement sur le visage, les extrémités, la boîte vocale, les organes génitaux, la trachée ou le tractus gastro-intestinal, mais peut toucher n'importe quelle partie du corps. Lorsque le tractus gastro-intestinal est affecté, le patient ressent des vomissements, des nausées et des douleurs abdominales. En cas de gonflement des voies respiratoires, l'individu peut suffoquer.
Curtis Rosebraugh, M.D., M.P.H., directeur du Bureau de l'évaluation des médicaments II au Centre d'évaluation et de recherche des médicaments de la FDA, a déclaré:

"Firazyr fournit une nouvelle option pour traiter les crises aiguës d'AOH et, comme il peut être auto-administré par une injection dans la région abdominale, les patients peuvent se soigner en reconnaissant une attaque d'AOH."

La FDA a examiné trois essais cliniques contrôlés impliquant 225 patients ayant reçu 1 076 doses de 30 mg de Firazyr. Les patients ont signalé un soulagement des symptômes dans les deux heures suivant l'administration de Firazyr, contre 20 heures pour ceux recevant le placebo.
C'est le troisième médicament approuvé par la FDA pour les attaques d'AOH. Berinert a été approuvé en octobre 2009 pour le traitement des attaques abdominales et faciales et Kalbitor pour les crises aiguës chez les patients âgés de 16 ans et plus a été approuvé en décembre 2009.

Firazyr comprend des informations sur le counseling des patients et des instructions pour l'injection.
Les effets secondaires associés à Firazyr comprennent des éruptions cutanées, des vertiges, une augmentation des enzymes hépatiques, des réactions au site d’infection et de la fièvre.
Timothy Craig, professeur de médecine et de pédiatrie au centre médical Hershey de Penn State, a déclaré:

"Jusqu'à présent, les patients atteints d'AOH avaient du mal à accéder rapidement à des traitements aigus tels que la nécessité de se rendre au cabinet du médecin ou à l'hôpital. FIRAZYR est un traitement dont l'efficacité peut être démontrée FIRAZYR répond à cet important besoin non satisfait en fournissant aux patients atteints d'AOH un accès rapide à un traitement aigu. "

La vice-présidente exécutive de l’association américaine HAE, Janet Long, a déclaré:

"L'imprévisibilité des attaques d'AOH peut limiter les déplacements des patients, leurs possibilités d'emploi, leurs possibilités d'éducation et leur vie sociale. Avec cette approbation, les patients disposent d'une nouvelle option importante pour traiter les crises d'AOH."

Shire Human Genetic Therapies Inc., le distributeur du médicament, a expliqué que Firazyr se présente sous forme de seringues préremplies pouvant être conservées à des températures pouvant atteindre 77 degrés Fahrenheit, ce qui en fait un médicament portable et accessible pour le traitement immédiat des crises d'AOH.
Sylvie Grégoire, présidente de Shire Human Genetic Therapies, a déclaré:

"Grâce à son leadership dans ce domaine, Shire possède une vaste expérience répondant aux besoins uniques des patients atteints de maladies rares. FIRAZYR étant désormais approuvé dans 38 pays, nous sommes heureux d’apporter ce nouveau traitement et notre programme complet de services aux patients OnePath®. Patients atteints d’AOH américain. "

Les autorités réglementaires de 38 pays, dont l'Union européenne et maintenant les États-Unis, ont approuvé Firazyr pour les crises aiguës d'AOH chez les patients adultes.
Les patients sont formés à l'auto-administration de l'injection de Firazyr. La majorité des patients répondent à une dose. Parfois, jusqu'à deux doses supplémentaires peuvent être administrées sur une période de vingt-quatre heures. Si cela est nécessaire, chaque dose supplémentaire doit être effectuée à au moins six heures d'intervalle.
Écrit par Christian Nordqvist Sources: Shire, FDA.