Sclérose en plaques: la transplantation de cellules souches peut freiner la progression de la maladie

Une nouvelle étude fournit des preuves supplémentaires de la greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques en tant que traitement efficace de la sclérose en plaques, après avoir constaté que l'intervention avait interrompu la progression de la maladie pendant 5 ans chez près de la moitié des patients.
Une nouvelle étude révèle que près de la moitié des patients atteints de SEP traités par AHSCT n'ont connu aucune progression de la maladie au cours des 5 années suivantes.

L'auteur principal de l'étude, le Dr Paolo Muraro, du Département de médecine de l'Imperial College London au Royaume-Uni, et ses collègues ont récemment rendu compte de leurs découvertes dans: JAMA Neurologie.

Les résultats viennent juste une quinzaine de jours après qu'une autre étude ait révélé le succès d'un traitement similaire chez un petit groupe de patients atteints de sclérose en plaques rémittente (SEP-RR).

Cependant, le Dr Muraro et son équipe avertissent que d'autres essais sont nécessaires pour déterminer l'efficacité et l'innocuité de la greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques (AHSCT), après la mort d'un petit nombre de patients dans les 100 jours suivant le traitement.

Dans AHSCT, les propres cellules souches d'un patient sont récoltées. Le patient est ensuite soumis à une chimiothérapie à haute dose pour éliminer toute cellule malade.

Ensuite, les cellules souches récoltées sont renvoyées dans la circulation sanguine du patient, dans le but de relancer la production de cellules sanguines normales. En termes simples, AHSCT "réinitialise" le système immunitaire.

"Nous savions auparavant que ce traitement redémarre ou réinitialise le système immunitaire - et qu'il comporte des risques - mais nous ne savions pas combien de temps dureraient ces bénéfices", note le Dr Muraro.

Pas de progression de la SEP 5 ans après l'AHSCT chez 46% des patients

Pour leur étude, les chercheurs ont évalué des données provenant de 25 centres de traitement répartis dans 13 pays, identifiant 281 patients atteints de sclérose en plaques (SEP) ayant subi une EHSCT entre 1995 et 2006. Parmi ces patients, 78% présentaient une forme progressive de SEP.

À l'aide de l'EDSS (Expanded Disability Status Scale), l'équipe a évalué la survie sans progression des patients 5 ans après le traitement et toute amélioration des symptômes de la SEP.

Un score EDSS égal à zéro ne représente aucun handicap, sept représente l'utilisation d'un fauteuil roulant, tandis que 10 représente un décès dû à la SEP. Au début de l'étude, les patients avaient un score EDSS moyen de 6,5.

Dans l'ensemble, les chercheurs ont constaté que 46% des patients ne présentaient aucune progression de la maladie dans les 5 ans suivant le traitement.

Les patients atteints de SEP-RR - caractérisés par des crises inflammatoires ou des «poussées» suivies de périodes de rémission - ont eu les meilleurs résultats, avec 73% des patients ne présentant aucune aggravation des symptômes au cours des 5 années suivant l'AHSCT.

De plus, les patients ont présenté de petites améliorations des symptômes de la SP après l'AHSCT. Les patients atteints de SEP progressive ont vu leur score EDSS augmenter de 0,14 par an après le traitement, tandis que les patients atteints de SEP-RR ont connu une augmentation de 0,76 de leur score EDSS.

Les patients avec un âge plus jeune, peu d'immunothérapies avant l'AHSCT et un score EDSS inférieur au début de l'étude ont également montré de meilleurs résultats avec AHSCT.

Le traitement "comporte un petit risque de mort"

Bien que ces résultats soient prometteurs pour l'utilisation de l'AHSCT chez les patients atteints de SEP, l'équipe note qu'il y a eu huit décès dans les 100 jours suivant l'AHSCT, qui étaient probablement liés au traitement.

AHSCT implique une chimiothérapie agressive, qui peut affaiblir gravement le système immunitaire et augmenter la sensibilité aux infections.

"Dans cette étude, qui est la plus grande étude de suivi à long terme de cette procédure, nous avons montré que nous pouvions" geler "la maladie d'un patient et l'empêcher de s'aggraver pendant cinq ans.

Cependant, nous devons prendre en compte le fait que le traitement comporte un faible risque de décès, et que cette maladie ne menace pas immédiatement la vie. "

Dr. Paolo Muraro

Le Dr Muraro souligne que, surtout, cette étude n’a pas inclus de groupe de patients atteints de SEP qui n’avaient pas reçu de traitement, soulignant en outre la nécessité d’autres études évaluant l’innocuité et l’efficacité de l’AHSCT.

"Nous avons besoin de toute urgence de traitements plus efficaces contre cette maladie dévastatrice, et donc, un essai comparatif randomisé de grande envergure sur ce traitement devrait être la prochaine étape", ajoute-t-il.

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