Approbation NICE de Mepact (Mifamurtide) pour le traitement de l'ostéosarcome accueilli par les médecins et les groupes de patients, Royaume-Uni

Les médecins et les groupes de patients se félicitent de la décision de l'Institut national pour la santé et l'excellence clinique (NICE) d'inverser le projet de directive et d'approuver l'utilisation de Mepact® dans leur dernière évaluation, a annoncé Takeda UK. Mepact® est conçu pour traiter les ostéosarcomes non métastatiques de haut niveau chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes âgés de 2 à 30 ans.
L'ostéosarcome, une forme rare et souvent fatale de cancer des os, est une maladie très agressive avec environ 150 nouveaux cas annuels au Royaume-Uni. Il affecte les enfants dès l'âge de deux ans, même si l'âge moyen d'un patient atteint d'ostéosarcome est de quinze ans.
Au moment du diagnostic, l'ostéosarcome s'est déjà étendu à d'autres parties du corps, généralement les poumons, environ un cinquième des personnes atteintes et jusqu'à un tiers des enfants et des jeunes adultes nouvellement diagnostiqués.
Takeda a proposé de modifier avec succès le guide des méthodes de NICE afin d’envisager l’évaluation des médicaments - tels que Mepact®, qui peut restaurer la santé d’un patient pendant une période prolongée, normalement au moins 30 ans, PAS). Le changement prend en compte la rentabilité des traitements lors de l’application des coûts d’escompte et des effets sur la santé, et entraîne une réduction du coût par QALY de Mepact® à 36 000 £, que NICE considère désormais comme rentable.
Initialement, la recommandation de NICE pour Mepact® sera pour une période de consultation d'environ un mois, après quoi ils publieront la décision finale en tant que guide officiel du NHS si aucun appel n'est présenté.
Le Dr Bruce Morland, consultant en oncologie pédiatrique à l'hôpital pour enfants de Birmingham, a déclaré:

"La décision de NICE de recommander Mepact® est une nouvelle encourageante pour les enfants et les jeunes adultes atteints d’ostéosarcome. Je suis vraiment heureux que NICE ait renversé sa décision précédente et a reconnu le caractère exceptionnel de son évaluation des traitements ultra-orphelins pour des maladies rares telles que l’ostéosarcome C'est un véritable triomphe pour les cliniciens et les patients ».

Roger Paul, président du Bone Cancer Research Trust, a déclaré:

"Ce résultat est parfaitement mérité et reflète l’aboutissement d’un long voyage et d’une campagne inlassable menée par nombre de nos membres qui ont contribué au processus d’évaluation par leurs expériences personnelles. Cela donnera plus d’espoir aux patients et à leurs parents alors qu’ils luttent contre cela. terrible maladie. "

Le traitement standard actuel de l'ostéosarcome consiste en une chimiothérapie avant et après le retrait chirurgical de la tumeur (résection), mais un tiers à la moitié des enfants et des jeunes adultes ne survivront pas plus de 5 ans après le traitement. Il y a eu peu d'avancées médicales pour le traitement de l'ostéosarcome au cours des 20 dernières années. Mepact® réduit le risque de décès de près d'un tiers (réduction du risque absolu de 8% p = 0,03), ce qui signifie qu'il faut sauver 8 jeunes vies pour 100 patients traités d'un éventuel décès.

Yasuhiro Fukutomi, directeur général de Takeda UK, a remercié la décision de NICE d’évaluer Mepact® dans une déclaration finale:

"Nous sommes reconnaissants à tous ceux qui ont participé à ce long processus, y compris ceux de NICE, du Département de la santé, des médecins et des associations de patients. Il a fallu la collaboration de tous pour mener à bien les patients atteints d'ostéosarcome."

Écrit par Petra Rattue