Pfizer obtient un NO de l'EMA sur la taliglucérase Alfa pour la maladie de Gaucher

Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé de ne pas délivrer d'autorisation de mise sur le marché pour la taliglucérase Alfa, un traitement enzymatique substitutif de la maladie de Gaucher.
On estime que la maladie de Gaucher affecte une personne sur 50 000 à 1 100 000 dans la population générale. Les personnes d’Europe orientale et centrale (ashkénazes) d’héritage juif sont les plus exposées. En bref, il est causé par un métabolisme dysfonctionnel des sphingolipides. Le trouble se caractérise par des ecchymoses, de la fatigue, de l'anémie, des plaquettes sanguines basses et une hypertrophie du foie et de la rate. Elle est causée par un déficit héréditaire de l'enzyme glucosylcéramidase. Il existe trois principaux sous-types de la maladie de Gaucher:

• La maladie de type 1 est la plus fréquente. Elle implique une maladie osseuse, une anémie, une rate hypertrophiée et une thrombocytopénie. Le type I affecte les enfants et les adultes. Il est le plus commun dans la population juive ashkénaze.
• La maladie de type 2 débute généralement dans la petite enfance avec une atteinte neurologique grave. Cette forme peut conduire à une mort rapide et précoce.
• La maladie de type 3 peut causer des problèmes de foie, de rate et de cerveau. Les patients peuvent vivre jusqu'à l'âge adulte.

La maladie est causée par une mutation récessive dans un gène situé sur le chromosome 1 et affecte à la fois les hommes et les femmes. C'est une maladie autosomique récessive. Cela signifie que la mère et le père doivent tous deux transmettre une copie anormale du gène à l’enfant afin que celui-ci développe la maladie. Un parent qui porte silencieusement une copie anormale du gène s'appelle un porteur.

Le CHMP a cependant donné une évaluation du rapport bénéfice / risque positive pour la taliglucérase alfa, affirmant que les bénéfices du médicament l'emportaient sur ses risques dans le traitement de la maladie de Gaucher de type 1. Le Comité a déclaré qu’il ne pouvait pas donner d’autorisation de mise sur le marché pour le moment, car une autre société, Shire, possède un médicament appelé velaglucerase alfa, un traitement similaire. Pfizer a fait une demande de dérogation à l'exclusivité du marché des orphelins de Shire sur la base d'un certain nombre de facteurs, mais l'EMA a rejeté leur demande.
Diem Nguyen, directeur général de Biosimilars a déclaré:

"Bien que nous soyons déçus par la recommandation du CHMP, nous sommes encouragés par le fait que le comité ait fait une évaluation risque-bénéfice positive. La recommandation était fondée uniquement sur l'exclusivité du marché des orphelins et non sur le profil d'innocuité de la taliglucérase alpha ... acteurs concernés pour déterminer les prochaines étapes appropriées. "

Pfizer et Protalix se sont engagées dans le traitement de la maladie de Gaucher dans le monde entier et continueront à aller de l'avant avec d'autres dépôts réglementaires mondiaux pour la taliglucérase alfa. La taliglucérase alfa, connue sous le nom de marque ELELYSO, a été approuvée par la Food and Drug Administration (FDA) le 1er mai 2012 pour le traitement enzymatique substitutif à long terme des adultes ayant un diagnostic confirmé de maladie de Gaucher de type 1. Le médicament fonctionne donc, il ne s'agit que d'une question de Pfizer qui est passé au poste par Shire dans le domaine de l'UE.
Pfizer et Protalix BioTherapeutics, Inc. collaborent depuis 2009 pour développer et commercialiser la taliglucérase alfa. En vertu de cet accord, Pfizer a obtenu des droits de licence exclusifs dans le monde entier pour la commercialisation de la taliglucérase alfa, tandis que Protalix conservait les droits de commercialisation exclusifs en Israël.
Écrit par Rupert Shepherd