Les cellules souches et la médecine régénérative tiennent-elles leurs promesses?

Le concept de thérapie par cellules souches est d'une simplicité trompeuse: prélever des cellules sur un donneur et les placer dans un patient pour traiter une maladie ou une blessure. Cependant, la réalité est bien loin du rêve.
Quand les promesses de révolutionner les traitements médicaux deviendront-elles une réalité?

La médecine régénérative utilise des cellules, des biomatériaux et des molécules pour fixer des structures dans le corps qui ne fonctionnent pas correctement en raison d'une maladie ou d'une blessure.

Ce qui distingue la médecine régénérative de nombreux médicaments traditionnels, c’est que ces derniers traitent principalement les symptômes, alors que le premier vise à traiter la cause profonde de l’état du patient en remplaçant les cellules ou organes perdus ou en fixant un gène défectueux.

L'attrait de la médecine régénérative promet de redéfinir le traitement médical, en plaçant les cellules souches et les matériaux biocompatibles au centre de cette révolution. De nombreuses avancées ont été rapportées et saluées dans les revues scientifiques et dans les médias au fil des ans.

Cependant, le nombre de traitements par médecine régénérative à usage médical est aujourd'hui décevant et un panel de commissaires critique ce manque de progrès dans un rapport publié la semaine dernière.Le lancette.

En fait, selon le professeur Giulio Cossu - de la division de la biologie cellulaire et de la médecine régénératrice matricielle de l’Université de Manchester au Royaume-Uni - et de ses collègues, seules quelques percées ont été réalisées auprès des patients et des cliniques privées. profitent de la recherche désespérée des patients pour des traitements en leur offrant des thérapies non éprouvées.

Pourquoi tant de promesses de nouvelles thérapies ont-elles échoué? Et que faudra-t-il pour que la société profite de l'immense potentiel de la médecine régénérative?

Qu'est-ce que la médecine régénérative?

Les commissaires déclarent dans leur rapport que la médecine régénérative "vise à remplacer ou à réparer des cellules humaines, ou à régénérer des tissus ou des organes pour rétablir un fonctionnement normal". L'accent mis sur la «fonction normale» distingue cette approche des traitements médicaux de nombreux médicaments couramment utilisés, qui ont tendance à traiter les symptômes mais ne traitent pas les causes sous-jacentes.

"Les thérapies cellulaires et la médecine régénérative, avec leur potentiel pour améliorer la santé des patients, représentent un changement structurel dans les soins de santé en se concentrant sur les causes sous-jacentes en réparant, remplaçant ou régénérant les cellules endommagées", expliquent les auteurs.

Par exemple, une personne atteinte de diabète de type 1 ne peut pas produire d’insuline. Au lieu de cela, des injections quotidiennes d’insuline sont nécessaires pour contrôler la glycémie.

La médecine régénérative cherche à résoudre ce problème en régénérant les îlots de Langerhans, ce qui permet à l'individu de fabriquer de l'insuline. Cela signifierait plus d'injections d'insuline et un retour au métabolisme normal du sucre.

Bien que le traitement du diabète de type 1 ne soit pas encore une réalité, certains domaines de la médecine régénérative sont bien établis dans la pratique médicale.

Premiers succès

La première forme de thérapie cellulaire était la transfusion de sang, qui est courante dans la plupart des milieux cliniques de nos jours.

La greffe de moelle osseuse a ensuite été utilisée pour donner aux patients présentant des lésions radiologiques ou des cancers du sang la possibilité de fabriquer de nouvelles cellules sanguines saines à l'aide des cellules souches de la moelle osseuse du donneur.

La thérapie cellulaire utilisant les propres cellules d'un patient est également utilisée dans les cas de brûlures graves et de brûlures, lorsqu'un patient n'a pas une quantité suffisante de peau non endommagée pour un traitement de greffe cutanée.

Ici, les cellules de la peau sont isolées à partir d'une petite biopsie et développées dans un laboratoire spécialisé. Des millions de cellules peuvent être cultivées en un temps relativement court et transplantées sur la plaie pour accélérer la guérison.

Mais malgré ces succès et le fait que les scientifiques du monde entier travaillent avec acharnement à de nouvelles thérapies, les traitements par médecine régénérative ne sont pas entrés dans la pratique médicale dominante dans la plupart des domaines de la médecine.

Selon le rapport en Le lancette, "le potentiel existe de réduire considérablement le fardeau de la maladie pour certaines conditions communes (par exemple, les accidents vasculaires cérébraux, les maladies cardiaques, les affections neurologiques progressives, les maladies auto-immunes et les traumatismes)."

Et, "en plus d'augmenter l'espérance de vie, les thérapies de médecine régénérative pourraient grandement améliorer la qualité de vie liée à la santé de nombreux patients souffrant de maladies chroniques."

Alors, qu'est-ce qui freine ces développements?

De la recherche à la pratique médicale

Une armée de scientifiques du monde entier travaille sur de nouvelles solutions de médecine régénérative aux maladies et aux blessures courantes.

Au cours de la dernière année seulement, Nouvelles médicales aujourd'hui décrit une technologie de puce capable de transformer un type de cellule en un autre et de guérir des organes entiers, une nouvelle méthode de pulvérisation de biomatériaux sur des coeurs endommagés par chirurgie mini-invasive et un facteur de croissance pouvant inverser l'ostéoporose.

Pourtant, la liste des produits cellulaires et de thérapie génique approuvés sur le site Web de la Food and Drug Administration (FDA) est étonnamment courte: elle n’a que 15 entrées.

Selon les auteurs du rapport publié dans Le lancette:

"La thérapie cellulaire a produit des résultats cliniquement extraordinaires, ayant sauvé des centaines de milliers de vies [...] Cependant, de nombreuses thérapies cellulaires ont eu une efficacité limitée, variable ou transitoire."

Le chemin de la recherche réussie à la pratique médicale est long, car les autorités sanitaires telles que la FDA, qui approuvent une nouvelle thérapie, doivent être convaincues qu'un nouveau traitement est sûr et efficace.

Les traitements par médicaments régénératifs ont tendance à être très coûteux car ils nécessitent souvent des installations de production spéciales et un personnel hautement qualifié. Les budgets de la santé étant limités dans de nombreux pays, les coûts élevés constituent un obstacle à la réalisation de ces thérapies.

"La médecine régénératrice pourrait rapporter d’énormes avantages, mais à un coût énorme, et son accessibilité pourrait limiter la mise en ?uvre, même s’il ya de fortes chances de réaliser des économies", expliquent les commissaires.

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"Alors que le marché se développe au cours des prochaines décennies", expliquent les auteurs du rapport, "il sera utile de penser aux moyens de rendre les produits de la médecine régénérative plus abordables et rentables pour que les patients puissent en bénéficier".

Ce qui est clair, c'est qu'il existe une demande énorme de stratégies de médecine régénérative pour résoudre les problèmes de santé courants et que les petits et grands acteurs des secteurs pharmaceutique et de la santé investissent dans le développement de nouvelles thérapies.

Pourtant, les auteurs du rapport critiquent fortement la manière dont certains acteurs profitent des situations médicales souvent désespérées des patients.

Les patients sont-ils exploités?

En août, le commissaire de la FDA, le Dr Scott Gottlieb, a déclaré que «des acteurs malhonnêtes exploitent les rapports sincères sur le potentiel clinique important de produits correctement développés pour tromper les patients et exploiter l'optimisme des patients confrontés à de mauvaises maladies. "

Dans le cadre de la répression "pour empêcher des acteurs sans scrupules de tromper les patients et potentiellement nuire à leur santé", la FDA a lancé un avertissement à une clinique de cellules souches en Floride pour "commercialisation de produits à base de cellules souches sans l'approbation de la FDA".

Dans ce cas particulier, des cellules souches de graisse ont été isolées et administrées à des patients par voie intraveineuse ou injectées directement dans la moelle épinière pour diverses conditions, malgré l'absence totale de preuves scientifiques ou médicales à l'appui de ce type de traitement.

On a également constaté que la clinique n’avait pas respecté les directives visant à prévenir la contamination microbienne lors du traitement des cellules souches, ce qui exposerait les patients au traitement par des cellules contaminées.

"La question reste donc de savoir quoi faire à propos de patients désespérés qui paient des sommes énormes pour des traitements non prouvés", écrivent les commissaires.

Une réglementation stricte et la répression des autorités sanitaires sur les institutions qui proposent des produits sans licence seront essentielles pour assurer la sécurité des patients.

Que réserve l'avenir?

Les avancées scientifiques dans la recherche sur les cellules souches et la médecine régénérative sont saluées comme des percées. Mais une percée dans l’étude ne signifie pas une nouvelle thérapie, qui conduit souvent à un conflit entre les attentes du public et la vitesse à laquelle de nouveaux traitements peuvent être développés.

Cependant, la médecine régénérative a déjà fait ses preuves, même si elle concerne un très petit nombre de maladies.

"Des maladies plus complexes comme le diabète ou l'infarctus du c?ur nécessiteront des approches plus avancées que celles disponibles aujourd'hui pour avoir un impact clinique significatif. Dans l'ensemble, je doute que la médecine régénérative ait un impact sur la santé mondiale, comme les vaccins. au moins dans l'immédiat. "

Giulio Cossu

Cependant, le professeur Cossu a soulignéMNT le potentiel énorme de la médecine régénérative. Il a déclaré: «Dès la première transfusion de sang à la greffe de moelle osseuse, le clonage, le développement de vecteurs viraux, les cellules souches embryonnaires ES et plus récemment les cellules souches pluripotentes induites sont très prometteurs. pour le futur."

Le concept reste donc le même: prélever des cellules chez un donneur, des biomatériaux ou des molécules - ou toute combinaison de celles-ci - et les placer dans un patient pour traiter leur maladie ou leur blessure.

Pour que la médecine régénérative soit intégrée à la médecine traditionnelle, il faut intégrer une meilleure science et une meilleure réglementation avec des méthodes de fabrication innovantes qui rendent les traitements abordables et un moyen de montrer qu’elles bénéficient au patient et à la société dans son ensemble.

Les commissaires concluent que "l'exploration est essentielle pour que les entreprises et les universitaires puissent faire avancer le domaine, en équilibrant autant que possible les risques, les coûts et les avantages potentiels".

"La façon dont nous procédons sur ce nouveau terrain mondial pourrait être le plus grand défi pour les chercheurs, les médecins, les patients, les proches, les régulateurs et la société dans son ensemble."