La maladie de Huntington - Le blocage des HDAC pourrait être la voie

Le numéro du 21 février du journal en accès libre PLoS Biology révèle que des chercheurs de l’Université nationale d’Irlande de Galway ont fait une découverte scientifique importante dans la lutte contre la maladie de Huntington.
Dans le monde entier, plus de 100 000 personnes sont touchées par la maladie de Huntington, une maladie neurodégénérative héréditaire incurable qui provoque des mouvements incontrôlés, des troubles émotionnels et une détérioration mentale grave. Les estimations montrent que 300 000 autres personnes sont susceptibles de développer des symptômes au cours de leur vie. À l'heure actuelle, les seuls traitements disponibles sont conçus pour gérer les symptômes. Il n'y a pas de médicament disponible pour arrêter la progression de la maladie.
La nouvelle recherche a découvert des enzymes spécifiques, des HDAC ou des complexes d'histone désacétylase, en tant qu'agents positifs pour la mutation à l'origine de la maladie de Huntington. Les chercheurs ont observé que, lorsqu'elles sont actives, les HDAC exacerbent la mutation causant la maladie dans les cellules, ce qui contribue probablement à la gravité de la maladie et permet de réduire considérablement le risque de mutation en bloquant ces HDAC avec des médicaments expérimentaux.
Le principal auteur, le professeur Robert Lahue du Centre national de biologie des chromosomes de Galway, explique:

"On pense que les mutations en cours dans le cerveau des patients de Huntington favorisent la progression de la maladie. Notre découverte suggère que l’inhibition de la fonction HDAC ralentit le processus de mutation et pourrait donc ralentir la progression de la maladie. inhibition sélective. "

À l’heure actuelle, plusieurs laboratoires américains testent l’efficacité et l’innocuité des nouveaux inhibiteurs de HDAC dans des modèles de laboratoire de Huntington et d’autres maladies. Le professeur Lahue et son équipe prévoient de travailler avec ces laboratoires pour évaluer l'effet des inhibiteurs d'HDAC sur le processus de mutation.

Le professeur Lahue déclare:

"Huntington est une maladie particulièrement cruelle, transmise de parent à enfant, souvent avec une sévérité accrue ou une apparition précoce. Avec les tests génétiques modernes, les gens peuvent maintenant déterminer s'ils ont reçu le gène mutant de leur parent, mais ils vivent une attente jeu pour l'apparition des symptômes, qui apparaissent généralement vers l'âge de 40 ans. "

Il a souligné que les inhibiteurs d'HDAC sont encore au stade expérimental et qu'il reste encore du temps avant de développer de futurs médicaments potentiels, poursuit-il.

"Il est très excitant que la recherche fondamentale à l'Université nationale d'Irlande de Galway, financée par Science Foundation Ireland, ait créé une nouvelle possibilité d'aider les patients de Huntington et leurs familles."

Les résultats peuvent également affecter la recherche de certains autres troubles neurologiques, par exemple la dystrophie myotonique de type I, une forme de dystrophie musculaire provoquée par le même type de mutation que chez Huntington.
Écrit par Petra Rattue