Une étude identifie les moyens les plus efficaces pour évaluer la progression de la maladie de Huntington, ce qui pourrait accélérer le développement de médicaments modifiant la maladie

Les chercheurs ont identifié un ensemble de mesures objectives et validées pour évaluer les nouveaux traitements de la maladie de Huntington (HD) dans les essais cliniques de phase 2 et 3. Selon les chercheurs, dont les résultats ont été publiés en ligne en premier dans The Lancet Neurology, la découverte devrait augmenter les chances de succès des futurs essais de nouveaux médicaments pour retarder l'apparition et réduire la gravité de la MH.
«L'auteur principal, Sarah Tabrizi, de l'Institut de neurologie de l'University College London à Londres, au Royaume-Uni, explique:

"La recherche HD est à un stade critique, avec de nouveaux médicaments aux stades avancés du développement, et nous proposons une batterie d’évaluations à utiliser dans les essais cliniques chez les personnes atteintes de MH précoce. Les effets thérapeutiques définis par des changements longitudinaux détectable sur une échelle de temps réaliste avec des tailles d’échantillon pratiques. Ces nouveaux outils apportent une contribution essentielle à notre objectif ultime, à savoir l’établissement de traitements efficaces contre cette maladie dévastatrice. "

À l’heure actuelle, les essais cliniques de médicaments pour le traitement de la MH dépendent de l’échelle de classification unifiée de la maladie de Huntington (UHDRS) en tant que mesure standard. progression de la maladie dans un court laps de temps. Une méthode de test plus fiable pour les traitements potentiels est donc nécessaire.
L'étude TRACK-HD a été menée pour identifier des biomarqueurs pouvant être utilisés pour prédire et mesurer plus précisément la progression de la HD. Les chercheurs ont recruté au total 366 personnes de différents pays (Canada, France, Royaume-Uni, Pays-Bas). Les participants comprenaient 120 patients porteurs pré-symptomatiques de la mutation du gène HD, 123 patients présentant une HD précoce symptomatique et 123 témoins sains. Les chercheurs ont comparé tous les participants à une série de techniques d'évaluation de la fonction motrice, du comportement, de la cognition et de l'imagerie cérébrale avancée.
À la première année, en janvier 2011, les chercheurs ont observé une vaste gamme de modifications de la neuroimagerie et des mesures cliniques chez les personnes pré-symptomatiques, telles que la réduction progressive de la substance blanche et du volume cérébral la fonction motrice.
Le suivi de deux ans visait à déterminer la performance de ces mesures en ce qui concerne le suivi de la progression de la maladie sur une base annuelle et à calculer leur impact pour évaluer la sensibilité et l'efficacité potentielles.

Après 24 mois, les chercheurs ont découvert que les mesures de l'imagerie cérébrale s'avéraient les plus efficaces pour détecter la progression de la maladie. Ils ont également fourni la mesure de résultat la plus forte pour les deux stades de la maladie. Cependant, selon les auteurs, il convient d'identifier les mesures présentant des associations causales avec un déclin fonctionnel.
Comparativement au groupe témoin, le groupe de la maladie de Huntingdon au début de l'étude présentait également une détérioration substantielle de la fonction fonctionnelle, cognitive et motrice au suivi de deux ans. Les mesures UHDRS traditionnelles utilisées ont été surpassées par les écoutes rapides, qui se sont avérées les plus sensibles des évaluations motrices.
Dans une déclaration finale, les chercheurs disent:

"Les futures études visant à étudier la validité des marqueurs en tant qu'indicateurs d'une progression cliniquement significative et potentiellement réversible feront progresser le développement de traitements pour cette maladie neurodégénérative dévastatrice."

Karl Kieburtz de l'Université de Rochester à New York, États-Unis, déclare dans un commentaire lié:

"Avec des méthodes qui ont amélioré la précision et la prévisibilité, les estimations de la taille et de la durée de l’essai devraient diminuer. Ces méthodes, associées à des modèles d’essai créés pour identifier et éliminer rapidement les interventions inutiles, devraient accélérer le "

Écrit par Petra Rattue