L'ivacaftor améliore la fonction pulmonaire et les symptômes chez les patients atteints de fibrose kystique présentant une mutation génétique spécifique

Ivacaftor, un nouvel agent oral qui potentialise un canal membranaire bloqué chez les patients âgés de six ans et plus atteints de mucoviscidose provoquée par la mutation G551D, améliore significativement la fonction pulmonaire et réduit les exacerbations pulmonaires, selon les données de la phase 3 rapportées lors du congrès annuel 2012 de la European Respiratory Society, à Vienne, le lundi 3 septembre 2012. Le suivi en ouvert a montré une amélioration de la fonction pulmonaire et une bonne tolérance avec un traitement continu.
L’étude STRIVE a randomisé 161 patients âgés de 12 ans et plus atteints de mucoviscidose et au moins une copie de la mutation G551D dans le CFTR gène à l'ivacaftor (150 mg toutes les 12 heures) ou un placebo. Les résultats ont montré une amélioration absolue moyenne de 10,6% du VEMS prévu ₁ après 24 semaines de traitement par ivacaftor par rapport au placebo (p
L’étude ENVISION, qui incluait 52 enfants âgés de 6 à 11 ans, a montré une amélioration absolue similaire de 12,5% du VEMS prévu.₁ avec l'ivacaftor à 24 semaines par rapport au placebo (p
STRIVE a montré une réduction significative des exacerbations pulmonaires et une amélioration cliniquement significative du domaine respiratoire de la qualité de vie des patients avec l'ivacaftor. Les deux études ont montré une augmentation du poids corporel (augmentation moyenne de 2,7 kg à 48 semaines en STRIVE et de 2,8 kg en ENVISION).

"Ivacaftor est le premier médicament à traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique chez les personnes porteuses de la mutation G551D, un défaut du gène régulateur de la conductivité transmembranaire de la mucoviscidose", a déclaré Stuart Elborn, professeur de médecine respiratoire à l’Université Queen's de Belfast. Irlande du Nord et un enquêteur principal. "Ces données montrant les bénéfices constants et soutenus de ce médicament confirment que l'ivacaftor a le potentiel de faire une différence significative dans la vie des enfants, des adolescents et des adultes atteints de cette forme de mucoviscidose."
Il a ajouté: "Les données ne capturent pas tous les avantages pour les patients. Il a été très visible chez les patients que je soigne qu'ils sont capables de faire des choses qu'ils ne pouvaient pas après avoir commencé un traitement par ivacaftor. Ils se sentent mieux et plus capables planifier pour l'avenir. "
Moins de patients dans les groupes de traitement par ivacaftor ont arrêté le traitement en raison d'effets indésirables par rapport au placebo dans les deux essais. La plupart des effets indésirables associés à l'ivacaftor étaient légers à modérés, certains parmi les plus courants, notamment les maux de tête, les infections des voies respiratoires supérieures, les éruptions cutanées, les diarrhées et les douleurs abdominales.
Les données rapportées dans l'étude PERSIST de suivi ont montré que les améliorations de la fonction pulmonaire avec l'ivacaftor ont été maintenues chez les patients poursuivant le traitement à partir des essais STRIVE et ENVISION jusqu'à 96 semaines. Ceux qui sont passés du placebo à l'ivacaftor en ouvert ont montré des améliorations similaires du VEMS par rapport à celles observées chez les patients commençant à prendre le médicament au cours des essais contrôlés par placebo.
En rapportant les résultats, le Dr Edward McKone, médecin respiratoire consultant à l'hôpital universitaire de St Vincent, à Dublin, en Irlande, a déclaré:

"Nous avons vu trois choses principales: l'efficacité avec l'ivacaftor est maintenue jusqu'à 96 semaines; des bénéfices reproductibles pour les groupes placebo dans les essais originaux et, surtout, le profil d'innocuité global n'a montré aucun nouveau problème de sécurité."

Écrit par Susan Mayor PhD (Journaliste indépendante, Londres, Royaume-Uni)