Fibrose kystique - Inhaler Mannitol Plus La thérapie standard améliore la fonction pulmonaire

Une nouvelle étude a montré que la combinaison de mannitol en poudre sèche inhalé avec un traitement standard contre la fibrose kystique a permis une amélioration continue de la fonction pulmonaire pendant 12 mois. En plus d'être efficace et sécuritaire, l'administration facile du traitement pourrait aider à améliorer l'observance du traitement chez les personnes souffrant de la maladie. L'étude, soutenue par Pharmaxis Limited, est publiée en ligne avant la publication imprimée dans l'American Thoracic Society. American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine.
Les chercheurs ont recruté 318 patients pour participer à l'étude en double aveugle. Les participants ont ensuite été répartis au hasard pour recevoir soit 400 mg de mannitol inhalé, soit 50 mg de mannitol inhalé (groupe témoin) pendant 26 semaines, suivis de 26 semaines supplémentaires de traitement actif en ouvert. Les chercheurs ont choisi une dose de 50 mg pour le groupe témoin, car ils pensaient qu’elle ne serait pas efficace sur le plan clinique, sur la base d’une étude précédente portant sur l’augmentation de la dose. Le mannitol a été administré en plus du traitement concomitant typique, tel que les antibiotiques inhalés et la désoxyribonucléase humaine recombinante.
La chercheuse principale Moira L Aitken, MD, professeur de médecine pulmonaire et de soins intensifs au centre médical de l’Université de Washington, a expliqué:

"Les patients du groupe de traitement ont montré une amélioration moyenne de 106,5 mL du volume expiratoire maximal par seconde (VEMS), soit une amélioration de 8,22% par rapport aux valeurs initiales, contre une amélioration de 52,4 mL (4,47%). Capacité vitale forcée augmentée de 136,3 mL dans le groupe de traitement, comparativement à 65,0 mL dans le groupe témoin. Les patients traités ont également présenté moins d'exacerbations pulmonaires que les témoins. "

Entre les groupes de traitement et de contrôle, la différence de VEMS absolu a atteint une signification statistique (p = 0,059), tandis que la différence de variation relative par rapport au VEMS de base a atteint une signification (p = 0,029). Les participants au groupe de traitement ont continué à améliorer le VEMS pendant la phase ouverte de 26 semaines de l'enquête. Depuis le début de l'investigation jusqu'à la phase ouverte, le VEMS moyen a amélioré 84,0 mL (6,3%) dans le groupe témoin.
Les deux groupes ont connu des taux d'effets secondaires comparables. Au cours de la phase d'étude, une microbiologie qualitative des expectorations a été réalisée pour Staphylococcus aureus et Pseudomonas aeruginosa, en raison de l'influence potentielle du mannitol sur la microbiologie pulmonaire. Dans les deux groupes, les chercheurs n'ont observé aucun changement qualitatif des résultats de la microbiologie par rapport aux valeurs initiales.

Dans les deux groupes, l'observance du traitement était bonne, 85,2% des participants du groupe de traitement et 88,7% de ceux du groupe témoin utilisant 60% ou plus du médicament administré.
Selon les chercheurs, le critère d’évaluation principal, à savoir la différence de VEMS absolu entre les groupes, n’a pas été significative. Ils expliquent que l'utilisation d'une seule visite de base pour établir les valeurs de base du VEMS pourrait en être la cause. Lorsque l’équipe a calculé les valeurs de base du VEMS en tant que moyenne des valeurs du VEMS sur deux visites de référence, comme dans les études d’intervention clinique précédentes, l’augmentation globale du VEMS absolu dans le De plus, les patients recevant une dose de 50 mg dans le groupe témoin peuvent avoir un certain bénéfice, ce qui limite la différence absolue entre les deux groupes.
Dr. Aitken a conclu:

"Chez nos patients atteints de mucoviscidose, le traitement par mannitol inhalé a entraîné une amélioration durable de la fonction pulmonaire sur 12 mois, avec un profil d'innocuité favorable.
De plus, l'inhalateur de poudre sèche utilisé pour administrer le mannitol est petit, portable, facile à utiliser et ne nécessite pas de nettoyage et de désinfection approfondis après chaque utilisation, ce qui peut aider les patients à mieux suivre le traitement. Nos résultats appuient l'utilisation du mannitol inhalé pour la gestion quotidienne de la fibrose kystique. "

Écrit par Grace Rattue