Une nouvelle association médicamenteuse pourrait prolonger la vie des patients atteints de fibrose kystique

Une nouvelle forme de traitement révolutionnaire de la fibrose kystique pourrait bénéficier à près de la moitié des patients atteints de la maladie, selon une étude.
La fibrose kystique réduit généralement la fonction pulmonaire et la production de mucus épais et collant entraîne une infection chronique.

Une équipe de recherche internationale a démontré qu'une combinaison de deux médicaments différents ciblant la cause génétique la plus courante de la fibrose kystique contribuait à améliorer la fonction pulmonaire et à réduire le taux d'exacerbations pulmonaires.

"Ces résultats représentent une avancée majeure dans la recherche de traitements qui corrigent le problème fondamental de la fibrose kystique et améliorent la vie des patients atteints de cette maladie", rapporte le professeur Stuart Elborn, co-auteur de l'étude de l'université Queen's à Belfast. Irlande du Nord.

La fibrose kystique est une maladie héréditaire qui provoque la sécrétion par les cellules de mucus, de sueur et de sucs digestifs de fluides plus épais et plus collants que la normale. Ces sécrétions restreignent et bloquent souvent les canaux et les tubes, en particulier dans les poumons et le pancréas, inhibant gravement les poumons et le système digestif.

Le trouble est une maladie mortelle. Dans les poumons, un mucus épais réduit la fonction pulmonaire et conduit à une infection chronique, tandis que dans le pancréas, le mucus empêche les enzymes d'atteindre l'intestin pour permettre la digestion complète des aliments.

La fibrose kystique est causée par des mutations génétiques appartenant à six catégories fonctionnelles différentes. La cible thérapeutique la plus courante pour la maladie est la mutation F508del - près de la moitié des patients atteints de mucoviscidose aux États-Unis ont deux copies de cette mutation.

Un médicament, l'ivacaftor, est approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement d'une mutation moins fréquente de la mucoviscidose, mais n'a pas été trouvé efficace pour traiter deux patients présentant la mutation F508del.

Cependant, une étude de phase 2 a montré que l'association de l'ivacaftor avec un autre médicament appelé lumacaftor pourrait être bénéfique pour les patients porteurs de cette mutation. En conséquence, les chercheurs ont mené deux essais de phase 3 pour évaluer l'efficacité de cette combinaison de médicaments.

Les résultats de l'étude représentent «un pas en avant passionnant»

Au total, 1 108 patients présentant la forme la plus courante de mucoviscidose ont participé à l'étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo. Les participants étaient âgés de 12 ans et plus et ont été traités pendant 24 semaines dans des centres du monde entier.

Les chercheurs ont découvert que le traitement par la nouvelle combinaison de médicaments entraînait une réduction du nombre de traitements antibiotiques requis dans les hôpitaux, ainsi qu'une amélioration des résultats des tests respiratoires, du poids et de la qualité de vie.

Les chercheurs ont estimé que l'amélioration de l'état nutritionnel des patients atteints de mucoviscidose reflétait soit une meilleure absorption calorique, soit une réduction de la dépense énergétique attribuable à l'amélioration des effets des maladies pulmonaires.

"Il y a quelques années, l'ivacaftor est devenu le seul médicament approuvé par la FDA pour le défaut génétique de la mucoviscidose, mais il ne fonctionne que pour les mutations génétiques retrouvées chez une petite partie des patients atteints de mucoviscidose", déclare le Dr Susanna McColley de pédiatrie à la Northwestern University Feinberg School of Medicine, IL.

"Notre étude a montré que l'association de l'ivacaftor au lumacaftor aide les patients présentant la mutation la plus fréquente de la fibrose kystique. C'est une étape passionnante."

Selon le Dr McColley, l’équipe doit effectuer davantage d’analyses et de données à plus long terme pour déterminer si ce traitement peut modifier le cours de la fibrose kystique et prolonger davantage l’espérance de vie des patients atteints de cette maladie. À l'heure actuelle, l'espérance de vie médiane des patients atteints de la maladie est de 37 ans.

La semaine dernière, le comité consultatif de la FDA sur les médicaments d’allergies pulmonaires s’est réuni pour examiner les résultats de l’étude, publiés dans New England Journal of Medicine. L'approbation finale du comité est toujours en attente.

Précédemment, Nouvelles médicales aujourd'hui ont rapporté une étude décrivant le rôle des "mini-poumons" dans la recherche sur la fibrose kystique. Une équipe de l’Université de Cambridge au Royaume-Uni a réussi à créer des modèles d’organoïdes dans le laboratoire comme une nouvelle façon de rechercher et de tester de nouveaux médicaments.

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