La FDA approuve la drogue Hémophilie B "Rixubis"

La FDA vient d'approuver le médicament Rixubis [facteur de coagulation IX (recombinant)] pour les personnes de plus de 16 ans souffrant d'hémophilie B.
L'hémophilie B est un trouble sanguin chronique héréditaire dans lequel le sang ne coagule pas correctement. Il est causé par des mutations du gène du facteur IX. Les symptômes de l'hémophilie se caractérisent par de graves saignements (particulièrement au niveau des articulations) et des ecchymoses faciles.
De nouvelles connaissances sur les causes profondes des saignements incontrôlables chez les patients hémophiles ont été révélées dans une étude publiée dans Journal biophysique. La recherche a montré que les caillots sanguins se propagent dans les ondes mobiles à travers les vaisseaux, ce qui pourrait conduire à la mise au point de traitements nouveaux et plus efficaces.
Rixubis, une protéine purifiée fabriquée à l'aide de la technologie de l'ADN recombinant, a pour but de prévenir et de contrôler les saignements excessifs associés à l'hémophilie. Ce médicament est la première nouvelle forme de thérapie pour les personnes atteintes d'hémophilie B, qui touche plus de 3 300 personnes aux États-Unis et environ 25 000 à travers le monde.
Karen Midthun, M.D., directrice du Centre d'évaluation et de recherche des produits biologiques de la FDA, a déclaré:

«Rixubis, en tant que premier facteur IX de coagulation recombinant indiqué spécifiquement pour la prévention systématique des saignements, devient une nouvelle arme dans notre arsenal pour protéger les patients atteints d’hémophilie B. Cette option offre aux patients et aux médecins une autre option de traitement épisodes. "

Rixubis est administré par injection intraveineuse deux fois par semaine pour la prévention systématique des épisodes hémorragiques.
L'efficacité du médicament a été évaluée dans le cadre d'un essai à un stade avancé comprenant 73 patients de sexe masculin âgés de 12 à 65 ans.
Les participants ont reçu Rixubis au besoin en réponse à des symptômes de saignement et à une prophylaxie de routine.
Les patients qui ont reçu Rixubis pour une prophylaxie de routine ont connu une réduction significative des saignements annuels, soit 75% de moins que ceux ayant reçu d'autres options de traitement.

Les effets secondaires graves et peu fréquents du médicament comprennent des réactions allergiques potentiellement mortelles.
Cependant, les effets secondaires les plus fréquents et les moins graves du médicament sont les suivants:

• dysgueusie (goût altéré)
• résultats sanguins atypiques
• douleur dans une extrémité

L'avenir de la thérapie de l'hémophilie B

Des chercheurs du St. Jude Children 's Research Hospital de Memphis ont constaté que les adultes atteints d'hémophilie B avaient considérablement amélioré leurs symptômes après un seul traitement par thérapie génique.
Un essai clinique mené au University College London (UCL) au Royaume-Uni a démontré que le traitement est sûr. L'étude est parue dans l'édition en ligne du New England Journal of Medicine.
Écrit par Joseph Nordqvist