La greffe de cellules souches pourrait-elle guérir la SEP?

Plus de 2,3 millions de personnes dans le monde vivent avec la sclérose en plaques. À l'heure actuelle, il n'y a pas de remède pour la condition. Cependant, les chercheurs croient qu'ils sont sur le point d'en découvrir un: un traitement par cellules souches déjà utilisé pour certains cancers a permis aux patients en fauteuil roulant atteints de sclérose en plaques de marcher à nouveau.
Dans le monde entier, plus de 2,3 millions de personnes sont atteintes de SEP.

La sclérose en plaques (SEP) est une maladie débilitante du système nerveux central (SNC). On pense qu'il s'agit d'une maladie auto-immune dans laquelle le système immunitaire attaque par erreur le cerveau, la moelle épinière et les nerfs optiques.

Dans le détail, le système immunitaire attaque la myéline - le revêtement protecteur entourant les fibres nerveuses - ainsi que les fibres nerveuses elles-mêmes. Un tel dommage altère la communication entre le cerveau et la moelle épinière, produisant une variété de symptômes.

Les symptômes courants de la SEP comprennent l'engourdissement ou le picotement du visage et du corps, des difficultés de marche et d'équilibre, des spasmes musculaires involontaires, de la douleur, de la faiblesse, de la fatigue, des étourdissements et des troubles cognitifs. Certaines personnes atteintes de SEP peuvent également avoir des crises, des problèmes d'élocution ou des tremblements.

La SEP récurrente-rémittente est la forme la plus courante de la maladie, représentant environ 85% de tous les cas. Dans la SEP-RR, les personnes présentent des flambées de symptômes, suivies de périodes de récupération partielle ou complète.

La SP progressive primaire (PPMS) représente environ 10 à 15% de tous les cas. Plutôt que de présenter des symptômes de poussées, les personnes atteintes de SPPP présentent une aggravation constante des symptômes.

MS progressive-secondaire (SPMS) suit normalement RRMS. Cela se produit lorsque les poussées de symptômes cessent et que la maladie commence à progresser plus régulièrement.

MS: une maladie débilitante sans remède

Selon la Société nationale de la sclérose en plaques, environ deux tiers des personnes atteintes de SEP conservent leur capacité de marcher, mais de nombreuses personnes peuvent avoir besoin de l'aide d'une canne ou de béquilles pour se déplacer. Dans les cas graves, certains patients peuvent devenir en fauteuil roulant.

Une de ces patientes était Holly Drewry, âgée de 25 ans, de Sheffield, au Royaume-Uni, qui avait reçu un diagnostic de RRMS à l'âge de 21 ans. Après la naissance de sa fille Isla, son état s'est aggravé.

"En l'espace de quelques mois, je suis devenu de pire en pire. Je ne pouvais pas m'habiller ou me laver; je n'avais même pas la force de porter ma fille", a-t-elle déclaré. nouvelles de la BBC.

À l'heure actuelle, le résultat est sombre pour les patients atteints de SEP qui se trouvent dans la position de Holly. Il n'y a actuellement aucun traitement curatif pour la SEP, seulement des traitements qui peuvent aider à modifier l'évolution de la maladie ou à aider à gérer les symptômes.

Mais selon les résultats préliminaires de l'essai, un remède à la SEP pourrait être envisagé; le traitement en question a déjà permis à certains patients atteints de SEP - y compris Holly - de marcher à nouveau.

Utiliser un traitement contre le cancer pour la SEP

Le traitement révolutionnaire à l'essai s'appelle la transplantation de cellules souches hématopoïétiques autologues (AHSCT) - une procédure actuellement utilisée pour traiter les cancers des os et du sang, tels que la leucémie et le myélome multiple.

AHSCT vise à "redémarrer" le système immunitaire, l'empêchant d'attaquer la myéline et les fibres nerveuses.

Premièrement, les cellules souches hématopoïétiques (CSH), ou hémocytoblastes, sont recueillies à partir de la moelle osseuse ou du sang du patient et sont congelées jusqu'à ce qu'elles soient nécessaires.

Les CSH sont des cellules souches adultes fabriquées dans la moelle osseuse. Ils ont la capacité de se renouveler et de produire différentes cellules dans le sang.

Ensuite, le patient subira une chimiothérapie à haute dose afin de détruire et d'éliminer toutes les cellules immunitaires nocives qui attaquent le cerveau et la moelle épinière.

Les CSH congelés du patient sont ensuite décongelés et réinfusés dans leur sang, où ils commencent à fabriquer de nouveaux globules rouges et blancs dans les deux semaines. Comme les CSH récoltées n'ont pas développé les anomalies qui endommagent le système nerveux central, les réintroduire dans le sang du patient relance efficacement le système immunitaire.

«Le système immunitaire est réinitialisé ou redémarré avant qu’il ne provoque la SEP», explique le professeur John Snowden, hématologue consultant au Royal Hallamshire Hospital, au Royaume-Uni, où 20 patients ont déjà reçu le traitement.

Après la transplantation, les patients sont suivis pendant environ 3 à 4 semaines, au cours desquelles ils reçoivent des antibiotiques et des transfusions pour faciliter leur récupération. Le système immunitaire devrait être complètement reconstruit dans un délai d'un mois.

AHSCT pour la SEP: les premiers résultats

En janvier 2015, les résultats préliminaires de l'utilisation de l'AHSCT chez les patients atteints de SEP ont été publiés dans JAMA.

Entre 2003 et 2014, des chercheurs britanniques et américains ont testé le traitement chez 123 patients atteints de SEP-RR et 28 patients atteints de SPMS. Tous les patients ont été suivis jusqu'en juin 2014.

Parmi les patients atteints de SEP-RR, 64% ont signalé une réduction de leur handicap. Parmi les patients suivis pendant 4 ans, 80% n'ont connu aucune rechute après le traitement et 87% n'ont présenté aucune aggravation de leur handicap.

Il y avait également une réduction du nombre de nouvelles lésions cérébrales chez les patients atteints de SEP-RR, et les sujets ont également signalé des améliorations de la qualité de vie.

Cependant, le traitement s'est avéré inefficace chez les patients atteints de SPMS, ainsi que chez ceux qui avaient eu un RRMS depuis au moins 10 ans.

Pourtant, AHSCT a montré beaucoup de promesses chez les patients atteints de SEP, et le traitement est actuellement en cours d'évaluation dans un grand essai clinique randomisé appelé MIST.

Résultats 'Miracle'

L'essai MIST - actuellement mené par des chercheurs du Royal Hallamshire Hospital, du King's College Hospital au Royaume-Uni, du Rush University Medical Center de Chicago et de la Northwestern University d'Evanston, IL - surveille les effets à long terme de l'AHSCT chez les patients avec RRMS.

À ce jour, 20 patients atteints de cette affection ont été traités à l'hôpital Royal Hallamshire dans le cadre de l'essai. Bien que les résultats complets de l'étude ne soient pas attendus avant 2018, les résultats obtenus jusqu'ici ont été très prometteurs.

• La SEP affecte environ deux à trois fois plus de femmes que d'hommes
• Les personnes atteintes de SEP vivent en moyenne 7 ans de moins que celles sans maladie
• Des facteurs environnementaux, tels que le faible taux de vitamine D et le tabagisme, ont été associés à un risque accru de SEP.

En savoir plus sur la sclérose en plaques

Le traitement révolutionnaire a récemment été présenté sur le programme documentaire britannique BBC Panorama, dans lequel quatre patients atteints de SEP-RR impliqués dans l'essai MIST ont révélé comment leur vie a été transformée.

Holly Drewry était l'un de ces patients. Dans le documentaire, elle a révélé comment elle a commencé à voir des résultats étonnants dans les jours suivant la transplantation de cellules souches. Bien qu'elle ait eu besoin d'un fauteuil roulant pour entrer à l'hôpital avant le traitement, elle a pu sortir après.

"Je suis entrée dans ma maison et j'ai embrassé Isla. J'ai pleuré et j'ai pleuré. C'était un peu accablant. C'était un miracle", a-t-elle dit. nouvelles de la BBC.

Deux ans plus tard, Holly n'a connu aucune rechute et n'a montré aucune preuve de sclérose en plaques active sur les scanners. Les médecins décrivent actuellement sa sclérose en plaques comme étant en sommeil, mais ils ont bon espoir que le traitement ait guéri la maladie une fois pour toutes.

Steven Storey, qui a reçu un diagnostic de RRMS en 2013 et qui est resté partiellement paralysé et en fauteuil roulant, a été un autre participant à un essai clinique. "Je suis passé de courir des marathons à des soins intensifs 24 heures sur 24. A un moment, je ne pouvais même pas tenir une cuillère et me nourrir", a-t-il déclaré. nouvelles de la BBC.

Bien que Steven ait toujours besoin de l'assistance d'un fauteuil roulant après avoir subi AHSCT, il affirme que ses progrès ont été "incroyables". Il a été capable de bouger ses orteils quelques jours après avoir subi une transplantation de cellules souches, et en 4 mois, il a pu se tenir debout sans aucune aide.

"J'étais dans une situation désespérée, mais maintenant je peux nager et faire du vélo et je suis déterminé à marcher", a-t-il déclaré.

Comme Holly, Steven n'a connu aucune rechute depuis son traitement et il n'y a aucune preuve de maladie active.

Des résultats qui changent la vie, mais AHSCT comporte des risques

Bien que l'AHSCT en soit encore au stade expérimental pour le traitement de la SEP, les résultats obtenus jusqu'ici ont suscité beaucoup d'enthousiasme dans le monde médical.

"Les recherches en cours suggèrent que des traitements à base de cellules souches tels que [A] HSCT pourraient offrir un espoir, et il est clair que, dans les cas mis en évidence par Panorama, ils ont eu un impact sur la vie », note le Dr Emma Gray, responsable des essais cliniques à la société britannique de la sclérose en plaques.

Cependant, elle note que AHSCT est un «traitement agressif comportant des risques importants».

Selon le National Health Service (NHS) du Royaume-Uni, les risques à court terme associés à l'AHSCT sont plus élevés que ceux associés à d'autres traitements de la SEP, principalement en raison de la chimiothérapie intensive impliquée.

Les effets secondaires du traitement comprennent la nausée et la perte de cheveux et, dans de rares cas, des patients sont décédés à la suite d'un AHSCT lié au cancer. Aucune mortalité n'a été signalée à la suite de ce traitement pour la SEP.

Néanmoins, les professionnels de la santé avertissent que les patients atteints de SEP qui souhaitent participer à un essai clinique pour le SAHSCT devraient consulter leur neurologue ou leur professionnel de la santé, qui leur dira s'ils sont éligibles pour le traitement et les risques encourus.

L'essai MIST continue à recruter des participants, et toute personne intéressée à participer doit contacter son médecin pour une consultation.

Pour être éligible à l'essai, les personnes doivent être âgées de 18 à 55 ans, avoir reçu un diagnostic de SEP selon les critères révisés de McDonald de la SEP cliniquement définie, avoir un score EDSS de 2,0 à 6,0 et présenter une maladie inflammatoire. malgré avoir suivi un traitement modificateur de la maladie pendant au moins 6 mois.

La liste complète des critères d'éligibilité et d'exclusion peut être trouvée ici.

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