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Amylose AL - Bortézomib, Cyclophosphamide Et Dexaméthasone Combo Promesse

Deux études ont enregistré un succès préliminaire d'un traitement efficace contre le myélome multiple (MM) chez les patients atteints d'amylose AL. Les études ont été publiées dans Blood, le journal de l'American Society of Hematology (CENDRE).
L'amylose AL, une maladie du sang rare et destructrice, entraîne des dépôts de protéines anormales dommageables dans des organes critiques, tels que les reins, le c?ur, le foie et les intestins, et partage certaines caractéristiques avec le MM.
Bien que l'association du bortézomib, du cyclophosphamide et de la dexaméthasone (CyBorD ou MCV) n'ait été découverte que récemment, elle est déjà couramment utilisée comme traitement du MM en raison de ses réponses rapides et intenses. Sur la base de ce succès, des études récentes ont étudié l'utilisation de cette thérapie comme traitement probable de l'amylose AL, étant donné qu'il existe peu d'options thérapeutiques pour les personnes atteintes. À l’heure actuelle, le traitement le plus efficace par amylose AL consiste à administrer des greffes à haute dose de melphalan et de cellules souches autologues, mais cette procédure agressive et difficilement tolérable ne peut être utilisée chez la majorité des patients en raison de lésions maladie.
Les patients atteints d'amylose AL pourraient bientôt bénéficier d'une meilleure alternative thérapeutique, étant donné que les deux nouvelles études concluent que le nouveau traitement CyBorD / CVD peut mener à une réponse hématologique complète et permettre aux patients atteints d'amylose AL de bénéficier d'une greffe de cellules souches plus longue. , qualité de vie supérieure.
ÉTUDE 1: Cyclophosphamide-Bortézomib-Dexaméthasone (CYBORD) produit une réponse hématologique rapide et complète chez les patients atteints d'amylose AL
Joseph Mikhael, MD, à la Mayo Clinic à Scottsdale, AZ, a mené une enquête rétrospective sur 17 patients atteints d’amyloïdose AL confirmée et symptomatique. Comme alternative au traitement à haute dose pour les patients inéligibles et comme «récupération» pour les patients ayant déjà été traités, tous les patients ont été traités avec CyBorD avant la greffe autologue de cellules souches (ASCT). Les résultats ont révélé un taux de réponse hématologique de 94% chez les patients, trois patients se qualifiant pour un ASCT et initialement non éligibles au traitement ASCT. L'étude conclut que CyBorD donne des réponses hématologiques rapides et complètes chez la plupart des patients atteints d'amylose AL, indépendamment du traitement précoce ou de l'éligibilité à l'ASCT. Le traitement a été bien toléré avec peu d’effets secondaires et a montré qu’il pouvait également permettre aux patients non éligibles à l’ASCT de devenir éligibles après le traitement.
ÉTUDE 2: Le traitement par cyclophosphamide, bortézomib et dexaméthasone dans l'amylose AL est associé à des taux de réponse clonaux élevés et à une survie sans progression prolongée
Christopher Venner, MD, du Centre national d'amyloïdose de la faculté de médecine de l'University College London à Londres, a mené une enquête rétrospective sur 43 patients atteints d'amylose AL traitée par MCV ou rechute et observé un taux de réponse hématologique de 81,4%.
Les résultats concluent que la MCV est une combinaison très efficace pour le traitement de l'amylose AL qui a permis d'obtenir des réponses hématologiques élevées. En outre, les chercheurs ont observé une amélioration rapide de la fonction des organes, ce qui pourrait éventuellement permettre aux patients précédemment non éligibles de recevoir une greffe de cellules souches après le traitement en raison de leur réponse accrue aux organes.
Ecrit par: Petra Rattue

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