Percée de la recherche de Parkinson grâce aux cellules souches d'un patient atteint d'une maladie en progression rapide

Une percée dans la recherche sur la maladie de Parkinson a été mise au jour cette semaine lorsque des chercheurs ont déclaré avoir réussi à faire croître des cellules souches de la peau d'un patient présentant une forme de la maladie en progression rapide. Les cellules, qui imitent les caractéristiques de la maladie de Parkinson, devraient aider les scientifiques à étudier la maladie plus précisément, à rechercher la cause de la mort de certaines cellules nerveuses et à déterminer quels composés réduisent l'expression des protéines responsables de la maladie. Leur rapport a été publié en ligne le 23 août dans la revue Communications Nature.
L'étude a été menée par l'Université d'Edimbourg en collaboration avec University College London (UCL), grâce à une subvention de 300 000 £ de l'association caritative Parkinson's UK.
Les chercheurs ont prélevé des échantillons de peau d'un patient chez lequel une des formes les plus progressives de la maladie de Parkinson avait été diagnostiquée. Comparativement à la population générale, les personnes atteintes de cette forme de la maladie ont deux fois plus de gènes codant pour la protéine alpha-synucléine et peuvent être diagnostiquées au début de la trentaine.
À partir des cellules de la peau, l’équipe a produit des cellules souches pluripotentes induites qui pouvaient ensuite être différenciées en neurones ou en cellules cérébrales. Les neurones résultants ont produit deux fois la quantité d'alpha-synucléine comparée à celle d'un membre de la famille sans la maladie, montrant que les neurones générés conservaient les caractéristiques de la maladie.
Les chercheurs prévoient que la capacité de fabriquer ces neurones permettra de tester plus efficacement l'efficacité de nouveaux médicaments conçus pour ralentir ou stopper la maladie de Parkinson.
L'auteur principal, le Dr Tilo Kunath, du Centre de recherche en médecine régénérative de l'Université d'Edimbourg, a déclaré à la presse que l'étude constituait une "plateforme idéale" pour mieux comprendre la maladie de Parkinson et découvrir des médicaments modifiant la maladie.
"Les médicaments actuels pour la maladie de Parkinson soulagent les symptômes de la maladie. La modélisation de la maladie dans un plat avec de vrais neurones de Parkinson nous permet de tester des médicaments qui peuvent arrêter ou inverser la condition", a déclaré Kunath.
L'auteur principal, le Dr Michael Devine, de l'Institut de neurologie de l'UCL, a déclaré que la compréhension de la forme progressive de la maladie de Parkinson donnerait un aperçu de toutes les différentes formes. La protéine alpha-synucléine est impliquée dans presque tous les types de la maladie.
"Avec la progression rapide de ce type de maladie de Parkinson, il sera également plus facile de détecter les effets des médicaments testés pour empêcher la mort des cellules nerveuses ciblées par la maladie", a déclaré Devine.
Le Dr Kieran Breen, directeur de la recherche et du développement chez Parkinson's UK, a déclaré que même si la mutation génétique dans cette étude se traduit par la forme progressive de la maladie, la recherche pourrait constituer une "avancée majeure" pour la maladie de Parkinson.
"C'est exactement le genre de recherche innovante que Parkinson UK s'est engagé à financer à mesure que nous nous rapprochons d'un remède", a déclaré Breen.
Écrit par Catharine Paddock PhD

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