Un nouveau traitement potentiel pour la fibrose kystique a été découvert

La fibrose kystique est une maladie héréditaire qui touche des dizaines de milliers de personnes aux États-Unis et dans le monde. Il n'y a actuellement pas de remède à la maladie, mais de nouvelles recherches proposent une nouvelle approche thérapeutique qui pourrait bientôt empêcher la maladie de progresser.
Les chercheurs ont peut-être trouvé un nouveau traitement qui réduit l'inflammation pulmonaire dans la fibrose kystique.

La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique des glandes sécrétoires qui affecte environ 30 000 personnes aux États-Unis et 70 000 personnes dans le monde.

Nos glandes sécrétrices sont responsables de la production de mucus et de sueur, mais dans la mucoviscidose, ces sécrétions s'accumulent dans les poumons, bloquant les voies respiratoires et fournissant un terrain fertile aux bactéries. En conséquence, la maladie provoque des infections pulmonaires graves et récurrentes.

Outre les poumons, la mucoviscidose affecte également d'autres organes vitaux tels que le foie et le pancréas. En outre, il peut affecter les intestins, les sinus et les organes reproducteurs du corps.

À l'heure actuelle, la mucoviscidose est incurable. Cependant, une équipe internationale de chercheurs de l’Université George Washington (GW) à Washington, en collaboration avec l’Université de Pérouse et l’Université de Rome (tous deux en Italie), a peut-être découvert un nouveau médicament capable de progression de la mucoviscidose

L'étude, publiée dans la revue Médecine de la nature, examine les effets thérapeutiques de la thymosine alpha 1 (T?1) sur la mucoviscidose.

T?1 est une version synthétique d'un polypeptide naturel qui a d'abord été isolé du tissu du thymus et qui joue un rôle dans l'immunité.

T?1 réduit l'inflammation et corrige les anomalies génétiques

La fibrose kystique survient à la suite d'une mutation du code génétique d'une protéine appelée régulateur de la conductivité transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR). Cette protéine régule normalement l'activité du canal chlorure, responsable de l'équilibre entre le sel et l'eau dans les poumons.

Dans le cas de la mucoviscidose, la mutation appelée «p.Phe508del» provoque la dégradation prématurée de la protéine CFTR, ce qui entraîne une mauvaise perméabilité au chlorure et peut entraîner une inflammation pulmonaire.

Dans la nouvelle étude, les chercheurs soulignent que les mécanismes pathogènes complexes à l'origine de la mucoviscidose nécessitent une approche thérapeutique combinant plusieurs médicaments. Les auteurs ajoutent que jusqu'à présent, cependant, aucun médicament unique ayant de multiples effets bénéfiques n'a été découvert pour la mucoviscidose.

Cependant, les chercheurs rapportent que leur étude montre que T?1 peut corriger les défauts du tissu des souris atteintes de mucoviscidose, ainsi que les défauts des cellules de patients humains porteurs de la mutation p.Phe508del.

L'étude a révélé que l'action bénéfique de T?1 était double: le médicament pouvait simultanément réduire l'inflammation typique de la mucoviscidose et améliorer l'activité, la maturation et la stabilité de la protéine CFTR.

T?1 - connu sous le nom de "Zadaxin" sur le marché - a été cliniquement approuvé dans plus de 15 ans dans 35 pays et est largement utilisé dans le traitement des infections virales, des troubles d'immunodéficience et du VIH.

La zadaxine n'est actuellement pas disponible aux États-Unis, mais les chercheurs disent que le médicament a «un excellent profil de sécurité en clinique lorsqu'il est utilisé comme adjuvant ou agent immunothérapeutique».

Allan L. Goldstein, Ph.D., co-auteur de l'étude et professeur émérite en résidence de biochimie et de médecine moléculaire à l'École de médecine et des sciences de la santé GW, commente l'importance de l'étude:

"Actuellement, il existe de nombreux traitements contre la fibrose kystique, et bien que ceux-ci aient amélioré considérablement l'espérance de vie, la durée de vie des patients est d'environ 40 ans. Aucun traitement ne peut être isolé. Nous avons développé un traitement unique défaut génétique qui cause la fibrose kystique et diminue l'inflammation qui en résulte. "

Apprenez comment une nouvelle molécule peut prolonger la survie chez les patients atteints de mucoviscidose.

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