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"Cure fonctionnel" pour le VIH / SIDA aperçu à petit essai
Les chercheurs qui testent une nouvelle thérapie génique potentielle contre le VIH / SIDA se disent enthousiasmés par les premiers résultats qui représentent des progrès significatifs vers un "traitement fonctionnel" de la maladie. Ils ont présenté les données des programmes cliniques de phase 1 pour développer le traitement connu sous le nom de SB-728-T de Sangamo BioSciences, Inc. de Richmond, en Californie, lors de la 51ème Conférence Interscience sur les agents antimicrobiens et la chimiothérapie (ICAAC). se déroulant à Chicago cette semaine, du 17 au 20 septembre.
Sangamo est une société de biotechnologie spécialisée dans le développement de technologies permettant d'activer et de désactiver les gènes en manipulant une classe de facteurs de transcription appelés protéines de liaison à l'ADN (ZFP). Ils développent également une technologie capable d'affiner ou de modifier l'expression des gènes à l'aide de nucléases à doigts de zinc (ZFN) qui insèrent, suppriment ou modifient des séquences spécifiques d'ADN.
L'une des raisons pour lesquelles le VIH est capable d'infecter des cellules du système immunitaire humain est le gène CCR5: il code pour un récepteur que le virus utilise pour entrer.
Sangamo a développé son traitement expérimental SB-728-T pour modifier cette facilité dans les deux copies du gène CCR5 (chaque personne a deux copies ou allèles d'un gène, un de chaque parent biologique).
L'idée est de modifier suffisamment de gènes dans suffisamment de cellules pour que la charge virale soit considérablement diminuée, éliminant ainsi la nécessité de poursuivre un traitement antirétroviral hautement actif (HAART).
Le Dr Carl June, directeur de la recherche translationnelle à l'Institut de recherche sur le cancer de la famille Abramson de l'École de médecine de l'Université de Pennsylvanie, est un enquêteur du procès:
June a déclaré à la presse que:
"La relation statistiquement significative entre la modification estimée des deux copies du gène CCR5 et la charge virale pendant l’interruption du traitement suggère que l’étape suivante consiste à augmenter la fréquence des cellules modifiées chez les patients infectés par le VIH avec l’espoir ultime que si nous parviendrons à un «traitement fonctionnel» et éliminerons le besoin d'une multithérapie continue ».
L'essai a été mené auprès de 10 patients sous multithérapie lorsqu'ils ont rejoint le groupe.
Quatre semaines après le traitement par une dose unique de SB-728-T, six d'entre eux ont subi une interruption du traitement (TI), au cours de laquelle ils ont cessé de prendre le traitement HAART pendant 12 semaines.
La charge virale a diminué chez trois des six patients. Chez un patient, la charge virale devenait pratiquement indétectable au point où il était considéré comme "avirémique" à la fin de l'interruption du traitement. Ce patient avait déjà une copie naturellement mutée du gène CCR5 (de sorte que ses gènes étaient déjà à mi-chemin de la finalisation en ce qui concerne ce traceur).
Les chercheurs ont estimé que le pourcentage de gènes CCR5 (en comptant les deux copies) qui avaient été désactivés (empêchant ainsi l’entrée du VIH dans les cellules) chez ce patient était le double de celui des autres patients (aucun d’entre eux l'étude).
Le Dr Ronald Mitsuyasu, professeur de médecine à la faculté de médecine David Geffen de l'université de Californie à Los Angeles (UCLA), est chercheur principal dans cette partie de l'essai. Il a déclaré qu'ils étaient "très encouragés par cette démonstration précoce" d'un effet antiviral, ainsi que par "l'amélioration marquée" du nombre total de lymphocytes T immunitaires CD4 + chez les patients.
"Bien que la charge virale soit bien contrôlée par la multithérapie, ces sujets ont connu une restauration incomplète du nombre de leurs lymphocytes T. L’amélioration et la préservation du système immunitaire sont d’une importance primordiale pour le VIH et celles observées dans cette étude montrent une amélioration ans de multithérapie », a déclaré Mitsuyasu.
Dr Dale Ando, ??vice-président du développement thérapeutique de Sangamo et directeur médical a déclaré:
"Le traitement par SB-728 entraîne une amélioration sans précédent de la santé du système immunitaire, mesurée par une augmentation des taux de lymphocytes T CD4 + et une amélioration des CD4 +: CD8 +, même chez les sujets ayant un faible compte de CD4 +."
Le vice-président exécutif de la recherche et du développement chez Sangamo, Geoff Nichol, a déclaré qu'ils continuaient à "rassembler des données précieuses sur les paramètres essentiels à l'optimisation de ce nouveau candidat-médicament".
La société prévoit d'étendre ses essais cliniques et de réaliser des études de confirmation chez des patients porteurs d'une copie naturelle déjà modifiée de la mutation CCR5.
"Nous allons également explorer d'autres mécanismes pour améliorer la prise de greffe et maximiser l'impact des cellules résistantes au VIH sur la charge virale et sur le système immunitaire global des patients atteints du VIH", a déclaré Nichol.
La déclaration de Sangamo a souligné que Mitsuyasu et June n’ont aucun lien financier avec la société.
Écrit par Catharine Paddock PhD
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